El rinfabato de mecasermina ( INN , USAN ) (nombre de marca Iplex ), también conocido como rhIGF-1 / rhIGFBP-3 , es un fármaco que consta de factor de crecimiento similar a la insulina humana recombinante 1 (IGF-1) y factor de crecimiento similar a la insulina humana recombinante. proteína de unión-3 (IGFBP-3) que se utiliza para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (enfermedad de Lou Gehrig). [1] [2]
Combinación de | |
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IGF-1 | Factor de crecimiento |
IGFBP-3 | Proteína de unión |
Datos clinicos | |
Nombres comerciales | Iplex |
AHFS / Drugs.com | Monografía |
Vías de administración | Inyección |
Código ATC | |
Identificadores | |
ChemSpider |
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(¿qué es esto?) (verificar) |
Tiene una acción similar a la mecasermina , pero con menos efectos secundarios (como hipoglucemia ). [3]
Usos potenciales
El rinfabato de mecasermina fue desarrollado por la corporación INSMED para el tratamiento del retraso del crecimiento en niños con deficiencia primaria severa de IGF-I (IGFD primario) o con deleción del gen de la hormona del crecimiento (GH) que han desarrollado anticuerpos neutralizantes contra la GH. Debido a un acuerdo de patente, Iplex está siendo retirado del mercado para indicaciones relacionadas con estatura baja. Sin embargo, Iplex se está estudiando como tratamiento para otras afecciones médicas graves .
El 11 de marzo de 2009, la FDA anunció que el rinfabato de mecasermina estaría disponible para los estadounidenses con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), más comúnmente conocida como enfermedad de Lou Gehrig, como parte de un ensayo clínico . Actualmente, el medicamento está disponible en Italia para esta afección. [4] [5]
Distrofia muscular miotónica
Iplex fue investigado en un estudio clínico de Fase II en la Facultad de Medicina de la Universidad de Rochester , con fondos proporcionados por la Asociación de Distrofia Muscular y los Institutos Nacionales de Salud . Este programa de Fase II estudió la seguridad y tolerabilidad de la inyección subcutánea de Iplex una vez al día en pacientes con MMD. Si bien los pacientes con MMD mostraron aumentos significativos en el peso muscular total, los niveles de testosterona y los niveles de LDL, y disminuciones significativas en los niveles de triglicéridos y HDL, los ensayos funcionales como la fuerza de agarre y las pruebas de caminata no mostraron mejoría.
Síndrome de redistribución adiposa asociado al VIH
Iplex también se está explorando como una posible terapia para el Síndrome de Redistribución Adiposa Asociado al VIH (HARS). Se están recopilando datos de un estudio clínico de etiqueta abierta de fase II dirigido por Morris Schambelan, MD, profesor de medicina en la Universidad de California en San Francisco. El Dr. Schambelan se desempeña como Jefe de Endocrinología y Director del Centro de Investigación Clínica General del Hospital General de San Francisco. Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento con Iplex con el objetivo principal de determinar los efectos de Iplex sobre la distribución de la grasa visceral y el metabolismo de la glucosa y los lípidos . Los datos iniciales de este ensayo estarán disponibles en 2007, y los ensayos de fase III se iniciarán en 2009.
Retinopatía del prematuro
El trabajo clínico se encuentra en una etapa anterior en el desarrollo de Iplex para tratar la retinopatía del prematuro (ROP). Esta enfermedad, que afecta a un estimado de 14.000 a 16.000 bebés prematuros cada año, provoca la falta de desarrollo de los pequeños vasos sanguíneos en la parte posterior del ojo que conduce a la ceguera en la mayoría de los casos. En la Universidad de Gotemburgo en Suecia se inició un estudio clínico de fase I que investiga Iplex como tratamiento para la retinopatía del prematuro, en colaboración con científicos de la Facultad de Medicina de Harvard en los EE. UU. Se esperan los resultados de este estudio para finales de 2007.
La esclerosis lateral amiotrófica
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las células nerviosas del cerebro y la médula espinal . Las neuronas motoras van desde el cerebro hasta la médula espinal y desde la médula espinal hasta los músculos de todo el cuerpo. La degeneración progresiva de las neuronas motoras en la ELA eventualmente conduce a su muerte. Cuando mueren las neuronas motoras, se pierde la capacidad del cerebro para iniciar y controlar el movimiento muscular. Con la acción muscular voluntaria progresivamente afectada, los pacientes en las últimas etapas de la enfermedad pueden quedar totalmente paralizados.
En enero de 2007, el INSMED anunció que el Ministerio de Salud italiano solicitó a la corporación INSMED que pusiera a disposición Iplex para tratar a los pacientes italianos que padecen ELA.
