Vosoritida
Vosoritide , vendido bajo la marca Voxzogo , es un medicamento que se usa para el tratamiento de la acondroplasia . [1] [2] [3]
Los efectos secundarios más comunes incluyen reacciones en el lugar de la inyección (como hinchazón, enrojecimiento, picazón o dolor), vómitos y disminución de la presión arterial. [1] [2] [3]
La acondroplasia es una condición genética que causa una estatura muy baja y un crecimiento desproporcionado. [2] La altura promedio de un adulto con acondroplasia es de aproximadamente cuatro pies. [2] Las personas con acondroplasia tienen una mutación genética que hace que cierto gen regulador del crecimiento llamado receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos sea demasiado activo, lo que impide el crecimiento óseo normal. [2] Vosoritide actúa uniéndose a un receptor específico llamado receptor B del péptido natriurético que reduce la actividad del gen regulador del crecimiento y estimula el crecimiento óseo. [2]
Vosoritide fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en agosto de 2021, [3] [4] y en los Estados Unidos en noviembre de 2021. [2] [5]
En la Unión Europea, vosoritide está indicado para el tratamiento de la acondroplasia en personas de dos años o más cuyas epífisis no están cerradas. [3]
En los Estados Unidos, la vosoritida está indicada para aumentar el crecimiento en niños de cinco años o más con acondroplasia y epífisis abiertas (placas de crecimiento). [1] [2]
B : Vosoritide (BMN 111) bloquea este mecanismo al unirse al receptor del péptido natriurético auricular B (NPR-B), que posteriormente inhibe la MAPK / Vía ERK en la proteína RAF-1 . [6]