Coordenadas :40 ° 33′03 ″ N 74 ° 25′23 ″ O / 40.550722 ° N 74.423071 ° W
PTC Therapeutics es un EE.UU. compañía farmacéutica se centró en el desarrollo de fármacos de moléculas pequeñas administradas por vía oral y la terapia génica que regulan la expresión génica mediante la orientación de control post-transcripcional mecanismos (PTC) en enfermedades huérfanas . [1] [2]
Tipo | Público |
---|---|
Negociado como | Nasdaq : Componente PTCT Russell 2000 |
Industria | Productos farmacéuticos |
Sede | , Estados Unidos |
Sitio web | ptcbio |
En septiembre de 2009, PTC firmó un acuerdo con Roche para el desarrollo de pequeñas moléculas biodisponibles por vía oral para enfermedades del sistema nervioso central . [3] En 2020, PTC anunció la aprobación de la FDA de Evrysdi ™ (risdiplam) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en adultos y niños mayores de 2 meses, en asociación con la Fundación SMA y Roche.
PTC adquirió la plataforma Bio-e en 2019. La plataforma Bio-e utiliza la experiencia en química de transferencia de electrones para modular procesos biológicos clave más allá del alcance de los enfoques actuales de desarrollo de fármacos. Los compuestos principales de la plataforma Bio-e, PTC743 y PTC857, se dirigen a la enzima 15-lipoxigenasa, un centro enzimático clave que regula la inflamación y el estrés oxidativo que sustentan la enfermedad mitocondrial y la patología del SNC. Dos estudios fundamentales investigarán la seguridad y eficacia de PTC743: un ensayo de fase 2/3 en la epilepsia mitocondrial refractaria y un ensayo de fase 3 en la ataxia de Friedreich.
Productos
En 2017, PTC adquirió Emflaza [4] (deflazacort) de Marathon Pharmaceuticals. PTC también es propietaria de Translarna, ( Ataluren ) comercializado para la distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido . [5] En conjunto, los dos productos generaron ingresos de 174 millones de dólares y 260 millones de dólares en 2017 y 2018 respectivamente. [6]
PTC tiene los derechos de comercialización de WAYLIVRA ™ (volanesorsen) en América Latina. WAYLIVRA ™ está aprobado en la Unión Europea para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). TEGSEDI® (inotersen) recibió la aprobación de comercialización de la Agencia Reguladora de Salud de Brasil (ANVISA) para el tratamiento de la polineuropatía en etapa 1 o 2 en pacientes adultos con amiloidosis transtiretina hereditaria (hATTR). PTC ha obtenido los derechos de comercialización de TEGSEDI® (inotersen) en América Latina de Akcea Therapeutics.
Tubería
En 2018, PTC adquirió Agilis Biotherapeutics [7] y un candidato a terapia génica, GT-AADC, con sus datos clínicos convincentes en el tratamiento de la deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC). La deficiencia de AADC es un trastorno raro del SNC que surge de reducciones en la enzima AADC que resultan de mutaciones en el gen de la dopa descarboxilasa (DDC).
En 2020, PTC adquirió Censa Pharmaceuticals, Inc. [8] , una empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo de CNSA-001 (sepiapterina), una terapia en fase de investigación en fase clínica para enfermedades metabólicas huérfanas, incluida la fenilcetonuria (PKU) y otras enfermedades asociadas con defectos en las vías bioquímicas de la tetrahidrobiopterina (BH4) diagnosticados al nacer.
Referencias
- ^ Bhutta, Sunya (diciembre de 2013). "Biofarma floreciente en el estado jardín" . Bioempresa. Gen. Eng. Biotechnol. Noticias . 33 (21). pag. 15.
- ^ Bain, Lisa J (2006). "Desarrollo de fármacos en tiempos críticos" . NeuroRx . 3 (4): 540–3. doi : 10.1016 / j.nurx.2006.08.004 . PMC 3593415 . PMID 17044149 .
- ^ Bratulic, Anna (2 de septiembre de 2009). "Roche, PTC Therapeutics para asociarse en el descubrimiento de fármacos del SNC - FirstWord Pharma" . FirstWord Pharma . Consultado el 14 de mayo de 2016 .
- ^ House, SA Editor Douglas W. (16 de marzo de 2017). "PTC adquiere DMD med Emflaza de Marathon Pharma por hasta 190 millones de dólares" . Buscando Alfa . Consultado el 3 de julio de 2018 .
- ^ "En el centro de atención: PTC Therapeutics" . NASDAQ.com . 2018-07-23 . Consultado el 24 de julio de 2018 .
- ^ "En el centro de atención: PTC Therapeutics" . NASDAQ.com . 2018-07-23 . Consultado el 24 de julio de 2018 .
- ^ Sitio web de PTC Therapeutics
- ^ Sitio web de PTC Therapeutics
Otras lecturas
- Schneider, Ilene (2009). "La empresa tiene como objetivo regular el ARN en enfermedades raras" . Noticias de Ingeniería Genética y Biotecnología . 29 (8): 14 . Consultado el 25 de abril de 2009 .
enlaces externos
- Página web oficial
- Datos comerciales de PTC Therapeutics, Inc .:
- Finanzas de Google
- Yahoo! Finanzas
- Bloomberg
- Reuters
- Presentaciones ante la SEC