Deferiprona , que se vende bajo la marca Ferriprox entre otros, es un medicamento que los quelatos de hierro y se utiliza para tratar la sobrecarga de hierro en talasemia mayor . [3] Fue aprobado e indicado por primera vez para su uso en el tratamiento de la talasemia mayor en 1994 [4] y había sido autorizado para su uso en la Unión Europea y en Asia durante muchos años mientras se esperaba su aprobación en Canadá y Estados Unidos. [3] El 14 de octubre de 2011, se aprobó para su uso en los EE.UU. bajo la FDA 's programa de aprobación acelerada . [5] [6]
Datos clinicos | |
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Nombres comerciales | Ferriprox |
AHFS / Drugs.com | Monografía |
MedlinePlus | a612016 |
Datos de licencia |
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Categoría de embarazo |
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Vías de administración | Oral |
Código ATC | |
Estatus legal | |
Estatus legal | |
Datos farmacocinéticos | |
Metabolismo | Glucuronidación |
Vida media de eliminación | 2 a 3 horas |
Excreción | Riñón (75 a 90% en 24 horas) |
Identificadores | |
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Número CAS | |
PubChem CID | |
IUPHAR / BPS | |
DrugBank | |
ChemSpider | |
UNII | |
KEGG | |
CHEBI | |
CHEMBL | |
Tablero CompTox ( EPA ) | |
Tarjeta de información ECHA | 100.157.470 |
Datos químicos y físicos | |
Fórmula | C 7 H 9 N O 2 |
Masa molar | 139,154 g · mol −1 |
Modelo 3D ( JSmol ) | |
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(¿qué es esto?) (verificar) |
Los efectos secundarios más comunes incluyen orina de color marrón rojizo (que muestra que el hierro se elimina a través de la orina), náuseas (sensación de malestar), dolor abdominal (dolor de estómago) y vómitos. [7] [5] Los efectos secundarios menos comunes pero más graves son la agranulocitosis (niveles muy bajos de granulocitos, un tipo de glóbulo blanco) y la neutropenia (niveles bajos de neutrófilos, un tipo de glóbulo blanco que combate las infecciones). [7] [5]
Usos médicos
La monoterapia con deferiprona está indicada en la Unión Europea para el tratamiento de la sobrecarga de hierro en personas con talasemia mayor cuando la terapia de quelación actual está contraindicada o es inadecuada. [7]
La deferiprona en combinación con otro quelante está indicada en la Unión Europea en personas con talasemia mayor cuando la monoterapia con cualquier quelante de hierro es ineficaz, o cuando la prevención o el tratamiento de las consecuencias potencialmente mortales de la sobrecarga de hierro (principalmente sobrecarga cardíaca) justifica una corrección rápida o intensiva. [7]
Controversia
La deferiprona estuvo en el centro de una lucha prolongada entre Nancy Olivieri , hematóloga e investigadora canadiense , y el Hospital for Sick Children y la compañía farmacéutica Apotex , que comenzó en 1996, y retrasó la aprobación del fármaco en América del Norte. [8] Los datos de Olivieri sugirieron que la deferiprona conduce a fibrosis hepática progresiva . [9] [10] [11]
Historia
La deferiprona fue aprobada para uso médico en la Unión Europea en agosto de 1999. [7]
Fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en octubre de 2011. [5] [6] Las versiones genéricas fueron aprobadas en agosto de 2019. [12]
La seguridad y eficacia de la deferiprona se basa en un análisis de datos de doce estudios clínicos en 236 participantes. [5] Los participantes en el estudio no respondieron a la terapia previa de quelación del hierro. [5] La deferiprona se consideró un tratamiento exitoso para los participantes que experimentaron una disminución de al menos un 20 por ciento en la ferritina sérica, una proteína que almacena hierro en el cuerpo para su uso posterior. [5] La mitad de los participantes en el estudio experimentó al menos una disminución del 20 por ciento en los niveles de ferritina. [5]
Referencias
- ^ a b "Uso de deferiprona (Ferriprox) durante el embarazo" . Drugs.com . 30 de marzo de 2020 . Consultado el 20 de mayo de 2020 .
- ^ "Ferriprox 100 mg / ml solución oral - Resumen de las características del producto (RCP)" . (emc) . 26 de noviembre de 2019 . Consultado el 20 de mayo de 2020 .
- ^ a b Savulescu J (febrero de 2004). "Talasemia mayor: la turbia historia de la deferiprona" . BMJ . 328 (7436): 358–9. doi : 10.1136 / bmj.328.7436.358 . PMC 341373 . PMID 14962851 .
- ^ Personal. "Historia de Cipla" . Cipla . Archivado desde el original el 27 de octubre de 2015.
- ^ a b c d e f g h "FDA aprueba ferripox (deferiprona) para tratar pacientes con exceso de hierro en el cuerpo" . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) (Nota de prensa). 14 de octubre de 2011. Archivado desde el original el 10 de octubre de 2016. Este artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
- ^ a b "Paquete de aprobación de medicamentos: Ferriprox (deferiprone) Tablet NDA # 021825" . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) . 30 de noviembre de 2011 . Consultado el 20 de mayo de 2020 .
- ^ a b c d e "Ferriprox EPAR" . Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . Consultado el 20 de mayo de 2020 .El texto se copió de esta fuente que es © Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza la reproducción siempre que se cite la fuente.
- ^ Viens AM, Savulescu J (febrero de 2004). "Introducción al simposio Olivieri" . Revista de ética médica . 30 (1): 1–7. doi : 10.1136 / jme.2003.006577 . PMC 1757126 . PMID 14872065 .
- ^ Brittenham GM, Nathan DG, Olivieri NF, Porter JB, Pippard M, Vichinsky EP, Weatherall DJ (junio de 2003). "Deferiprona y fibrosis hepática" . Sangre . 101 (12): 5089–90, respuesta del autor 5090–1. doi : 10.1182 / sangre-2002-10-3173 . PMID 12788794 .
- ^ Wanless IR, Sweeney G, Dhillon AP, Guido M, Piga A, Galanello R, et al. (Septiembre de 2002). "Falta de fibrosis hepática progresiva durante la terapia a largo plazo con deferiprona en sujetos con beta-talasemia dependiente de transfusiones" . Sangre . 100 (5): 1566–9. doi : 10.1182 / sangre-2002-01-0306 . PMID 12176871 .
- ^ Cribb R (27 de febrero de 2019). "Los pacientes con UHN recibieron un fármaco sin licencia que les provocó diabetes, disfunción hepática y una muerte, según un estudio" . La estrella . Toronto . Consultado el 27 de febrero de 2019 .
- ^ "Deferiprona: medicamentos aprobados por la FDA" . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) . Consultado el 20 de mayo de 2020 .
enlaces externos
- "Deferiprona" . Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU.