Catalyst Pharmaceuticals es una empresa biofarmacéutica con sede en Coral Gables, Florida . La compañía está desarrollando terapias para enfermedades neurológicas raras, incluida la sal de fosfato de amifampridina para el tratamiento del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) bajo el nombre comercial "Firdapse", que fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para uso en pacientes adultos con LEMS el 28 de noviembre de 2018 y se lanzó comercialmente en enero de 2019. [3] [4] El 4 de febrero de 2019, Bernie Sanders , senador de los Estados Unidos por Vermont, solicitó una explicación, incluida información financiera y no financiera, de Catalyst que justificaría que Catalyst restableciera el precio de lista de Firdapse en $ 375,000 por año. Antes de la aprobación de la FDA, los pacientes podían obtener una versión experimental del medicamento de forma gratuita a través de programas de uso compasivo de acuerdo con las normas y directrices de la FDA. [5] [6] [7]
Catalyst se fundó en 2002 y completó una oferta pública inicial en 2006. [8] Se centró principalmente en el desarrollo de terapias para prevenir la adicción hasta 2012. [9]
En 2009, Catalyst obtuvo la licencia mundial de los derechos de una familia de inhibidores de GABA, incluido el CPP-115 de la Universidad Northwestern. [10] [11] En 2012, obtuvo patentes que cubren el uso de fosfato de amifampridina para tratar LEMS para el mercado norteamericano de BioMarin . [12]
En 2018, Catalyst rescindió su licencia para CPP-115 con Northwestern y detuvo el programa de desarrollo de ese compuesto. [13]
El desarrollo de la amifampridina y su fosfato ha llamado la atención sobre las políticas de medicamentos huérfanos que otorgan exclusividad en el mercado como incentivo para que las empresas desarrollen terapias para afecciones que afectan a un pequeño número de personas. [14] [15] [16]
La amifampridina, también llamada 3,4-DAP, se descubrió en Escocia en la década de 1970 y los médicos en Suecia mostraron por primera vez su uso en LEMS en la década de 1980. [17]