La Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 es una ley aprobada en los Estados Unidos para facilitar el desarrollo de medicamentos huérfanos: medicamentos para enfermedades raras como la enfermedad de Huntington , mioclonías , ELA , síndrome de Tourette y distrofia muscular que afectan a un pequeño número de personas que residen en los Estados Unidos. . [1]
Título largo | Una ley para enmendar la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos para facilitar el desarrollo de medicamentos para enfermedades y afecciones raras y para otros fines. |
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Promulgado por | el 97 ° Congreso de los Estados Unidos |
Eficaz | 4 de enero de 1983 |
Citas | |
Ley Pública | 97-414 |
Estatutos en general | 96 Stat. 2049 |
Codificación | |
Actas enmendadas | Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos |
Títulos modificados | 21 USC: Alimentos y drogas |
Secciones de la USC creadas | 21 USC cap. 9, subch. V §§ 360aa-360ee |
Secciones de la USC modificadas | 21 USC cap. 9 § 301 et seq. |
Historia legislativa | |
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La designación de medicamento huérfano no indica que el tratamiento sea seguro y eficaz o legal de fabricar y comercializar en los Estados Unidos. Ese proceso se maneja a través de otras oficinas de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU . En cambio, la designación significa solo que el patrocinador califica para ciertos beneficios del gobierno federal, como exclusividad de mercado e impuestos reducidos.
En 1982, una coalición informal de partidarios y familias de pacientes con enfermedades raras que formaron la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) y otros, pidió un cambio en la legislación para apoyar el desarrollo de medicamentos huérfanos o medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras. [2] Lograron que el Congreso de los Estados Unidos aprobara la Ley de Medicamentos Huérfanos (ODA) a principios de 1983. [2] [3] [4] Sólo se habían aprobado treinta y ocho medicamentos huérfanos antes de la Ley de 1983; en 2014 "se aprobaron 468 designaciones de indicaciones que abarcan 373 medicamentos". [5] En parte como resultado de la Ley de Medicamentos Huérfanos de los Estados Unidos de 1983, Japón la adoptó en 1993, al igual que la Unión Europea en 2000. [5]
Fondo
Aparición de enfermedades huérfanas
En respuesta a incidentes tales como dificultades con la talidomida, la Enmienda Kefauver-Harris fue aprobada en 1962 como una enmienda a la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos. Kefauver-Harris requirió que todos los medicamentos aprobados para la venta demostraran ser seguros y efectivos a través de rigurosos estudios científicos. Si bien esta legislación mejoró la seguridad de los medicamentos, también aumentó drásticamente los costos asociados con el desarrollo de nuevos medicamentos. Las empresas farmacéuticas respondieron centrándose en desarrollar tratamientos para enfermedades comunes con el fin de maximizar la posibilidad de recuperar los costos de investigación y desarrollo y generar ganancias significativas. Como resultado, las enfermedades raras fueron ignoradas en gran medida debido a su escaso potencial económico y, por lo tanto, se dijo que estaban "huérfanas". La brecha entre las drogas para común frente a enfermedades raras finalmente se amplió hasta el punto que estaban disponibles para algunas condiciones raras como pocos o ningún tratamientos de la enfermedad de Crohn , enfermedad de Hansen , etc. [6]
Cuestiones clave
Los medicamentos huérfanos generalmente siguen el mismo camino de desarrollo regulatorio que cualquier otro producto farmacéutico, en el que las pruebas se centran en la farmacocinética y la farmacodinamia , la dosificación , la estabilidad, la seguridad y la eficacia. Sin embargo, algunas cargas estadísticas se reducen en un esfuerzo por mantener el impulso del desarrollo. Por ejemplo, las reglamentaciones sobre medicamentos huérfanos generalmente reconocen el hecho de que puede que no sea posible realizar pruebas a 1.000 pacientes en un ensayo clínico de fase III, ya que menos de ese número pueden estar afectados por la enfermedad en cuestión.
Dado que el mercado de cualquier medicamento con un alcance de aplicación tan limitado sería, por definición, pequeño y, por lo tanto, poco rentable, a menudo se requiere la intervención del gobierno para motivar a un fabricante a abordar la necesidad de un medicamento huérfano.
