Defibrotide , vendido bajo la marca Defitelio , es una mezcla de oligonucleótidos monocatenarios que se purifica de la mucosa intestinal de los cerdos. Se utiliza para tratar la enfermedad venooclusiva del hígado de personas que han tenido un trasplante de médula ósea , con diferentes limitaciones en EE. UU. Y la Unión Europea. Actúa protegiendo las células que recubren los vasos sanguíneos del hígado y previniendo la coagulación de la sangre ; la forma en que lo hace no se comprende bien. [3] [2] [4]
Los efectos secundarios más comunes incluyen presión arterial anormalmente baja (hipotensión), diarrea, vómitos, náuseas y hemorragias nasales (epistaxis). Los posibles efectos secundarios graves que se identificaron incluyen sangrado (hemorragia) y reacciones alérgicas. La defibrotida no debe usarse en personas que tienen complicaciones hemorrágicas o que toman anticoagulantes u otros medicamentos que reducen la capacidad del cuerpo para formar coágulos. [6] [4] El uso del fármaco generalmente está limitado por un fuerte riesgo de hemorragia potencialmente mortal en el cerebro, los ojos, los pulmones, el tracto gastrointestinal, el tracto urinario y la nariz. Algunas personas tienen reacciones de hipersensibilidad. [2]
La defibrotida fue aprobada para uso médico en la Unión Europea en octubre de 2013, en los Estados Unidos en marzo de 2016 y en Australia en julio de 2020. [7] [4] [1] La defibrotida es la primera terapia aprobada por la FDA para el tratamiento de casos graves EVO hepática, una enfermedad hepática poco frecuente y potencialmente mortal. [6]
En la Unión Europea, la defibrotida está indicada para el tratamiento de la enfermedad venooclusiva hepática (EVO) grave, también conocida como síndrome obstructivo sinusoidal (SOS) en la terapia de trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) para adultos, adolescentes, niños y lactantes mayores de un año. mes de edad. [4]
La defibrotida se usa para tratar la enfermedad venooclusiva del hígado de personas que se han sometido a un trasplante de médula ósea , con diferentes limitaciones en los EE. UU. Y la Unión Europea. [3] [2] A partir de 2016, sin embargo, no se han realizado ensayos aleatorizados controlados con placebo . [8]
El trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) es un procedimiento que se realiza en algunas personas para tratar determinados cánceres de la sangre o de la médula ósea. [6] Inmediatamente antes de un procedimiento de TCMH, un paciente recibe quimioterapia. [6] La EVO hepática puede ocurrir en personas que reciben quimioterapia y TCMH. [6] La EVO hepática es una afección en la que algunas de las venas del hígado se bloquean, lo que provoca hinchazón y una disminución del flujo sanguíneo dentro del hígado, lo que puede provocar daño hepático. [6] En la forma más grave de EVO hepática, el paciente también puede desarrollar insuficiencia renal y pulmonar. [6]Menos del dos por ciento de las personas desarrollan EVO hepático grave después del TCMH, pero hasta el 80 por ciento de las personas que desarrollan EVO hepático grave no sobreviven. [6]