Mesoblast Limited es una empresa de medicina regenerativa con sede en Australia . Busca brindar tratamientos para dolencias inflamatorias , enfermedades cardiovasculares y dolores de espalda . La empresa está dirigida por Silviu Itescu, quien la fundó en 2004. [1]
Células de linaje mesenquimatoso
La compañía está desarrollando una gama de productos regenerativos derivados de sus células patentadas de linaje mesenquimatoso . [2] Esto incluye las células precursoras mesenquimales (MPC) y las células madre mesenquimales (MSC). Mesoblast tiene la esperanza de que estas células se comporten como sus contrapartes naturales, cuando se inyectan en un paciente. Tal comportamiento requeriría que las células sobrevivieran en el cuerpo de un paciente, a pesar de la acción del sistema inmunológico, que funciona para destruir cualquier cosa extraña.
Usar
En el laboratorio, las MPC altamente purificadas e inmunoseleccionadas y las MSC expandidas en cultivo secretan factores tróficos que tienen múltiples acciones potenciales. Se espera que los precursores del linaje mesenquimatoso conserven la capacidad de sus contrapartes naturales. Tienen la capacidad de detectar lesiones e inflamación y responder a estímulos y señales locales del tejido lesionado mediante la liberación de una amplia gama de biomoléculas (factores de crecimiento, quimiocinas , enzimas , etc.) que inducen el crecimiento y regeneración del propio tejido del cuerpo, reparando eficazmente la lesión. Los factores específicos que liberan los precursores mesenquimales en un tejido determinado dependen presumiblemente de las señales que encuentran del propio tejido dañado. [3] Por ejemplo, con dolor de espalda, los MPC se inyectan en el disco dañado con la esperanza de que lo regenere. [4]
Investigación y desarrollo
Mesoblast está desarrollando productos en cuatro áreas principales. [5]
- Inmunológico e inflamatorio : las células se administran por vía intravenosa para impartir efectos inmunomoduladores.
- Cardíaco y vascular : las células se administran localmente con el objetivo de mejorar la anatomía y la función del corazón.
- Enfermedades ortopédicas de la columna vertebral : las células se administran localmente para reparar potencialmente los discos intervertebrales o generar hueso nuevo.
- Oncología : mejora de los resultados del trasplante de médula ósea en pacientes con cáncer o enfermedades genéticas.
Dolor de espalda
El producto en investigación candidato de Mesoblast, MPC-06-ID, se está desarrollando para dirigirse a la población de pacientes que sufren de dolor lumbar crónico de moderado a severo debido a discos degenerados moderadamente . [6]
2010
En el informe anual de Mesoblast de agosto de 2010, la empresa anunció por primera vez resultados positivos de ensayos preclínicos que mostraban la regeneración radiográfica y patológica del disco con MPC-06-ID. Mesoblast dijo que estaban en proceso de completar una presentación de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) a la FDA de los Estados Unidos para comenzar los ensayos clínicos de Fase 2 en pacientes con dolor lumbar debido a una enfermedad degenerativa del disco. [7]
2011
El 29 de junio de 2011, Mesoblast anunció que recibió la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos para comenzar un ensayo de fase 2 con sus células MPC para el tratamiento de la enfermedad degenerativa del disco. [8] Este ensayo está diseñado principalmente para evaluar la seguridad y eficacia de las células.
2012
Osiris vendió su fármaco MSC y sus patentes a Mesoblast Ltd. Con el potencial de $ 100 millones, los primeros $ 35 millones en consideración, aproximadamente el 43% se pagó a Osiris en acciones ordinarias de Mesoblast y el saldo se pagó en efectivo. Las regalías de los productos comienzan en cifras bajas de un solo dígito y crecerán hasta el 10% sobre los ingresos que superen los $ 750 millones. [9]
2014
En enero de 2014, Mesoblast anunció resultados positivos del ensayo de fase 2 para el tratamiento del dolor de espalda. Incluyó a 100 pacientes con dolor de espalda de moderado a severo que fueron evaluados en un estudio aleatorizado controlado con placebo. Los pacientes fueron tratados en 13 sitios en los EE. UU. Y Australia. Los resultados mostraron que el 69% de los pacientes que recibieron una dosis de 6 millones de MPC y el 62% que recibieron una dosis de 18 millones experimentaron una reducción de más del 50% en el dolor lumbar a los 12 meses. Esto se compara con alrededor del 35% para los controles. Los pacientes se sometieron a la inyección ambulatoria para un único nivel lumbar degenerado doloroso y se evaluó la seguridad y eficacia durante un total de 36 meses para evaluar los efectos del tratamiento a largo plazo. [10] Otros hallazgos clave incluyeron mejoras en la función y la estabilidad del disco.