La intervención del gobierno en nombre del desarrollo de medicamentos huérfanos puede adoptar diversas formas:
Legislación
La difícil situación de los pacientes que padecen enfermedades raras se convirtió en un tema político importante a fines de la década de 1970 y principios de la de 1980. El gobierno de Estados Unidos estuvo sujeto a la presión de grupos activistas como NORD [2] y muchos otros. [6]
El principal patrocinador del proyecto de ley (HR 5238) fue Henry Waxman (a veces denominado autor de la Ley), [7] presidente del Subcomité de Energía y Comercio de Salud. Fue aprobada por la Cámara de Representantes el 14 de diciembre de 1982 y también fue aprobada por votación oral en el Senado el 17 de diciembre. El 4 de enero de 1983, el presidente Ronald Reagan firmó la AOD como ley. Según la ODA, los medicamentos, las vacunas y los agentes de diagnóstico calificarían para el estatus de huérfanos si estuvieran destinados a tratar una enfermedad que afecta a menos de 200,000 ciudadanos estadounidenses. Con el fin de fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades huérfanas, la AOD incluyó una serie de incentivos, incluida la exclusividad de mercado de siete años para las empresas que desarrollaron medicamentos huérfanos, créditos fiscales equivalentes a la mitad de los costos de desarrollo, que luego se cambiaron a un acarreo de quince años. - provisión de reenvío y un remanente de tres años que se puede aplicar en un año rentable, subvenciones para el desarrollo de medicamentos, aprobaciones por vía rápida de medicamentos indicados para enfermedades raras y acceso ampliado al Programa de Nuevos Medicamentos en Investigación . Posteriormente, la ley también se modificó para eliminar las tarifas de usuario cobradas en virtud de la PDUFA . [6]
La exclusividad del mercado es particularmente atractiva para las empresas farmacéuticas como incentivo para perseguir el desarrollo de medicamentos huérfanos. El período de exclusividad de mercado de siete años difiere de la ley de patentes tradicional en que no comienza hasta que el medicamento recibe la aprobación de la FDA y es independiente del estado actual de la patente del medicamento. Además, si un competidor del mercado desea introducir un fármaco para la misma indicación, el competidor tiene la responsabilidad de demostrar que su fármaco es terapéuticamente superior (por ejemplo, mayor eficacia, menor toxicidad, etc.) en comparación con el fármaco actual indicado para el enfermedad rara de interés. Este incentivo crea un mercado monopolístico atractivo para las empresas interesadas en desarrollar un producto para una enfermedad rara determinada. [6]
El historiador de televisión y colaborador de Allmovie Hal Erickson da crédito a dos episodios de la serie de televisión Quincy, ME por ayudar a aprobar la ODA en los Estados Unidos: "Seldom Silent, Never Heard" (1981) y "Give Me Your Weak" (1982). [8] [9] La estrella del programa, Jack Klugman , incluso testificó ante el Congreso sobre el tema de las drogas huérfanas. [10] [11] [12]
Eficacia
Las compañías farmacéuticas creen casi universalmente que la AOD es un éxito. [13] Antes de que el Congreso promulgara la ODA en 1983, solo se aprobaron 38 medicamentos en los EE. UU. Específicamente para tratar enfermedades huérfanas. [14] En los EE.UU., desde enero de 1983 hasta junio de 2004, la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) otorgó un total de 1.129 designaciones diferentes de medicamentos huérfanos y 249 medicamentos huérfanos recibieron autorización de comercialización. Por el contrario, en la década anterior a 1983 se comercializaron menos de diez productos de este tipo. Desde la aprobación de la ODA en 1983 hasta mayo de 2010, la FDA aprobó 353 medicamentos huérfanos y otorgó designaciones de huérfanos a 2,116 compuestos. A partir de 2010, 200 de las aproximadamente 7.000 enfermedades huérfanas designadas oficialmente se han vuelto tratables. [13] En 2010, la farmacéutica Pfizer estableció una división para centrarse específicamente en el desarrollo de medicamentos huérfanos [15], ya que otras grandes compañías farmacéuticas concentraron mayores esfuerzos en la investigación de medicamentos huérfanos. [dieciséis]
Algunos críticos han cuestionado si la legislación sobre medicamentos huérfanos fue la causa real de este aumento (alegando que muchos de los nuevos medicamentos eran para trastornos que ya se estaban investigando de todos modos, y se habrían desarrollado medicamentos independientemente de la legislación), y si la AOD ha realmente estimuló la producción de medicamentos verdaderamente no lucrativos; La ley también recibió algunas críticas por permitir que algunas compañías farmacéuticas obtengan grandes ganancias de los medicamentos que tienen un mercado pequeño pero que aún se venden a un precio alto. Si bien el estatus de medicamento huérfano se otorga a los medicamentos sin "expectativas razonables" de rentabilidad, algunos medicamentos huérfanos han obtenido grandes ganancias netas y / o han recibido un uso generalizado. [17] El tema de las ganancias después de la AOD se abordó en noviembre de 2013 en el Seattle Times, donde apareció la siguiente cita: [7]
La industria [farmacéutica] ha aprovechado los incentivos para cobrar ganancias excesivas y cosechar ganancias inesperadas muy superiores a sus inversiones en la droga.
