La Red de Ensayos Pediátricos ( PTN ) es un consorcio de centros de investigación clínica ubicados en los Estados Unidos que cooperan en el diseño y la realización de ensayos clínicos para mejorar la atención médica de los pacientes jóvenes. La red está patrocinada por el Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo Humano Eunice Kennedy Shriver (NICHD). [1]
El trabajo de la PTN aborda una falta crítica de información sobre el impacto de los agentes terapéuticos en bebés y niños. Los órganos en desarrollo y los cambios en el metabolismo a lo largo de la infancia y la niñez afectan la forma en que los cuerpos inmaduros o maduros procesan las drogas; [2] por lo tanto, se requieren ajustes de dosis dependientes de la edad para garantizar que dichas terapias se utilicen de manera segura y eficaz. Desafortunadamente, solo un pequeño porcentaje de medicamentos y dispositivos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) se han estudiado en niños y están etiquetados para uso pediátrico. Los pediatras, en consecuencia, a menudo se ven obligados a recetar terapias médicas "fuera de etiqueta", o de acuerdo con su mejor suposición basada en estudios de adultos. [3] [4]
Para llenar este vacío de conocimiento, la PTN está estudiando la formulación, dosificación, eficacia y seguridad de los medicamentos, así como el desarrollo de dispositivos médicos, utilizados en pacientes pediátricos. De acuerdo con los objetivos de la Ley de Mejores Productos Farmacéuticos para Niños (BPCA), [5] los datos recopilados de los ensayos de PTN están ayudando a los reguladores a revisar las etiquetas de la FDA para un uso más seguro y eficaz en bebés y niños.
La investigación clínica pediátrica enfrenta desafíos únicos: bajas tasas de consentimiento de estudio entre los padres de niños enfermos, volumen de sangre limitado disponible para realizar estudios farmacocinéticos y una relativa falta de experiencia analítica pediátrica en farmacocinética y farmacodinámica, por nombrar algunos. [6] Debido a tales obstáculos, antes de 1998, el gobierno no exigía que las compañías farmacéuticas probaran sus medicamentos en bebés y niños, incluso si los medicamentos se administraban comúnmente a esas poblaciones.
La Ley de Modernización de la Administración de Alimentos y Medicamentos (1997) y la BPCA (2002, modificada en 2007 y renovada en 2012) ofrecen incentivos financieros en forma de extensiones de patentes para las empresas que voluntariamente prueban sus medicamentos en pacientes pediátricos. [5] [7] BPCA también proporciona un mecanismo mediante el cual las terapias sin patente pueden estudiarse a través de una colaboración entre la FDA y los Institutos Nacionales de Salud. El NICHD es responsable de financiar estos estudios con su presupuesto anual.
Desde que se promulgó por primera vez la BPCA, el NICHD ha otorgado numerosos proyectos a organizaciones e instituciones con el fin de recopilar información para mejorar el etiquetado de medicamentos pediátricos. Uno de estos proyectos es el PTN, que está creando una infraestructura científica, técnica y administrativa que, en asociación estratégica con el NICHD, está estudiando medicamentos críticos y dispositivos de diagnóstico en niños para mejorar el etiquetado para uso pediátrico.