Marathon Pharmaceuticals LLC era una empresa biofarmacéutica de propiedad privada centrada en medicamentos para personas con enfermedades raras. [2] La empresa con sede en Illinois [3] desarrolló y fabricó productos terapéuticos y los introdujo en el mercado. Empleó a 100 personas en cuatro ubicaciones globales. [ cita requerida ] En 2017, PTC Therapeutics adquirió los derechos del medicamento Emflaza (deflazacort) de Marathon Pharmaceuticals por $ 140 millones después de las críticas sobre su plan para vender el medicamento a un precio de lista de $ 89,000 por año a los pacientes a pesar de que el mismo medicamento fue disponible en Canadá y el Reino Unido por alrededor de $ 1,000 por año. [4][5]
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Tipo | Privado |
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Industria | Productos farmacéuticos |
Fundador | Robert Altman [1] |
Sede | Northbrook, Illinois , EE.UU |
Área de servicio | Mundial |
Gente clave | Robert Altman Jeffrey S. Aronin , ex presidente y director ejecutivo |
Productos | Fármacos desarrollados para poblaciones de pacientes pequeñas, de alta necesidad y en etapa tardía |
Modelo de negocio
Marathon produjo medicamentos para poblaciones de pacientes pequeñas y de alta necesidad, incluidos los pacientes con enfermedades raras, como se describe en la Ley de medicamentos huérfanos de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) . La Ley define las enfermedades raras como las que afectan a menos de 200.000 pacientes en los EE . UU. [6]
Marathon desarrolló medicamentos en etapa tardía, obtuvo aprobaciones regulatorias y luego fabricó y comercializó medicamentos con aportes de grupos de defensa de pacientes . Los esfuerzos regulatorios de Marathon se centraron en obtener la aprobación de la FDA para las solicitudes de nuevos medicamentos (NDA) o las solicitudes de licencias biológicas (BLA). [7]
La compañía brindó asistencia a pacientes elegibles con dificultades económicas [8] y ayudó a los pacientes a obtener otra asistencia a través de la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) y grupos de apoyo para pacientes similares. [9]
La empresa fue criticada por su modelo de negocio que utiliza vacíos legales e incentivos de la FDA para adquirir medicamentos a bajo precio para tratar enfermedades raras y multiplicar el precio de lista para obtener ganancias. [10] [11]
Marathon distribuyó sus productos en Norteamérica .
Canalización de tratamiento
Marathon desarrolló medicamentos [12] que se dirigían a los trastornos neurológicos , musculares , gastrointestinales y sanguíneos , incluido el deflazacort, un nuevo medicamento para retardar la progresión de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en los pacientes. [13] En enero de 2015, Marathon recibió el estatus de vía rápida de la FDA para deflazacort como un tratamiento potencial para la DMD. [14] Exondys 51 y deflazacort son, a partir del 2/12/2017, los únicos medicamentos aprobados por la FDA que tratan la DMD. La mayoría de los pacientes mueren generalmente a los 25 años, [15] aunque recientemente algunas personas han vivido hasta los 30 y 40 años [16] con dispositivos de asistencia y apoyo.
Deflazacort
El 13 de febrero de 2017, el CEO de Marathon, Jeff Aronin , anunció que después de cuatro años de desarrollo y más de 17 ensayos, la compañía recibió la aprobación de la FDA para deflazacort (Emflaza) [17] para tratar la distrofia muscular de Duchenne , una enfermedad rara que afecta aproximadamente a 15.000 niños pequeños en los EE. UU. Antes de la aprobación de la FDA, menos del 10% de los pacientes con Duchenne en los EE. UU. tenían acceso a Emflaza. Después de la aprobación de la FDA, todos los pacientes con Duchenne tienen acceso a un medicamento aprobado por la FDA y fabricado en EE. UU. Que está siendo cubierto por más de 170 pagadores y más de 45 programas estatales de Medicaid. [18]
En medio de la controversia sobre el precio mayorista propuesto de $ 89,000 para los pagadores, Marathon vendió Emflaza y activos relacionados a PTC Therapeutics, una firma con 20 años de historia en el desarrollo de medicamentos para Duchenne. En Canadá, el mismo medicamento, aunque nunca fue aprobado para el tratamiento de Duchenne, podría comprarse por alrededor de $ 1 por tableta y usarse fuera de etiqueta para tratar la enfermedad. [19] Según The Wall Street Journal , el precio que proponía Marathon era "aproximadamente 70 veces" más de lo que costaría deflazacort en el extranjero, como en Europa, donde se aprobó para tratar 23 indicaciones para una base de pacientes de 83 millones. [20] En un artículo del Chicago Tribune de 2015 , los padres habían expresado su preocupación de que si se aprobaba el deflazacort en los Estados Unidos, las pautas de la FDA parecían sugerir que los padres "no podrían solicitarlo en otro país". Temían que un "medicamento estadounidense pudiera ser mucho más caro que las tarifas internacionales actuales, dejando una duda sobre la cobertura del seguro". [21] El senador Bernie Sanders y el representante Elijah Cummings están investigando el precio del medicamento como parte de una investigación más amplia sobre el costo de los productos farmacéuticos. [17]
Referencias
- ^ Walker, Joseph (2 de mayo de 2017). "La revuelta contra los altos precios de los medicamentos impulsa a un pionero a retirar dinero" . WSJ .
