Deflazacort (nombre comercial Calcort entre otros) es un glucocorticoide utilizado como agente antiinflamatorio e inmunomodulador . Fue patentado en 1965 y aprobado para uso médico en 1985. [1] La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase para la distrofia muscular de Duchenne . [2]
En los Estados Unidos, el deflazacort está aprobado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en personas mayores de dos años. [4]
El deflazacort conlleva los riesgos comunes a todos los corticosteroides , incluida la supresión inmunitaria , la disminución de la densidad ósea y la insuficiencia endocrina . En los ensayos clínicos, los efectos secundarios más comunes (>10 % por encima del placebo) fueron el aspecto similar al de Cushing , el aumento de peso y el aumento del apetito. [5]
El deflazacort es un profármaco inactivo que se metaboliza rápidamente al fármaco activo 21-desacetildeflazacort. [6]
La potencia de deflazacort es alrededor del 70-90% de la de la prednisona . [7] Una revisión de 2017 encontró que su actividad de 7,5 mg de deflazacort es aproximadamente equivalente a 25 mg de cortisona , 20 mg de hidrocortisona , 5 mg de prednisolona o prednisona , 4 mg de metilprednisolona o triamcinolona , o 0,75 mg de betametasona o dexametasona . La revisión señaló que el fármaco tiene un alto índice terapéutico., que se usa en dosis orales iniciales que oscilan entre 6 y 90 mg, y probablemente requiere una dosis un 50% más alta para inducir el mismo efecto desmineralizante que la prednisolona. Por lo tanto, tiene "un impacto menor en el metabolismo del calcio que cualquier otro corticosteroide sintético y, por lo tanto, muestra un menor riesgo de retraso en la tasa de crecimiento en los niños y de osteoporosis" en los ancianos, y efectos comparativamente pequeños en el metabolismo de los carbohidratos, la retención de sodio y la hipopotasemia. [8]
En enero de 2015, la FDA otorgó el estado de vía rápida a Marathon Pharmaceuticals para buscar la aprobación de deflazacort como un posible tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne , una "enfermedad progresiva y fatal" rara que afecta a los niños. [9] Aunque el deflazacort fue aprobado por la FDA para su uso en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne el 9 de febrero de 2017, [10] [11] El CEO de Marathon anunció el 13 de febrero de 2017 que el lanzamiento de deflazacort (Emflaza) se retrasaría en medio de controversia sobre el alto precio que Marathon estaba pidiendo por el medicamento en los Estados Unidos: $ 89,000 por año, que es "aproximadamente 70 veces" más de lo que costaría en el extranjero. [12]Debido a que el deflazacort es un medicamento más antiguo que ha sido aprobado durante mucho tiempo en algunos otros países, ahora está disponible en muchos lugares como un genérico económico. Por ejemplo, en Canadá, el deflazacort se puede comprar por alrededor de $ 1 por tableta. [13]