Los conjugados de fármaco de molécula pequeña o SMDC se construyen con tres módulos: un ligando de direccionamiento , un enlazador y una carga útil de fármaco. Los ligandos de direccionamiento consisten en ligandos de alta afinidad y bajo peso molecular que están unidos con precisión a fármacos potentes. Los enlazadores están diseñados para ser estables en el torrente sanguíneo y luego liberan el fármaco activo del ligando de direccionamiento cuando la célula enferma absorbe el SMDC. Las cargas útiles del fármaco son moléculas muy activas que son demasiado tóxicas para ser administradas en sus formas no dirigidas a niveles de dosis terapéutica. Este enfoque modular permite variar los ligandos dirigidos, los sistemas de enlace y las cargas útiles de los fármacos y generar SMDC para diferentes enfermedades. [1] El SMDC más avanzado es vintafolide., un derivado del fármaco de quimioterapia antimitótica vinblastina que está químicamente unido al ácido fólico . [2] Se ha informado recientemente de productos naturales bioactivos potentes como la triptolida que inhiben la transcripción en mamíferos como un conjugado de glucosa para atacar las células cancerosas hipóxicas con una mayor expresión del transportador de glucosa. [3]
En la actualidad, Endocyte está desarrollando SMDC para el tratamiento del cáncer , enfermedades inflamatorias y enfermedades renales, así como un agente de imágenes complementario que se crea al reemplazar el potente fármaco con un agente de imágenes. [4] [5]