La Progeria Research Foundation ( PRF ) es una organización sin fines de lucro dedicada al desarrollo de tratamientos y, en última instancia, una cura para la progeria , un trastorno congénito . La Fundación fue establecida en 1999 por la familia y los amigos de Sam Berns , un niño con progeria, incluidos el Dr. Leslie Gordon y el Dr. Scott Berns, sus padres, y Audrey Gordon, su tía. [1]
Desde su sitio web, la declaración de la misión de la Fundación es: "Descubrir tratamientos y la cura para la progeria y sus trastornos relacionados con el envejecimiento".
En 2003, The Progeria Research Foundation ayudó a descubrir la mutación genética que causa la progeria y desarrolló una prueba de diagnóstico para ella. [1] [2] En 2020, la Administración Estadounidense de Alimentos y Medicamentos aprobó el uso de lonafarnib [3] en niños con la enfermedad según la investigación y la financiación proporcionada por la Fundación. Es el primer y único protocolo médico certificado para la enfermedad. [4]
Una de las principales campañas de PRF es Find the Other 150 , cuyo objetivo es identificar y diagnosticar la mayor cantidad posible de pacientes con progeria en todo el mundo.
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