Fundación de Tumores Infantiles
Children's Tumor Foundation (CTF) es una fundación 501(c)(3 ) dedicada a mejorar la salud y el bienestar de las personas y familias afectadas por la neurofibromatosis (NF). Su misión de cuatro partes incluye impulsar la investigación y el desarrollo de medicamentos a través de una serie de inversiones estratégicas, fortalecer el apoyo al paciente, aumentar la conciencia pública sobre la NF y establecer las mejores prácticas en la atención clínica para las personas afectadas. [1] La Fundación está incorporada en los 50 estados con capítulos activos y afiliados en 37 estados. [2] CTF es el financiador privado más grande de la investigación NF. [3]
Establecida en 1978 como National Neurofibromatosis Foundation por Lynne Ann Courtemanche, RN, el neurólogo Allen E. Rubenstein, MD y Joel S. Hirschtritt, Esq., la organización cambió su nombre a Children's Tumor Foundation en 2005. En los primeros años, la organización la atención se centró en brindar apoyo a los pacientes y organizar a la comunidad de NF. [4] Desde finales de la década de 1980 hasta mediados de la de 1990, su objetivo incorporó el descubrimiento de los genes que causan la NF. CTF comenzó a concentrarse en la investigación traslacional en 2005; en 2008, la CTF también comenzó a financiar ensayos clínicos . [5]Bajo el liderazgo de la presidenta y directora científica Annette Bakker, la organización ha pasado de un modelo de financiación más tradicional a un modelo de socio financiador para acelerar el proceso de descubrimiento de fármacos . [6]
La Fundación otorgó sus primeras subvenciones en 1988, lanzando el primer programa de investigación de neurofibromatosis en el mundo. En 1985, organizaron la Conferencia NF, la primera reunión importante de científicos y médicos de NF. [7] En 1990 y 1993, respectivamente, laboratorios financiados por subvenciones de la Fundación identificaron los genes de NF1 y NF2. [5] En 1997, CTF lanzó un campamento de verano internacional para jóvenes afectados por NF. En 2006, la Fundación comenzó a financiar una iniciativa de descubrimiento de fármacos y puso a prueba un programa para una red de clínicas de NF. Lanzaron un registro de pacientes en 2012 y un biobanco de muestras en 2013. [6]En 2014, la Fundación estableció Synodos para NF2, la primera colaboración de este tipo de científicos de NF que trabajan en instituciones para encontrar una cura para NF2. Está previsto que un proyecto similar, Synodos para NF1, comience en 2015. [7]
En los últimos años, CTF ha cambiado su modelo de financiación de una organización sin fines de lucro más tradicional a uno más alineado con el enfoque de capital de riesgo defendido por el modelo FasterCures del Instituto Milken . CTF ahora se sitúa como un catalizador de la investigación de NF y ha creado asociaciones activas con pacientes, científicos, instituciones de investigación y las industrias biotecnológica y farmacéutica . [6]
La Fundación publica folletos educativos para pacientes, sus cuidadores y otras partes interesadas sobre una variedad de temas. Muchos de estos folletos están disponibles tanto en inglés como en español. [13] La participación en el Registro de NF ofrece apoyo adicional a los pacientes y sus familias. Además de proporcionar información actualizada sobre los ensayos clínicos aplicables, el registro brinda a los pacientes y sus familias la oportunidad de recibir información dirigida a sus síntomas específicos relacionados con la NF. Además de estos esfuerzos, la Fundación también patrocina un campamento de verano anual para jóvenes que viven con NF. [14]
CTF aboga a nivel nacional por la financiación de la investigación de la neurofibromatosis. La Fundación se considera fundamental para asegurar la financiación inicial y continua a través del Programa de Investigación de Neurofibromatosis del Programa de Investigación Médica Dirigida por el Congreso del Departamento de Defensa (CDMRP-NFRP). [15] Como parte de sus esfuerzos, CTF organiza voluntarios para presentar peticiones a sus representantes en el Congreso y el Senado en línea, por carta y en persona, para instar a que continúen y aumenten los fondos a través de CDMPR-NFRP y los Institutos Nacionales de Salud . [dieciséis]
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