El pexidartinib , que se vende bajo la marca Turalio , es un fármaco inhibidor de la quinasa para el tratamiento de adultos con tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT) sintomático asociado con una morbilidad grave o limitaciones funcionales y que no mejora con la cirugía. [1] [2] [3] [4]
Datos clinicos | |
---|---|
Nombres comerciales | Turalio |
Otros nombres | PLX-3397 |
AHFS / Drugs.com | Monografía |
MedlinePlus | a619050 |
Datos de licencia |
|
Vías de administración | Oral |
Código ATC | |
Estatus legal | |
Estatus legal |
|
Identificadores | |
| |
Número CAS | |
PubChem CID | |
IUPHAR / BPS | |
DrugBank | |
ChemSpider | |
UNII | |
KEGG | |
CHEBI | |
CHEMBL | |
Datos químicos y físicos | |
Fórmula | C 20 H 15 Cl F 3 N 5 |
Masa molar | 417,82 g · mol −1 |
Modelo 3D ( JSmol ) | |
| |
|
Los efectos secundarios comunes son aumento de la lactato deshidrogenasa (proteínas que ayudan a producir energía en el cuerpo), aumento de la aspartato aminotransferasa (enzimas que se encuentran principalmente en el hígado pero también en los músculos), pérdida del color del cabello, aumento de la alanina aminotransferasa (enzimas que se encuentran principalmente en el hígado). hígado y riñón) y aumento del colesterol. [1] Los efectos secundarios adicionales incluyen neutropenia (bajo nivel de glóbulos blancos que ayudan al sistema inmunológico a defenderse de enfermedades e infecciones), aumento de la fosfatasa alcalina (enzimas que se encuentran principalmente en las células de los huesos y el hígado), disminución de linfocitos (glóbulos blancos células que ayudan al sistema inmunológico a defenderse contra enfermedades e infecciones), edema ocular (hinchazón alrededor de los ojos), disminución de la hemoglobina (proteína en los glóbulos rojos que transportan oxígeno), erupción cutánea, disgeusia (alteración del sentido del gusto) y disminución de fosfato (electrolitos que ayuda con la energía). [1] La información de prescripción de pexidartinib en los EE. UU. Incluye una advertencia en un recuadro sobre el riesgo de lesión hepática grave y potencialmente mortal. [1] [2]
En agosto de 2019, fue aprobado por la FDA de EE. UU. Para el tratamiento del tumor de células gigantes de la vaina del tendón (GC-TS). [1] [5] [6] El pexidartinib está disponible en los EE. UU. Solo a través del Programa de Estrategia de Mitigación y Evaluación de Riesgos de Turalio (REMS). [1] La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase. [7]
Historia
La aprobación de pexidartinib se basó en los resultados de un ensayo clínico internacional multicéntrico de 120 sujetos, 59 de los cuales recibieron placebo. [1] El criterio principal de valoración de la eficacia fue la tasa de respuesta global (TRO) analizada después de 25 semanas de tratamiento. [1] El ensayo clínico demostró una mejora estadísticamente significativa en la TRO en los sujetos que recibieron pexidartinib, con una TRO del 38%, en comparación con ninguna respuesta en los sujetos que recibieron placebo. [1] La tasa de respuesta completa fue del 15% y la tasa de respuesta parcial fue del 23%. [1] Un total de 22 de 23 respondedores que habían sido seguidos durante un mínimo de seis meses después de la respuesta inicial mantuvieron su respuesta durante seis o más meses, y un total de 13 de 13 respondedores que habían sido seguidos durante un mínimo de de 12 meses después de la respuesta inicial mantuvieron su respuesta durante 12 o más meses. [1]
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU . (FDA) otorgó la solicitud para la designación de terapia innovadora de pexidartinib , designación de medicamento huérfano y designación de revisión prioritaria . [1] La FDA otorgó la aprobación de Turalio a Daiichi Sankyo . [1]
Referencias
- ^ a b c d e f g h i j k l m "La FDA aprueba la primera terapia para el tumor articular raro" . FDA (Comunicado de prensa). El 2 de agosto de 2019 . Consultado el 17 de agosto de 2019 . Este artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
- ^ a b "Cápsula de turaliopexidartinib" . DailyMed . El 7 de agosto de 2019 . Consultado el 19 de marzo de 2020 .
- ^ "Monografía de clorhidrato de pexidartinib para profesionales" . Drugs.com . 19 de agosto de 2019 . Consultado el 19 de marzo de 2020 .
- ^ "Magia microglial: la droga los borra, aparece un nuevo conjunto" . Alzforum . 18 de abril de 2014 . Consultado el 19 de marzo de 2020 .
- ^ "Instantáneas de ensayos de drogas: Turalio" . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) . El 2 de agosto de 2019 . Consultado el 17 de marzo de 2020 .
- ^ "Paquete de aprobación de medicamentos: Turalio" . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) . 22 de julio de 2019 . Consultado el 17 de marzo de 2020 .
- ^ "Aprobaciones de nuevas terapias de medicamentos 2019" . Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU . 31 de diciembre de 2019 . Consultado el 15 de septiembre de 2020 .
Otras lecturas
- "Pexidartinib" . LiverTox: Información clínica y de investigación sobre la lesión hepática inducida por fármacos . Bethesda, MD: Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales. Octubre de 2019. PMID 31869194 . NBK551730.
- Lamb YN (noviembre de 2019). "Pexidartinib: primera aprobación" . Drogas . 79 (16): 1805–1812. doi : 10.1007 / s40265-019-01210-0 . PMC 7044138 . PMID 31602563 .
- Roskoski R (febrero de 2020). "Propiedades de los inhibidores de proteína quinasa de molécula pequeña aprobados por la FDA: una actualización de 2020". Pharmacol. Res . 152 : 104609. doi : 10.1016 / j.phrs.2019.104609 . PMID 31862477 .
enlaces externos
- "Pexidartinib" . Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU.