El ALS Therapy Development Institute ( ALS TDI ) es una organización de investigación en biotecnología sin fines de lucro centrada en encontrar tratamientos para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Con un personal que incluye más de 30 científicos, opera un programa de investigación y desarrollo centrado en ALS. [1] [2]
Abreviatura | ALS TDI |
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Fundado | 1999 |
Fundador |
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Tipo | biotecnología sin fines de lucro |
Número de identificación fiscal | 04-3462719 |
Localización |
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Gente clave |
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Afiliaciones | Alianza internacional de asociaciones de ELA / EMN |
Sitio web | als.net |
Historia
ALS TDI fue fundada como ALS Therapy Development Foundation (ALS TDF) en 1999 por James Heywood , Robert Bonazoli y Melinda Marsh Heywood después de que el hermano de James, Stephen Heywood , fuera diagnosticado con la enfermedad. [3] El Dr. Tennore Ramesh se unió a ALS-TDF cuando su cuñada fue diagnosticada con ELA y estableció el centro de investigación y se desempeñó como Director Científico desde su inicio hasta 2003. La organización se financió inicialmente a través de una donación de Stephen, así como uno de Alex y Brit d'Arbeloff . El primer concepto de terapia de la Fundación fue reemplazar la proteína EAAT2 mediante terapia génica. [2] [4]
En 2004, la Fundación se trasladó a una ubicación de 1.500 m 2 (16.000 pies cuadrados ) en Cambridge , Massachusetts, con un laboratorio interno. ALS TDF construyó un laboratorio de nivel 2 de bioseguridad en 2005, lo que permitió la expansión de "la terapia génica y las líneas de tratamiento basadas en células". [2]
En 2005, la Fundación inició el Tri-State Trek, un paseo anual en bicicleta de 270 millas desde Boston, Massachusetts hasta Greenwich, Connecticut . [2] The Trek ha crecido desde entonces para incluir a más de 400 participantes y ha recaudado más de $ 7 millones para investigación. [5] [6]
En 2006, Augie Nieto, paciente con ELA, se convirtió en presidente de la junta. [2] Al año siguiente, James Heywood renunció como presidente pero se unió a la junta y Sean F. Scott , quien ALS dirige en su familia, lo reemplazó. [7] Scott trabajó con Augie Nieto y con la Asociación de Distrofia Muscular para unir a las dos organizaciones en 2007. La colaboración permitió que MDA igualara el presupuesto anual de ALS TDI durante tres años a través de la iniciativa de Nieto, Augie's Quest , aunque la asociación continuó. después de eso, la MDA aportó acumulativamente más de $ 36 millones. [8] [9] El mismo año, la organización reemplazó la parte "Fundación" de su nombre por "Instituto". [2]
El Instituto recibió una subvención de $ 1,1 millones del Departamento de Defensa de los Estados Unidos en 2008 y una subvención adicional de $ 1,6 millones en 2010. [2] [10]
Steven Perrin, anteriormente solo director científico , fue nombrado director general en 2009 tras la muerte de Sean Scott. [11] En 2011, el Instituto se trasladó a una nueva instalación de 26.000 pies cuadrados (2.400 m 2 ), también en Cambridge, lo que permitió la contratación de más científicos y un laboratorio más grande. [2]
Dos años después, en 2014, Augie's Quest pasó oficialmente de MDA a ALS TDI. [12] El mismo año, ALS TDI recibió más de $ 3 millones a través del Ice Bucket Challenge . [1] En 2016, el Instituto ha anunciado la asociación ELA UNO con el Massachusetts General Hospital , Harvard Medical School , Universidad de Massachusetts Medical School , y el cuidado compasivo ALS para encontrar un tratamiento para la ELA plazo de cuatro años. [13]
En 2018, ALS TDI fue el beneficiario original del ALS Pepper Challenge, donde los participantes comen un chile . [14] Varias figuras públicas, entre ellas Kelly Clarkson , Jimmy Kimmel , Shaquille O'Neal , Nancy O'Dell , Wolf Blitzer , el Miami Heat y Andy Cohen han participado en el desafío. [15] [16]
En febrero de 2020, el ALS Therapy Development Institute se mudó a Watertown, MA.
En abril de 2021, la Junta Directiva nombró al Dr. Fernando Vieira, Director Ejecutivo del Instituto de Desarrollo de Terapia ALS.
Investigar
El Instituto ha recaudado y gastado más de $ 100 millones en la investigación de tratamientos efectivos para la ELA y practica la ciencia de código abierto . [17] Después del descubrimiento de que el medicamento para la esclerosis múltiple Gilenya también podría ser un tratamiento para la ELA, el Instituto inscribió a 30 personas en un ensayo clínico de fase 2A del medicamento en 2013, aunque no avanzó más. [18] [19] [20]
ALS TDI lanzó el Programa de Medicina de Precisión en asociación con Denali Therapeutics en 2013 "para identificar subgrupos de ELA, tratamientos potenciales para ellos utilizando datos de pacientes, genómica y tecnología de células iPS ". [21] Para 2015, más de 300 personas se habían registrado y preseleccionado en el programa, financiado significativamente con dinero recaudado en el Ice Bucket Challenge . [22] [23] [24]
En 2018, el Instituto entró en ensayos clínicos de fase I para AT-1501, un tratamiento potencial para la ELA y la enfermedad de Alzheimer [25] que bloquea la activación de ciertas células inmunes para proteger los nervios de la ELA. [26] El desarrollo del fármaco permite que ALS TDI sea visto como una organización exitosa de desarrollo de fármacos. [27] ALS TDI recibió financiación de la asociación ALS ONE para desarrollar el fármaco. [28]
Ver también
- Pacientes como yo
Referencias
- ^ a b " ' Desafío del cubo de hielo' acelera el ensayo de drogas ALS del Instituto de Cambridge" . CBS Boston . 2014-08-27 . Consultado el 7 de febrero de 2018 .