IGF-1, el componente principal de Iplex, fue objeto de un ensayo clínico reciente en ELA. Involucró a 330 personas con ELA de 20 centros de tratamiento de ELA en los Estados Unidos. El medicamento se inyectó debajo de la piel (administración subcutánea) en un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo; esta es la forma estándar de oro de realizar un ensayo clínico. Al final del período de tratamiento de dos años, no hubo diferencias entre las personas con ELA que recibieron IGF-1 y las que recibieron placebo en la fuerza muscular, la necesidad de una traqueotomía para respirar o la supervivencia, lo que indica que IGF-1 proporcionó los pacientes no se benefician. Los resultados actuales se publican en la edición del 25 de noviembre de Neurology. [6] Los investigadores fueron dirigidos por Eric J. Sorenson, MD, de la Clínica Mayo en Rochester, Minnesota " Si bien esto es muy decepcionante, al menos fue definitivo y da, creo, una respuesta bastante definitiva, al menos para esto estrategia para este medicamento " , dijo el Dr. Sorenson. Sin embargo, agregó, " todavía hay una gran cantidad de evidencia de que la vía del IGF-1 puede ser beneficiosa para las personas que tienen ELA, pero no de la forma en que la administramos " . [7]
Actualmente se encuentran en curso métodos novedosos para administrar IGF-1 de una manera más seleccionada, incluido el uso de mediadores virales o células madre. Dos ensayos previos de fase 3 de IGF-1 en ELA mostraron resultados inconsistentes: un ensayo, realizado en América del Norte, encontró un beneficio, mientras que el otro, un ensayo europeo, no confirmó los hallazgos anteriores. "Los resultados de nuestro estudio se parecen mucho a los del estudio europeo anterior, sin beneficio ni en la supervivencia ni en las escalas funcionales", concluye De Sorenson. "Es decepcionante que no hayamos podido confirmar el beneficio que se observó en el estudio anterior de América del Norte".
La evidencia concluyente señala lo que Iplex (y cualquier forma de IGF-1) no puede ralentizar la progresión en la ELA humana. Muchos sitios que han publicado artículos sobre el vínculo entre la enfermedad de Lyme y la ELA están patrocinados por clínicas especializadas en el tratamiento de la enfermedad de Lyme crónica , o por los vendedores de productos para tratarla o ambas. [8]
Myotonia congénita
La miotonía congénita es un trastorno muscular genético. Los dos tipos principales de miotonía congénita son la enfermedad de Thomsen , que comienza en la infancia, y la enfermedad de Becker (a veces llamada miotonía generalizada), que generalmente comienza entre los cuatro y los 12 años.
Referencias
- ^ Williams RM, McDonald A, O'Savage M, Dunger DB (marzo de 2008). "Rinfabato de mecasermina: complejo rhIGF-I / rhIGFBP-3: iPLEX". Opinión del experto Droga Metab Toxicol . 4 (3): 311–24. doi : 10.1517 / 17425255.4.3.311 . PMID 18363546 . S2CID 71237825 .
- ^ Kemp SF (marzo de 2007). "Rinfabate de mecasermina" . Drogas hoy . 43 (3): 149–55. doi : 10.1358 / punto.2007.43.3.1079876 . PMID 17380212 .
- ^ Kemp SF, Thrailkill KM (abril de 2006). "Agentes en investigación para el tratamiento del síndrome de insensibilidad a la hormona del crecimiento". Opinión de Expertos Investigar Drogas . 15 (4): 409-15. doi : 10.1517 / 13543784.15.4.409 . PMID 16548790 . S2CID 29352034 .
- ^ Jennifer Corbett Dooren (10 de marzo de 2009). "La FDA permite el uso de medicamentos para la ELA" . Wall Street Journal . Consultado el 11 de marzo de 2009 .
- ^ Amy Harmon (17 de mayo de 2009). "Luchando por una última oportunidad en la vida" . The New York Times . Consultado el 17 de mayo de 2009 .
- ^ Sorenson EJ; et al. (2008). "El IGF-1 subcutáneo no es beneficioso en el ensayo de ELA de 2 años" . Neurología . 71 (22): 1770–5. doi : 10.1212 / 01.wnl.0000335970.78664.36 . PMC 2617770 . PMID 19029516 .
- ^ Jeffrey, Susan (26 de noviembre de 2008). "Ningún beneficio del tratamiento con IGF-1 en ELA" . Medscape . Consultado el 6 de diciembre de 2008 .
- ^ . El grupo ALSUntangled. "Actualización 1 de ALSUntangled: investigación de un error (enfermedad de Lyme) y un fármaco (Iplex) en nombre de las personas con ELA" . Esclerosis lateral amiotrófica . 10 (4): 248–50. 2009. doi : 10.1080 / 17482960903208599 . PMID 19701824 .CS1 maint: otros ( enlace )
enlaces externos
- INSMED