Burosumab , vendido bajo la marca Crysvita , es un medicamento de anticuerpo monoclonal humano para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X y la osteomalacia inducida por tumores. [5] [8] [9] Burosumab fue aprobado por la FDA para su propósito previsto, en pacientes de un año de edad y mayores, en abril de 2018. [10] La aprobación de la FDA cayó bajo las designaciones de terapia innovadora y medicamento huérfano . [10] [11] Fue aprobado para su uso en la Unión Europea en febrero de 2018. [12]
En los Estados Unidos, el burosumab está indicado para el tratamiento de adultos y niños a partir de un año de edad con hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH), una forma rara y hereditaria de raquitismo, [10] y para el tratamiento de personas a partir de los dos años de edad. con osteomalacia inducida por tumor (TIO), una enfermedad rara que se caracteriza por el desarrollo de tumores que causan huesos debilitados y ablandados. [14] Los tumores asociados con la TIO liberan una sustancia similar a una hormona peptídica conocida como factor de crecimiento de fibroblastos 23 (FGF23) que reduce los niveles de fosfato. [14]
En la Unión Europea, burosumab está indicado para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X con evidencia radiográfica de enfermedad ósea en niños de un año de edad y mayores y adolescentes con esqueletos en crecimiento. [12]
XLH es un trastorno genético que afecta el metabolismo del fosfato dentro del cuerpo, lo que resulta en hipofosfatemia . La enfermedad se caracteriza por la sobreproducción de la hormona FGF23 en las células óseas. La hormona FGF23 es responsable de bloquear la reabsorción de fosfato por el riñón y la supresión de la absorción de fosfato dependiente de la vitamina D por el intestino. Debido al exceso de actividad de FGF23, los niveles de fosfato en la sangre son anormalmente bajos, lo que afecta la constitución del hueso. [15] Por lo tanto, burosumab está diseñado para unirse al receptor FGF23 e inhibir el exceso de actividad de la hormona FGF23 dentro del cuerpo. [ citación médica necesaria ]
Si bien el burosumab es efectivo para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X, el Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atención de Inglaterra y Gales inicialmente expresó su preocupación con respecto a la rentabilidad incremental del nuevo tratamiento [16], pero el medicamento está disponible a través de un descuento simple. esquema. [17]
Este medicamento fue desarrollado por Ultragenyx y tiene un acuerdo de licencia colaborativo con Kyowa Hakko Kirin. [18]