Droga huérfana
Un medicamento huérfano es un agente farmacéutico desarrollado para tratar afecciones médicas que, debido a su rareza, no sería rentable producir sin la ayuda del gobierno. Las condiciones se conocen como enfermedades huérfanas .
La asignación de la condición de huérfano a una enfermedad y a los medicamentos desarrollados para tratarla es una cuestión de política pública en muchos países y ha producido avances médicos que de otro modo no se habrían logrado debido a la economía de la investigación y el desarrollo de medicamentos . [1]
En los EE. UU. Y la UE, es más fácil obtener la aprobación de comercialización de un medicamento huérfano. Puede haber otros incentivos financieros, como un período prolongado de exclusividad, durante el cual el productor tiene el derecho exclusivo de comercializar el medicamento. Todos están destinados a fomentar el desarrollo de medicamentos que, de otro modo, carecerían de un motivo de lucro suficiente para atraer el presupuesto y el personal de investigación de las empresas. [2] [3]
Según la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU . (FDA), un medicamento huérfano se define como uno "destinado al tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad o afección rara, que afecta a menos de 200,000 personas en los EE. UU." (Que equivale aproximadamente a 6 casos por cada 10,000 habitantes) "o cumple con las disposiciones de recuperación de costos de la ley". [4] [5] En la Unión Europea (UE), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) define un fármaco como "huérfano" si está destinado al diagnóstico, la prevención o el tratamiento de una enfermedad que pone en peligro la vida o que la debilita crónica y gravemente. Afecta a no más de 5 de cada 10.000 habitantes de la UE. [6]La EMA también califica un medicamento como huérfano si, sin incentivos, es poco probable que la comercialización del medicamento en la UE genere un beneficio suficiente para las personas afectadas y para el fabricante del medicamento para justificar la inversión. [6] A partir de 2017, no hubo integración oficial de los programas de medicamentos huérfanos entre la FDA y la EMA. [6]
En 2014 [actualizar], había 281 medicamentos huérfanos comercializados y más de 400 medicamentos designados como huérfanos en ensayos clínicos. Más del 60% de los medicamentos huérfanos eran biológicos . Estados Unidos dominó el desarrollo de medicamentos huérfanos, con más de 300 en ensayos clínicos, seguido de Europa. El tratamiento del cáncer fue la indicación en más del 30% de los ensayos con medicamentos huérfanos. [7]
Según Thomson Reuters en su publicación de 2012 "El poder económico de los medicamentos huérfanos", ha habido una mayor inversión en la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos, en parte debido a la Ley de Medicamentos Huérfanos de EE.UU. de 1983 (ODA) y actos similares en otras regiones del país. mundo impulsado por "fondos filantrópicos de alto perfil". [8] [9]