- ^ "NORD" . Organización Nacional de Enfermedades Raras . Consultado el 17 de junio de 2014 .
- ^ "Acerca de Marathon" . Marathon Pharmaceuticals . Consultado el 17 de junio de 2014 .
- ^ "PTC adquiere DMD Med Emflaza de Marathon Pharma por hasta $ 190 millones" . Noticias de distrofia muscular.
- ^ Mangan, Meg Tirrell, Dan (13 de febrero de 2017). "Marathon 'pausa' el lanzamiento de un fármaco para la distrofia muscular de 89.000 dólares en Estados Unidos en medio de la indignación de los precios" . CNBC . Consultado el 22 de noviembre de 2017 .
- ^ "Ley de medicamentos huérfanos - extractos relevantes" . Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU . Consultado el 17 de junio de 2014 .
- ^ "Proceso de solicitudes de licencias biológicas (BLA) (CBER)" . Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU . Consultado el 17 de junio de 2014 .
- ^ "Programa de asistencia al paciente" . RxAssist . Consultado el 21 de julio de 2014 .
- ^ "Programa de apoyo al paciente" . Marathon Pharmaceuticals . Consultado el 17 de junio de 2014 .
- ^ "Marathon Pharmaceuticals cobrará 89.000 dólares por el fármaco para la distrofia muscular después de un aumento de 70 veces" . Fox News . 2017-02-11 . Consultado el 22 de noviembre de 2017 .
- ^ Lowe, Derek (26 de abril de 2017). "Marathon Pharmaceuticals Cobra" . Buscando Alfa . Consultado el 22 de noviembre de 2017 .
- ^ "Pipeline" . Marathon Pharmaceuticals . Consultado el 17 de junio de 2014 .
- ^ "Sarepta (SRPT) más bajo como Marathon Pharma recibe estado de fármaco huérfano para Deflazacort" . StreetInsider.com . Consultado el 21 de julio de 2014 .
- ^ Hirst, Ellen Jean. "El fármaco para la distrofia muscular de Duchenne podría estar bien para las ventas en EE. UU. En 2016" . chicagotribune.com .
- ^ "Distrofia muscular de Duchenne" . Medline Plus . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU. E Institutos Nacionales de Salud . Consultado el 17 de junio de 2014 .
- ^ "Resumen" . Asociación de Distrofia Muscular . Consultado el 17 de junio de 2014 .
- ^ a b Joseph Walker y Susan Pulliam (13 de febrero de 2017), empresa retrasa el lanzamiento de un fármaco contra la distrofia muscular en EE. UU. En medio de críticas por el precio de 89.000 dólares: Sanders, Cummings investiga cómo Marathon Pharmaceuticals fijó un precio elevado para un fármaco antiguo , The Wall Street Journal , recuperado el 13 de febrero, 2017Mantenimiento de CS1: utiliza el parámetro de autores ( enlace )
- ^ Lopes, José Marqués; PhD (24 de agosto de 2017). "PTC Therapeutics destaca las terapias de Duchenne Translarna y Emflaza en informe corporativo" .
- ^ Clifton Sy Mukherjee (10 de febrero de 2017). "Brainstorm Health Daily" . Consultado el 13 de febrero de 2017 .
- ^ Joseph Walker y Susan Pulliam (13 de febrero de 2017), Marathon Pharmaceuticals cobrará $ 89,000 por un medicamento para la distrofia muscular después de un aumento de 70 veces , The Wall Street Journal , recuperado el 13 de febrero de 2017 ,
deflazacort aprobado por la FDA trata un tipo raro de enfermedad que afecta a los niños
Mantenimiento de CS1: utiliza el parámetro de autores ( enlace ) - ^ Ellen Jean Hirst (19 de enero de 2015), el medicamento para la distrofia muscular de Duchenne podría estar bien para las ventas en EE. UU. En 2016 ,
se ha demostrado que
The Chicago Tribune , recuperado el 13 de febrero de 2017 ,prolonga vidas ... una enfermedad progresiva y fatal que no tiene tratamiento farmacológico disponible en los EE. UU.
enlaces externos
- Sitio de la empresa