La terapia innovadora es una designación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos que acelera el desarrollo de medicamentos que fue creada por el Congreso bajo la Sección 902 de la Ley de Innovación y Seguridad de la Administración de Alimentos y Medicamentos del 9 de julio de 2012 . [1] [2] La designación de "terapia innovadora" de la FDA no pretende implicar que un medicamento sea en realidad un "avance" o que exista evidencia de alta calidad de la eficacia del tratamiento para una afección en particular; [3] [4] más bien, permite que la FDA otorgue una revisión prioritaria a los candidatos a fármacos si los ensayos clínicos preliminaresindican que la terapia puede ofrecer ventajas sustanciales de tratamiento sobre las opciones existentes para pacientes con enfermedades graves o potencialmente mortales. [4] [5] La FDA tiene otros mecanismos para acelerar el proceso de revisión y aprobación de medicamentos prometedores, incluida la designación por vía rápida , la aprobación acelerada y la revisión de prioridades . [4] [6]
Requisitos
Se puede asignar una designación de terapia innovadora a un medicamento si "es un medicamento que está destinado solo o en combinación con uno o más medicamentos para tratar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal" y si la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial sobre las terapias existentes en uno o más criterios de valoración clínicamente significativos, como los efectos sustanciales del tratamiento observados al principio del desarrollo clínico ". [5] [7]
Las solicitudes son revisadas por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y el Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER). El CDER recibe aproximadamente 100 solicitudes por año para la designación de avance. Históricamente, aproximadamente un tercio fueron aprobados. El CBER recibe entre 15 y 30 solicitudes por año. [8] Los patrocinadores deben solicitar el estatus de avance por separado para cada indicación para la que pretenden etiquetar el medicamento.
Las solicitudes de designación de avances se envían como una enmienda a las solicitudes del IND , generalmente antes del final de la reunión de la Fase II. [9]
Incentivos
Los medicamentos a los que se les ha otorgado el estatus de avance reciben una revisión prioritaria. La FDA trabaja con el patrocinador de la solicitud de medicamento para acelerar el proceso de aprobación. Este proceso acelerado puede incluir revisiones continuas, ensayos clínicos más pequeños y diseños de ensayos alternativos. [9]
Asuntos
Los críticos han dicho que el nombre es engañoso y proporciona a las empresas que obtienen una designación revolucionaria para un candidato a fármaco una ventaja de marketing que puede ser inmerecida. [10] [11] La FDA reconoce que el nombre "terapia revolucionaria" puede ser engañoso. Nunca se pretendió dar a entender que estos medicamentos son en realidad "avances" y no garantiza que proporcionarán un beneficio clínico, pero los críticos se quejan de que se basan en pruebas preliminares, incluidos cambios en marcadores sustitutos, como mediciones de laboratorio, que a menudo no reflejan un "beneficio clínico significativo". [3] La guía de la FDA establece: "En última instancia, no todos los productos designados como terapias innovadoras tendrán la mejora sustancial con respecto a las terapias disponibles sugeridas por la evidencia clínica preliminar en el momento de la designación. Si la designación ya no está respaldada por datos posteriores , La FDA puede rescindir la designación ". [12]
Dispositivos
En agosto de 2020, la FDA había otorgado una terapia innovadora [ aclaración necesaria ] a 298 dispositivos en total desde su inicio, incluidos 50 para el año 2020. [13]
Ver también
Referencias
- ^ Darrow, JJ; Avorn, J; Kesselheim, AS (27 de marzo de 2014). "Nueva categoría de fármacos innovadores de la FDA: implicaciones para los pacientes". La Revista de Medicina de Nueva Inglaterra . 370 (13): 1252–8. doi : 10.1056 / nejmhle1311493 . PMID 24670173 .
- ^ Yandell, Kate (1 de enero de 2016). "Tomando el ritmo" . El científico .
- ^ a b Schwitzer G (13 de mayo de 2016). "CBS proclama 'avance del cáncer', no explica qué quiere decir la FDA con ese término" . Revisión de noticias de salud . Consultado el 9 de octubre de 2017 .
- ^ a b c Kepplinger EE (febrero de 2015). "Mecanismos de aprobación acelerada de la FDA para nuevos productos farmacéuticos" . Rep . De Ley de Biotecnología 34 (1): 15–37. doi : 10.1089 / blr.2015.9999 . PMC 4326266 . PMID 25713472 .
El cuarto mecanismo de aprobación acelerada, la designación de Terapia Avanzada, se aplica a un nuevo producto farmacéutico si "está destinado, solo o en combinación con uno o más medicamentos, a tratar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal, y evidencia clínica preliminar indica que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias existentes en 1 o más criterios de valoración clínicamente significativos ". 172 En su Orientación final, la FDA ha interpretado que "evidencia clínica preliminar" significa evidencia "suficiente para indicar que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial en la eficacia o seguridad con respecto a las terapias disponibles, pero en la mayoría de los casos no es suficiente para establecer la seguridad y la eficacia para los fines de aprobación ". 173 Esto generalmente requerirá más que datos de estudios in vitro o modelos animales. 174 La FDA espera que la evidencia clínica preliminar provenga de los ensayos clínicos de fase 1 o 2. 175
- ^ a b "Hoja informativa: terapias innovadoras" . Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos. 10 de diciembre de 2014. Archivado desde el original el 9 de octubre de 2017 . Consultado el 9 de octubre de 2017 .
Una terapia innovadora es un medicamento:
• destinado solo o en combinación con uno o más medicamentos para tratar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal y
• evidencia clínica preliminar indica que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial sobre las terapias existentes en una o más terapias clínicas criterios de valoración importantes, como los efectos sustanciales del tratamiento observados al principio del desarrollo clínico. - ^ "Copia archivada" . Archivado desde el original el 21 de enero de 2017 . Consultado el 3 de enero de 2017 .CS1 maint: copia archivada como título ( enlace )
- ^ Ley de Innovación y Seguridad de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDASIA) , Silver Spring, MD: Administración de Alimentos y Medicamentos , 29 de enero de 2015, archivado desde el original el 18 de julio de 2015 , consultado el 20 de julio de 2015
- ^ Investigación, Centro de Evaluación de Medicamentos y. "Informes de actividades de IND - solicitudes de designación de terapias innovadoras" . www.fda.gov .
- ^ a b Research, Center for Drug Evaluation y (10 de abril de 2019). "Programas acelerados para afecciones graves: medicamentos y productos biológicos" . Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU .
- ^ Joseph S. Ross; Rita F. Redberg (21 de septiembre de 2015). "Nota del editor: ¿Sería tan prometedor una terapia revolucionaria con cualquier otro nombre?" . Pasante de JAMA. Med . 175 (11): 1858–9. doi : 10.1001 / jamainternmed.2015.5311 . PMID 26390064 .
- ^ Jonathan J. Darrow; Jerry Avorn; Aaron S. Kesselheim (12 de abril de 2018). "La designación de fármaco innovador de la FDA: cuatro años de experiencia". Revista de Medicina de Nueva Inglaterra . 378 (15): 1444–53. doi : 10.1056 / NEJMhpr1713338 . PMID 29641970 .
- ^ "Orientación para programas acelerados de la industria para afecciones graves: medicamentos y productos biológicos" (PDF) . FDA. Mayo de 2014. p. 10.
- ^ "El programa de dispositivos innovadores de la FDA se acerca a las 300 designaciones" . Buceo MedTech . Consultado el 23 de agosto de 2020 .