La ocriplasmina (nombre comercial Jetrea ) es una proteasa recombinante con actividad contra la fibronectina y laminina , componentes de la interfase vitreorretiniana. Se utiliza para el tratamiento de la adherencia vitreomacular sintomática , para lo cual recibió la aprobación de la FDA el 17 de octubre de 2012. Actúa disolviendo las proteínas que unen el vítreo a la mácula , lo que provoca el desprendimiento posterior del vítreo de la retina . [1]
La ocriplasmina es un fármaco inyectable que es "una forma truncada de la serina proteasa plasmina humana". La proteasa plasmina aún conserva sus propiedades enzimáticas. [2] La ocriplasmina consta de dos cadenas polipeptídicas unidas por enlaces disulfuro. Además, la cadena peptídica más larga tiene cuatro enlaces disulfuro. La ocriplasmina solo es moderadamente estable cuando se inyecta, y esto se debe a la degradación autolítica. [3]
La ocriplasmina puede degradar varias proteínas estructurales, incluidas la laminina y la fibronectina, que se localizan en la superficie vitreorretiniana. Aquí, estas dos proteínas están involucradas en la unión vitreorretiniana. La ocriplasmina se está estudiando actualmente en ensayos clínicos y los datos indican que es capaz de inducir el desprendimiento del vítreo posterior en pacientes con adherencias vitreomaculares. [3]
ThromboGenics, el fabricante de ocriplasmina, se encontró con varios problemas al intentar obtener la aprobación del fármaco. En 2012, la FDA planteó el problema de los efectos secundarios adversos asociados con el medicamento. La FDA declaró que los efectos adversos pueden no causar daños a largo plazo, pero no se pudo llegar a esa conclusión de forma definitiva. [4] Varios días después, la FDA aprobó la ocriplasmina, que todavía era un fármaco experimental. El comité asesor planteó varios problemas de seguridad, pero el comité terminó votando que no se necesitaban estudios adicionales. [5] Esto puede ser controvertido, considerando que el fármaco se sometió a solo dos estudios. [6]
Como parte de un acuerdo con Alcon, ThromboGenics recibió 98,4 millones de dólares por los derechos ex-EE.UU. de la ocriplasmina. Esto es parte de un acuerdo de más de $ 500 millones. ThromboGenics recibió un pago de más de $123 millones, cuando la ocriplasmina fue aprobada en la Unión Europea ; esto ocurrió en marzo de 2013. [7] [8]
El 60% del mercado de la ocriplasmina está en Estados Unidos, con más de un cuarto de millón de pacientes. [7]