Los sitios participantes fueron Arizona Pain Specialists, UC Davis Spine Center, Spine Institute, IPM Medical Group, Inc., Denver Spine, Rocky Mountain Associates in Orthopaedic Medicine, PC, Emory University School of Medicine , Carolina Neurosurgery and Spine Associates, Central Texas Spine Institute, Richmond Bone and Joint Clinic, Memorial Hermann Medical Group, Washington Center for Pain Management, The Center for Pain Relief, Inc. y Monash Medical Center de Victoria, Australia . [11]
En agosto de 2014, Mesoblast anunció en sus resultados de 2014 y su estrategia corporativa que la Administración de Alimentos y Medicamentos otorgó la aprobación para avanzar a un ensayo de Fase 3 de MPC para el dolor lumbar crónico.
En noviembre de 2014, entró en vigor en Japón la Ley de productos farmacéuticos, dispositivos médicos y otros productos terapéuticos (Ley PMD). Esta Ley estableció una vía para la aprobación acelerada en Japón de productos médicos regenerativos. La nueva política de Japón requiere un ensayo clínico en etapa temprana (es decir, Fase I o Fase II pequeña) como mínimo para confirmar la seguridad de la terapia y proporcionar evidencia de eficacia. En lugar de exigir que la terapia se evalúe en ensayos posteriores antes de ponerla a disposición de los pacientes, la nueva ley de Japón permitirá una "aprobación condicional" que permitirá que el producto se comercialice y que el producto obtenga un reembolso de manera acelerada. . La aprobación condicional no significa que el proceso de aprobación regulatoria haya terminado. Simplemente permite que la terapia esté disponible para los pacientes en una etapa más temprana del proceso y que la empresa patrocinadora comience la comercialización y obtenga el reembolso. [12] Como resultado, Mesoblast anunció que aprovecharían los resultados de los ensayos clínicos de Fase 2 existentes para los productos candidatos de Nivel 1 y Nivel 2. El nivel 1 incluye células MPC para el dolor de espalda. [13] La aprobación condicional duraría siete años. [14]
En marzo de 2014, Circulation Journal publicó [15] los resultados de un ensayo clínico que utilizaba MPC como terapia complementaria para pacientes con un dispositivo de asistencia ventricular . El 50% de los pacientes con tratamiento con MPC lograron el destete temporal del DAVI en comparación con el 20% del grupo de control a los 90 días.
2015
El 14 de enero de 2015, Mesoblast confirmó que la Fase 3 ya había comenzado. La empresa también proporcionó plazos proyectados. Mesoblast prevé la finalización de la inscripción de pacientes a mediados de 2016, un análisis intermedio a mediados de 2016 y datos de primera línea a mediados de 2017. [16] El objetivo del programa clínico de Fase 3 será confirmar los resultados positivos observados en el ensayo clínico de Fase 2 de la Compañía donde el producto candidato, MPC-06-ID, demostró el potencial de proporcionar una mejora duradera en el dolor y la función para pacientes que Sufre de CDLBP debido a una enfermedad degenerativa del disco. El criterio de valoración principal del programa de la Fase 3 buscará confirmar el beneficio del tratamiento observado en la Fase 2 para el MPC-06-ID frente al control con solución salina mediante una combinación de mejora duradera del dolor y la función. [6]
El 10 de febrero de 2015, la Oficina de Patentes y Marcas Registradas de los Estados Unidos (USPTO) concedió a Mesoblast una patente clave que cubre su tecnología patentada Mesenchymal Precursor Cell (MPC) para su uso en el tratamiento de discos intervertebrales degenerados. La patente estadounidense concedida número 8,858,932 otorga a Mesoblast derechos comerciales exclusivos hasta junio de 2029. También existe la posibilidad de extensiones de exclusividad regulatoria y de plazo de patente que proporcionarían protección a más largo plazo. [6]
El 19 de marzo de 2015, Mesoblast anunció que había sido seleccionada por la Organización de Comercio Exterior de Japón (JETRO) como la única empresa de medicina regenerativa en todo el mundo en recibir acceso rápido a posibles incentivos de inversión en todos los niveles de gobierno de Japón. Mesoblast recibirá una hoja de ruta de incentivos gubernamentales y de mercado especialmente diseñada para proporcionar un entorno empresarial más atractivo. El director ejecutivo de Mesoblast, Silviu Itescu, acogió con satisfacción el reconocimiento del gobierno japonés. “Japón es un mercado importante para nuestras terapias basadas en células y ofrece un potencial a corto plazo para las aprobaciones de productos y los ingresos. La selección de Mesoblast por JETRO como la única compañía de medicina regenerativa en recibir el estatus de prioridad de inversión guiará la dirección estratégica de nuestros planes comerciales en Japón, junto con nuestros socios estratégicos actuales y futuros ”. [17]
