La vestronidasa alfa , que se vende bajo la marca Mepsevii , es un medicamento para el tratamiento del síndrome de Sly . Es una forma recombinante de la enzima beta-glucuronidasa humana . Fue aprobado en los Estados Unidos en noviembre de 2017, para tratar a niños y adultos con una condición metabólica hereditaria llamada mucopolisacaridosis tipo VII (MPS VII), también conocida como síndrome de Sly. [1] [2] La MPS VII es una afección progresiva extremadamente rara que afecta a la mayoría de los tejidos y órganos. [1]
Datos clinicos | |
---|---|
Nombres comerciales | Mepsevii |
Otros nombres | Vestronidasa alfa-vjbk |
AHFS / Drugs.com | Monografía |
Datos de licencia | |
Vías de administración | Inyección |
Código ATC | |
Estatus legal | |
Estatus legal |
|
Identificadores | |
Número CAS |
|
UNII | |
KEGG | |
Datos químicos y físicos | |
Fórmula | C 3308 H 4996 N 874 O 940 S 16 |
Masa molar | 72 562 0,49 g · mol -1 |
Los efectos secundarios más comunes después del tratamiento con vestronidasa alfa incluyen reacciones en el lugar de la perfusión, diarrea , erupción cutánea ( urticaria ) y anafilaxia (reacción alérgica repentina y grave). [1] [3]
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase. [4] Fue aprobado para su uso en la Unión Europea en agosto de 2018. [3]
Usos médicos
Mepsevii está indicado para el tratamiento de manifestaciones no neurológicas de mucopolisacaridosis VII (MPS VII; síndrome de Sly). [3] [5]
Historia
La seguridad y eficacia de la vestronidasa alfa se establecieron en un ensayo clínico y en protocolos de acceso ampliados que incluyeron un total de 23 participantes de entre cinco meses y 25 años de edad. [1] Los participantes recibieron tratamiento con vestronidasa alfa en dosis de hasta 4 mg / kg una vez cada dos semanas durante un máximo de 164 semanas. [1] La eficacia se evaluó principalmente mediante la prueba de caminata de seis minutos en diez participantes que podían realizar la prueba. [1] Después de 24 semanas de tratamiento, la diferencia media en la distancia caminada en relación con el placebo fue de 18 metros. [1] Un seguimiento adicional de hasta 120 semanas sugirió una mejora continua en tres participantes y estabilización en los demás. [1] Dos participantes en el programa de desarrollo de vestronidasa alfa experimentaron una mejora notable en la función pulmonar. [1] En general, los resultados observados no se habrían anticipado en ausencia de tratamiento. [1] No se ha determinado el efecto de la vestronidasa alfa sobre las manifestaciones del sistema nervioso central de MPS VII. [1]
La FDA aprobó la vestronidasa alfa-vjbk basándose principalmente en la evidencia de un ensayo clínico (NCT02230566) de 12 participantes con mucopolisacaridosis VII. El ensayo se llevó a cabo en cuatro sitios en los Estados Unidos. [2]
El beneficio y los efectos secundarios de la vestronidasa alfa se basaron principalmente en un ensayo. [2] Los participantes fueron asignados al azar a cuatro grupos. [2] Tres grupos de participantes recibieron tratamiento con placebo antes de comenzar el tratamiento con vestronidasa alfa y un grupo recibió vestronidasa alfa solamente. [2] Se administraron vestronidasa alfa o placebo una vez cada dos semanas como infusiones intravenosas (IV). [2] Ni los participantes ni los proveedores de atención médica sabían qué tratamiento se administraba hasta después de que se compitió el ensayo. [2]
El beneficio de 24 semanas de tratamiento con vestronidasa alfa se evaluó principalmente mediante la prueba de marcha de 6 minutos (6MWT) y se comparó con el tratamiento con placebo en diez participantes que pudieron realizar la prueba. [2] El 6MWT midió la distancia que un paciente podía caminar sobre una superficie plana en 6 minutos. [2] Se realizó un seguimiento adicional con 6MWT hasta por 120 semanas. [2]
La solicitud de vestronidasa alfa recibió la designación de vía rápida, la designación de medicamento huérfano y un vale de revisión de prioridad de enfermedad pediátrica rara. [1] Este fue el duodécimo comprobante de revisión de prioridad de enfermedad pediátrica rara emitido. [1]
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la aprobación de Mepsevii a Ultragenyx Pharmaceutical, Inc , [1] y requirió que el fabricante realizara un estudio posterior a la comercialización para evaluar la seguridad a largo plazo del producto. [1]
Referencias
- ^ a b c d e f g h i j k l m n o "La FDA aprueba el tratamiento para el trastorno enzimático genético poco común" (Comunicado de prensa). EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA). 15 de noviembre de 2017. Archivado desde el original el 10 de diciembre de 2019 . Consultado el 9 de diciembre de 2019 . Este artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
- ^ a b c d e f g h yo j "Instantánea del ensayo de drogas: Mepsevii" . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) . 4 de diciembre de 2017. Archivado desde el original el 10 de diciembre de 2019 . Consultado el 9 de diciembre de 2019 . Este artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
- ^ a b c "EPAR de Mepsevii" . Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . Consultado el 28 de febrero de 2020 .El texto se copió de esta fuente que es © Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza la reproducción siempre que se cite la fuente.
- ^ Aprobaciones de nuevas terapias farmacológicas 2017 (PDF) . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) (Informe). Enero de 2018 . Consultado el 16 de septiembre de 2020 .
- ^ "Inyección de mepsevii- vestronidasa alfa" . DailyMed . 19 de noviembre de 2017 . Consultado el 5 de agosto de 2020 .
enlaces externos
- "Vestronidasa alfa" . Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU.
- Ensayo clínico número NCT02230566 para "Un estudio de fase 3 de la terapia de reemplazo enzimático de betaglucuronidasa humana recombinante (rhGUS) UX003 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo 7 (MPS 7)" en ClinicalTrials.gov