El fenilbutirato de sodio/taurursodiol (código de desarrollo AMX0035 ) es un fármaco combinado en estudio para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), [1] la enfermedad de Alzheimer , [2] [3] y el síndrome de Wolfram . [4] Es una combinación de dosis fija de dos fármacos, fenilbutirato de sodio y taurursodiol (ácido tauroursodesoxicólico, TUDCA).
AMX0035 actúa bloqueando las vías de muerte celular en las mitocondrias y en el retículo endoplásmico . [1] El fenilbutirato de sodio es un chaperón químico que ayuda a las proteínas a mantener su conformación normal , evitando la agregación que puede conducir a la muerte celular. [1] El taurursodiol mejora la producción de energía mitocondrial. [1]
En un ensayo clínico de fase 2/3, CENTAUR, para ALS AMX0035, mostró un aumento en los tiempos de supervivencia. [5] [6] [7] [8] [9] Con base en los resultados, la FDA solicitó que se realizaran estudios adicionales antes de considerar la aprobación. [10] Está planificado un ensayo de fase 3 para ALS, PHOENIX. [11] Está en curso un ensayo de fase 2 para la enfermedad de Alzheimer, PEGASUS. [12]