- ^ a b c d e f g h "Acerca de ALS TDI" . Instituto de Desarrollo de Terapia ALS . Consultado el 24 de junio de 2016 .
- ^ Weiner, Jonathan (7 de febrero de 2000). "Curar lo incurable" . The New Yorker . 75 (45). pag. 64. ISSN 0028-792X . Consultado el 6 de febrero de 2018 .
- ^ "La familia Heywood - el Instituto de desarrollo de la terapia de ELA | tanto, tan rápido" . Primera línea . PBS. 2007-08-29 . Consultado el 7 de febrero de 2018 .
- ^ "El Paseo" . Trekking de los tres estados . Instituto de Desarrollo de Terapia ALS . Consultado el 14 de enero de 2017 .
- ^ Silverfarb, Paul (29 de junio de 2017). "Ciclistas 'Trek' en Greenwich en el evento ALS Tri-State Trek" . Greenwich Sentiel . Consultado el 7 de febrero de 2018 .
- ^ "ALS Therapy Development Institute anuncia la dimisión del director ejecutivo James Heywood y el nombramiento para la junta" . www.prnewswire.com . Consultado el 13 de enero de 2017 .
- ^ "La colaboración financia la búsqueda histórica de drogas de ELA por $ 36 millones" . MDA - División ALS . 2011-05-10. Archivado desde el original el 10 de mayo de 2011 . Consultado el 23 de junio de 2016 .
- ^ " ' Nos preguntamos quién era el responsable de curar' ALS - Boston Medical News - White Coat Notes - Boston.com" . archive.boston.com . Consultado el 7 de febrero de 2018 .
- ^ "El Instituto de desarrollo de la terapia de ELA recibe una subvención de $ 1,6 millones del Departamento de Defensa para la investigación de la enfermedad de Lou Gehrig" . PR Newswire . Consultado el 24 de junio de 2016 .
- ^ "ALS Therapy Development Institute, la biotecnología sin fines de lucro más grande del mundo, nombra a Steve Perrin, Ph.D., como director ejecutivo" . ALS TDI . 2009-05-01 . Consultado el 13 de enero de 2017 .
- ^ "Los esfuerzos de recaudación de fondos de Augie Quest se trasladan al Instituto de desarrollo de la terapia de ELA" . Industria de clubes . 2014-01-30 . Consultado el 7 de febrero de 2018 .
- ^ "Cómo un hombre reunió a la comunidad de investigación de ALS - Revista de Boston" . Revista de Boston . 2016-01-21 . Consultado el 7 de febrero de 2018 .
- ^ "Lo que necesita saber sobre el desafío de la pimienta ALS" . ABC7 Nueva York . 2018-01-27 . Consultado el 7 de febrero de 2018 .
- ^ "Todas las celebridades que se han enfrentado al desafío de la pimienta hasta ahora" . PEOPLE.com . 2018-02-02 . Consultado el 7 de febrero de 2018 .
- ^ "El nuevo desafío ALS 'caliente' en el que se están metiendo Shaq, Charles Barkley y el Miami Heat" . PEOPLE.com . Consultado el 7 de febrero de 2018 .
- ^ "¿A quién le importa la ELA?" . BIOtechNow . 2013-05-28 . Consultado el 13 de enero de 2017 .
- ^ Marcus, Amy Dockser (14 de febrero de 2012). "Dilema: cuando 1 fármaco trata 2 enfermedades" . Wall Street Journal . ISSN 0099-9660 . Consultado el 13 de enero de 2017 .
- ^ "La FDA aprueba ensayo clínico de TDI-132 (Gilenya) en pacientes con ELA" . Instituto de Desarrollo de Terapia ALS . Consultado el 14 de enero de 2017 .
- ^ "Nuevo fármaco para la ELA se dirige al ensayo de fase II" . Newswise . 2013-10-25 . Consultado el 14 de enero de 2017 .
- ^ "Programa de Medicina de Precisión" . Instituto de Desarrollo de Terapia ALS . Consultado el 24 de junio de 2016 .
- ^ Seiffert, Don (12 de abril de 2016). "Cambridge Biotech apunta a una mejor manera de probar nuevos medicamentos para la ELA" . Revistas comerciales de Boston . Revistas de negocios de la ciudad estadounidense . Consultado el 13 de enero de 2017 .
- ^ Leuty, Ron (4 de abril de 2016). "La fuerza en los números - o por qué una biotecnología joven y atractiva y una organización sin fines de lucro están apuntando a nuevos objetivos de ELA" . Boston Business Journal . Revistas de negocios de la ciudad estadounidense . Consultado el 14 de enero de 2017 .
- ^ Riemer, Emily (4 de agosto de 2015). "La investigación de ALS ya se está beneficiando del regreso de Ice Bucket Challenge" . WCVB . Consultado el 14 de enero de 2017 .
- ^ "AT-1501" . Instituto de Desarrollo de Terapia ALS . Consultado el 29 de noviembre de 2018 .
- ^ "Cambridge sin fines de lucro para comenzar el primer ensayo en humanos de un fármaco que podría ralentizar la ELA" . WHDH 7News . Consultado el 29 de noviembre de 2018 .
- ^ "PRIMER CANDIDATO A FÁRMACO DEL INSTITUTO DE DESARROLLO DE TERAPIA ALS INICIA ENSAYO CLÍNICO" . Instituto de Desarrollo de Terapia ALS . Consultado el 29 de noviembre de 2018 .
- ^ "ALS ONE" . www.alsone.org . Consultado el 29 de noviembre de 2018 .
enlaces externos
- Página web oficial