El mepesuccinato de omacetaxina ( DCI , nombres comerciales Synribo ), anteriormente denominado homoharringtonina o HHT , es una sustancia farmacéutica que está indicada para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC).
HHT es un alcaloide vegetal natural derivado de Cephalotaxus fortunei . La HHT y los ésteres de compuestos relacionados de cefalotaxina se describieron por primera vez en 1970 y fueron objeto de intensos esfuerzos de investigación por parte de investigadores chinos para aclarar su función como agentes anticancerosos y antileucémicos desde la década de 1970 hasta el presente. [1] Fue aprobado por la FDA de EE. UU. En octubre de 2012 para el tratamiento de pacientes adultos con CML con resistencia o intolerancia a dos o más inhibidores de tirosina quinasa (TKI). [2]
La omacetaxina / homoharringtonina está indicada para su uso como tratamiento en pacientes con leucemia mieloide crónica que son resistentes o intolerantes a los inhibidores de la tirosina quinasa . [3] [4] [5]
En junio de 2009, se publicaron los resultados de un estudio de fase II abierto a largo plazo , que investigó el uso de infusiones de omacetaxina en pacientes con LMC. Después de doce meses de tratamiento, aproximadamente un tercio de los pacientes mostró una respuesta citogenética . [6] Un estudio en pacientes a los que les había fallado el imatinib y que tenían la mutación T315I resistente al fármaco logró una respuesta citogenética en 28% de los pacientes y una respuesta hematológica en 80% de los pacientes, según datos preliminares. [7]
Los estudios de fase I que incluyeron un pequeño número de pacientes han demostrado beneficios en el tratamiento del síndrome mielodisplásico (SMD, 25 pacientes) [8] y la leucemia mielógena aguda (LMA, 76 pacientes). [9] Los pacientes con tumores sólidos no se beneficiaron de la omacetaxina. [10]
† Mielosupresión, que incluye: trombocitopenia , anemia , neutropenia y linfopenia , en orden descendente de frecuencia.