Elosulfase alfa (nombre comercial Vimizim ) es un fármaco para el tratamiento del síndrome de Morquio que es causado por una deficiencia en la enzima N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa . Elosulfase alfa es una versión sintética de esta enzima.
Datos clinicos | |
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Nombres comerciales | Vimizim |
AHFS / Drugs.com | Información para el consumidor de Multum |
Datos de licencia | |
Código ATC | |
Estatus legal | |
Estatus legal |
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Identificadores | |
Número CAS | |
IUPHAR / BPS | |
ChemSpider |
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UNII | |
KEGG | |
Datos químicos y físicos | |
Fórmula | C 5020 H 7588 N 1364 O 1418 S 34 |
Masa molar | 110 826 0,09 g · mol −1 |
La elosulfase alfa fue desarrollada por BioMarin Pharmaceutical Inc. y aprobada para su uso en los EE. UU. Por la Administración de Alimentos y Medicamentos en 2014. [1]
El medicamento se usa en terapia de reemplazo enzimático ; un estudio de 2014 confirmó que era eficaz en pacientes jóvenes con síndrome de Morquio tipo A. [2] El tratamiento con este medicamento fue más eficaz sobre los síntomas respiratorios, las actividades de la vida diaria y el crecimiento, como se confirma en un artículo de 2015. [3]
El costo de la elosulfasa alfa en algunos países es de 400.000 dólares al año, lo que ha dificultado que algunos sistemas de salud puedan permitírselo. [4]
En junio de 2019, un tribunal belga emitió una orden judicial preliminar que obligaba a BioMarin a continuar suministrando Vimizim a una niña que padecía el síndrome de Morquio de forma gratuita. BioMarin dejó de proporcionar el medicamento de forma gratuita a principios de año después de que las negociaciones con las autoridades sanitarias belgas sobre el reembolso del producto fracasaran repetidamente. Esto provocó que los padres iniciaran un proceso judicial para obligar a la empresa a seguir proporcionando el medicamento de forma gratuita. Se ordenó a BioMarin que siguiera haciéndolo hasta que se emitiera un juicio definitivo o hasta que el medicamento estuviera disponible en el mercado belga a un precio razonable. [5]
Referencias
- ^ "La FDA aprueba Vimizim para tratar el trastorno enzimático congénito raro" . Administración de Alimentos y Medicamentos . 14 de febrero de 2014.
- ^ Hendriksz CJ, Burton B, Fleming TR, Harmatz P, Hughes D, Jones SA, et al. (Noviembre de 2014). "Eficacia y seguridad de la terapia de reemplazo enzimático con BMN 110 (elosulfase alfa) para el síndrome de Morquio A (mucopolisacaridosis IVA): un estudio de fase 3 aleatorizado controlado con placebo" . Revista de enfermedades metabólicas hereditarias . 37 (6): 979–90. doi : 10.1007 / s10545-014-9715-6 . PMC 4206772 . PMID 24810369 .
- ^ Hendriksz CJ, Giugliani R, Harmatz P, Mengel E, Guffon N, Valayannopoulos V, et al. (Febrero de 2015). "Impacto multidominio de elosufase alfa en el síndrome de Morquio A en el ensayo fundamental de fase III" . Genética molecular y metabolismo . 114 (2): 178–85. doi : 10.1016 / j.ymgme.2014.08.012 . PMID 25284089 .
- ^ Proporcionar $ 400,000 medicamentos que salvan vidas a niños australianos con enfermedades raras. El gobierno australiano proporcionará un tratamiento que salve la vida de los pacientes australianos que padecen una afección médica poco común conocida como síndrome de Morquio A, sin costo alguno. El diputado Hon Greg Hunt. Ministro de Salud. 15 de junio de 2017
- ^ "BioMarin moet verder levensreddend middel leveren aan patiënte" [BioMarin debe continuar proporcionando medicamentos que salvan vidas al paciente]. www.tijd.be (en holandés). De Tijd . 26 de junio de 2019 . Consultado el 26 de junio de 2019 .