Emapalumab , vendido bajo la marca Gamifant , es un medicamento de anticuerpos anti -interferón-gamma (IFNγ) utilizado para el tratamiento de la linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH), [3] [4] [5] que no tiene cura. [6]
Anticuerpo monoclonal | |
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Tipo | Anticuerpo completo |
Fuente | Humano |
Objetivo | IFN-gamma |
Datos clinicos | |
Pronunciación | / Ɛ m ə p ə l ˌ u m ə b / EM -A- PAL -eu-mab [1] |
Nombres comerciales | Gamifant |
Otros nombres | NI-0501, emapalumab-lzsg |
AHFS / Drugs.com | Monografía |
MedlinePlus | a619024 |
Datos de licencia |
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Vías de administración | Intravenoso , parenteral |
Código ATC | |
Estatus legal | |
Estatus legal | |
Identificadores | |
Número CAS |
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DrugBank | |
ChemSpider |
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UNII | |
KEGG | |
Datos químicos y físicos | |
Fórmula | C 6430 H 9898 N 1718 O 2038 S 46 |
Masa molar | 145 352 0,66 g · mol −1 |
Los efectos secundarios más comunes incluyen infecciones, hipertensión, reacciones relacionadas con la infusión y pirexia. [3]
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase. [7]
Usos médicos
Emapalumab se usa para tratar la linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (HLH) con enfermedad refractaria, recurrente o progresiva o intolerancia con la terapia convencional HLH. [3]
Efectos adversos
En los ensayos clínicos que llevaron a la aprobación de emapalumab por la FDA, los efectos adversos notificados con mayor frecuencia fueron infecciones (56%), presión arterial alta (41%), reacciones a la infusión (27%) y fiebre (24%). [2] [8] Se produjeron efectos adversos graves en aproximadamente la mitad de los sujetos estudiados en el ensayo clínico que llevó a su aprobación por la FDA. [8]
Farmacología
Mecanismo de acción
En el contexto de HLH, se cree que la secreción excesiva de IFN-γ contribuye a la patogénesis de la enfermedad. [2] Emapalumab se une y neutraliza el IFN-γ, evitando que induzca efectos patológicos. [2]
Farmacocinética
Al igual que otros medicamentos a base de anticuerpos, que están hechos de cadenas de aminoácidos llamadas polipéptidos , emapalumab se descompone en péptidos más pequeños a través del catabolismo normal del cuerpo . [2]
sociedad y Cultura
Estatus legal
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó designaciones de medicamentos huérfanos en 2010 y 2020, [9] [10] y designación de terapia innovadora en 2016, sobre la base de datos preliminares del ensayo de fase II. [11]
En julio de 2020, y nuevamente en noviembre de 2020, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la denegación de la autorización de comercialización de emapalumab. [12] [13]
Investigar
El nombre de investigación de emapalumab fue NI-0501. [1] Un ensayo de fase II / III comenzó en 2013 y está en curso en agosto de 2018.[actualizar]. [14] El ensayo se dirige a pacientes menores de 18 años que no han logrado mejorar con los tratamientos convencionales. [15] Este estudio se realizó en el contexto de un proyecto del 7PM financiado por la UE, denominado FIGHT-HLH (306124). [ cita requerida ]
Referencias
- ^ a b "DECLARACIÓN SOBRE UN NOMBRE NO PROPIETARIO ADOPTADO POR EL CONSEJO DE USAN" (PDF) . Consultado el 21 de noviembre de 2018 .
- ^ a b c d e "Gamifant (- emapalumab-lzsg injection" . DailyMed . 30 de junio de 2020. Consultado el 7 de octubre de 2020 .
- ^ a b c "La FDA aprueba emapalumab para la linfohistiocitosis hemofagocítica" . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) . 20 de noviembre de 2018 . Consultado el 19 de marzo de 2021 . Este artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
- ^ "La FDA aprueba Gamifant (emapalumab-lzsg), el primer y único tratamiento indicado para la linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (HLH)" (Comunicado de prensa). Sobi . Consultado el 21 de noviembre de 2018 , a través de Business Wire.
- ^ Cheloff AZ, Al-Samkari H (julio de 2020). "Emapalumab para el tratamiento de la linfohistiocitosis hemofagocítica". Drogas de hoy (Barcelona, España: 1998) . 56 (7): 439–446. doi : 10.1358 / dot.2020.56.7.3145359 . PMID 32648854 .
- ^ Número de ensayo clínico NCT02069899 para "Seguimiento a largo plazo de pacientes con HLH que recibieron tratamiento con NI-0501, un anticuerpo monoclonal anti-interferón gamma" en ClinicalTrials.gov
- ^ Aprobaciones de nuevas terapias farmacológicas 2018 (PDF) . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) (Informe). Enero de 2019 . Consultado el 16 de septiembre de 2020 .
- ^ a b "Emapalumab aprobado para linfohistiocitosis hemofagocítica primaria rara" . Informe de enfermedades raras . Consultado el 22 de noviembre de 2018 .
- ^ "Designaciones y aprobaciones de medicamentos huérfanos de Emapalumab" . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) . 25 de septiembre de 2020 . Consultado el 19 de marzo de 2021 .
- ^ "Designaciones y aprobaciones de medicamentos huérfanos de Emapalumab" . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) . 26 de marzo de 2010 . Consultado el 19 de marzo de 2021 .
- ^ "El NI-0501 de Novimmune obtuvo la designación de terapia innovadora por parte de la FDA de los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes con linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (HLH) - FierceBiotech" . www.fiercebiotech.com .
- ^ "Gamifant: pendiente de decisión de la CE" . Agencia Europea de Medicamentos . 24 de julio de 2020 . Consultado el 21 de septiembre de 2020 .
- ^ "EPAR de Gamifant" . Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 21 de julio de 2020 . Consultado el 19 de marzo de 2021 .
- ^ Número de ensayo clínico NCT01818492 para "Un estudio para investigar la seguridad y eficacia de un mAb anti-IFNγ en niños afectados por linfohistiocitosis hemofagocítica primaria" en ClinicalTrials.gov
- ^ "NI-0501: un estudio para investigar la seguridad y eficacia de un mAb anti-IFN \ gamma en niños afectados por linfohistiocitosis hemofagocítica primaria" . www.cincinnatichildrens.org .
enlaces externos
- "Emapalumab" . Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU.
- Ensayo clínico número NCT01818492 para "Un estudio para investigar la seguridad y eficacia de un mAb anti-IFNγ en niños afectados por linfohistiocitosis hemofagocítica primaria" en ClinicalTrials.gov