Viltolarsen , vendido bajo la marca Viltepso , es un medicamento utilizado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). [2] [3] [1] Viltolarsen es un oligonucleótido antisentido Morfolino . [2] [1]
Los efectos secundarios más comunes incluyen infección del tracto respiratorio superior , reacción en el lugar de la inyección , tos y pirexia (fiebre). [2] [3] [1]
Viltolarsen fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en agosto de 2020. [2] [3] Después de que se aprobó golodirsen en diciembre de 2019, viltolarsen es el segundo tratamiento dirigido aprobado para personas con este tipo de mutación en los Estados Unidos. [2] [4] Aproximadamente el 8% de las personas con DMD tienen una mutación susceptible de omitir el exón 53. [2]
Viltolarsen está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 53. [2] [1]
La DMD es un trastorno genético poco común que se caracteriza por un deterioro y debilidad muscular progresivos. [2] Es el tipo más común de distrofia muscular. [2] La DMD es causada por mutaciones en el gen DMD que resulta en la ausencia de distrofina, una proteína que ayuda a mantener intactas las células musculares. [2] Los primeros síntomas generalmente se observan entre los tres y los cinco años de edad y empeoran con el tiempo. [2] La DMD se presenta en aproximadamente uno de cada 3.600 bebés varones en todo el mundo; en casos raros, puede afectar a las mujeres. [2]
Los efectos secundarios más comunes incluyen infección del tracto respiratorio superior, reacción en el lugar de la inyección, tos y pirexia (fiebre). [2] [3] [1]