Risdiplam , vendido bajo la marca Evrysdi , es un medicamento utilizado para tratar la atrofia muscular espinal (AME) [4] [5] y el primer medicamento oral aprobado para tratar esta enfermedad. [4] [5]
En los ensayos clínicos, los eventos adversos más comunes incluyeron fiebre, diarrea, erupción cutánea, úlceras en el área de la boca, dolor en las articulaciones (artralgia) e infecciones del tracto urinario. [4] [3] Los eventos adversos adicionales observados en la población de inicio infantil incluyeron infección del tracto respiratorio superior, neumonía, estreñimiento y vómitos. [4] [3]
Risdiplam fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) en agosto de 2020, para el tratamiento de adultos y niños de dos meses de edad o más. [4] [7] Desarrollado en asociación con PTC Therapeutics y la Fundación SMA , [5] [7] es comercializado en EE. UU. por Genentech , [4] una subsidiaria de Roche . [7]
En los Estados Unidos, risdiplam está indicado para tratar a personas de dos meses de edad y mayores con atrofia muscular espinal. [4] [3]
En dos ensayos clínicos, los siguientes eventos adversos ocurrieron con al menos un 5% más de frecuencia en pacientes tratados con risdiplam que en el grupo de placebo: fiebre, diarrea, erupción cutánea, úlceras en el área de la boca, dolor en las articulaciones (artralgia) e infecciones del tracto urinario. [4] [3] Los eventos adversos adicionales para la población de inicio infantil incluyeron infección de las vías respiratorias superiores, neumonía, estreñimiento y vómitos. [4] [3]
Risdiplam no debe tomarse junto con medicamentos que son sustratos de extrusión de toxinas y multidrogas (MATE) porque risdiplam puede aumentar las concentraciones plasmáticas de estos medicamentos. [4] [3]