- Henry Waxman , patrocinador principal de la ODA
Provigil era una droga huérfana y llegó a ser un éxito de taquilla. [18]
Armonización regulatoria
En un esfuerzo por reducir la carga de los fabricantes que solicitan el estatus de medicamento huérfano, la FDA y la EMA acordaron a fines de 2007 utilizar un proceso de solicitud común para ambas agencias. Sin embargo, las dos agencias continuarán manteniendo procesos de aprobación separados. [19]
Ver también
- Ley de Enfermedades Raras de 2002
Referencias
- ^ "Ley de medicamentos huérfanos de 1983" (PDF) . Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU . 4 de enero de 1983 . Consultado el 27 de octubre de 2015 .
- ^ a b c Parisse-Brassens, Jerome (julio de 2007). "Abbey Meyers, presidente de NORD, anuncia su retiro" . Organización Europea de Enfermedades Raras . Consultado el 14 de febrero de 2009 .
- ^ "Millones en todo el mundo para observar el día de las enfermedades raras" . PR Newswire . 13 de febrero de 2009 . Consultado el 14 de febrero de 2009 .[ enlace muerto permanente ]
- ^ Henkel, John (1999). "Ley de medicamentos huérfanos madura en pilar médico" . Consumidor de la FDA . Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU . Consultado el 14 de febrero de 2009 .
- ^ a b Hadjivasiliou, Andreas (octubre de 2014), "Orphan Drug Report 2014" (PDF) , EvaluatePharma , consultado el 28 de junio de 2015
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- ^ Kesselheim AS, Myers JA, Solomon DH, Winkelmayer WC, Levin R, Avorn J (21 de febrero de 2012). Alessi-Severini S (ed.). "La prevalencia y el costo de los usos no aprobados de los medicamentos huérfanos de mayor venta" . PLOS One . 7 (2): e31894. doi : 10.1371 / journal.pone.0031894 . PMC 3283698 . PMID 22363762 .
- ^ Donna Young (28 de noviembre de 2007). "EE.UU., la UE utilizará la misma aplicación de medicamento huérfano" . Noticias de BioWorld . Washington . Consultado el 6 de enero de 2008 .
En un intento por simplificar el proceso para obtener el estatus de huérfano para medicamentos dirigidos a enfermedades raras, la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han creado una aplicación común. ... Los reguladores estadounidenses y europeos seguirán realizando revisiones independientes de las presentaciones de solicitudes para garantizar que los datos presentados cumplan con los requisitos legales y científicos de sus respectivas jurisdicciones, dijeron las agencias.
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enlaces externos
- Reagan, Ronald W. (4 de enero de 1983). "Declaración sobre la firma de la Ley de Medicamentos Huérfanos - 4 de enero de 1983" . Archivo de Internet . Washington, DC: Servicio Nacional de Archivos y Registros. págs. 9-10.
- "Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA" . Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU.
- 99% invisible: medicamentos huérfanos , (podcast)