La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) inició el Programa de Aprobación Acelerada de la FDA en 1992 para permitir una aprobación más rápida de medicamentos para afecciones graves que satisfacen una necesidad médica no cubierta. La aprobación más rápida se basa en el uso de criterios de valoración sustitutos . [1]La aprobación de medicamentos generalmente requiere ensayos clínicos con criterios de valoración que demuestren un beneficio clínico, como una mayor supervivencia para los pacientes con cáncer. Los medicamentos con aprobación acelerada se pueden probar inicialmente en ensayos clínicos que utilizan un criterio de valoración sustituto, o algo que se cree que predice el beneficio clínico. Los criterios de valoración sustitutos normalmente requieren menos tiempo y, en el caso de un paciente con cáncer, es mucho más rápido medir una reducción en el tamaño del tumor, por ejemplo, que la supervivencia general del paciente.
Los medicamentos aprobados bajo el Programa de Aprobación Acelerada de la FDA aún deben probarse en ensayos clínicos utilizando puntos finales que demuestren un beneficio clínico, y esos ensayos se conocen como ensayos confirmatorios de fase 4 . Si el fármaco luego demuestra que no puede demostrar un beneficio clínico para los pacientes, la FDA puede retirar la aprobación. [2] [3]