El 8 de abril de 2015, Mesoblast anunció que tenía la intención de expandir el programa clínico de fase 3 de su producto candidato MPC-06-ID en el tratamiento del dolor lumbar crónico debido a la enfermedad degenerativa del disco para incluir sitios en la Unión Europea (UE). Este anuncio se produjo poco después de una reunión positiva con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Las discusiones con la EMA se produjeron como parte de un asesoramiento científico y de reembolsos combinado en el marco de un programa piloto de la UE conocido como Shaping European Early Dialogues (SEED). El programa piloto de SEED se estableció para facilitar el diálogo temprano entre la EMA, los organismos de reembolso de European Health Technology Assessment (HTA) y empresas seleccionadas con programas de desarrollo clínico en etapa tardía. El producto candidato de Mesoblast, MPC-06-ID, es uno de los siete medicamentos aceptados para el programa SEED. [18]
El 20 de septiembre de 2015, el Informe anual de Mesoblast declaró que la Fase 3 en realidad consistiría en dos ensayos clínicos. La primera prueba, iniciada en diciembre de 2014, ha estado reclutando candidatos en múltiples sitios en los Estados Unidos. No se mencionó una fecha de inicio para el segundo ensayo. Los dos estudios serán doble ciego e incluirán aproximadamente 330 pacientes cada uno. El punto final primario compuesto de alivio del dolor y función mejorada consiste en una reducción del 50% en el dolor lumbar. Esto se mide mediante VAS y una mejora de 15 puntos en el índice de discapacidad de Oswestry (ODI) tanto a los 6 como a los 12 meses, sin intervención a los 12 meses y se utilizará en el programa de la Fase 3. [19]
El 17 de diciembre de 2015, como parte del informe del primer trimestre, Mesoblast anunció que anticipaba la finalización de la inscripción de pacientes para el primero de los dos ensayos de la fase 3 para el tercer trimestre o mediados de 2016. No se proporcionó información sobre el segundo ensayo.
2016
En febrero de 2016, como parte del segundo trimestre de Mesoblast (que finaliza el 31 de diciembre de 2015) y los resultados financieros del primer semestre, la empresa informó que la contratación para el ensayo de dolor de espalda de fase 3 estaba progresando bien en los Estados Unidos. Por primera vez, se proporcionó información sobre el segundo ensayo. Mesoblast describió los hitos clave que incluían los resultados del primer ensayo que se completarán para el cuarto trimestre de 2016 o el 30 de junio de 2016. Los resultados del segundo ensayo deberían estar completos para el cuarto trimestre de 2017 o el 30 de junio de 2017. [20]
En agosto de 2016, como parte del Informe anual de Mesoblast, Mesoblast informó que el ensayo actual de Fase 3 de 360 pacientes estaba reclutando bien en los sitios de EE. UU. Además, Mesoblast señaló que la FDA ha proporcionado una guía por escrito que incluía el uso de un criterio de valoración primario compuesto aceptable para su aprobación, umbrales acordados para el dolor (50% de disminución en la EVA) y función (mejora de 15 puntos en el ODI), dos puntos temporales ( 12 y 24 meses) por cumplir con los criterios de dolor y mejoría funcional y ninguna intervención en el nivel tratado de la columna durante 24 meses. Mesoblast declaró que tienen la intención de realizar un análisis intermedio en el ensayo de fase 3 en el primer trimestre de 2017. [21]
En diciembre de 2016, Mesoblast y Mallinckrodt Pharmaceuticals firmaron un acuerdo para negociar exclusivamente una asociación comercial y de desarrollo para MPC-06-ID en el tratamiento del dolor lumbar crónico debido a la degeneración del disco. [21]
2017
A principios de 2017, el sitio web del gobierno de EE. UU. Que enumera el estudio de Mesoblast proporcionó hitos clave. La fecha estimada de finalización del estudio es febrero de 2020. La fecha estimada de finalización primaria será febrero de 2019. Esta es la fecha final de recopilación de datos para la medida de resultado primaria. [22] La única forma en que estas fechas podrían cambiar es si la solución de Mesoblast para el dolor lumbar recibe el estatus Fast Track de la FDA . Esto reduciría el proceso de revisión de la FDA de 10 meses a 6 meses. También proporcionaría un proceso de revisión continuo simplificado (las secciones completadas de la Solicitud de licencia de productos biológicos, BLA, pueden enviarse para revisión de la FDA a medida que estén disponibles, en lugar de esperar a que se completen todas). [23]
En marzo de 2017, Mesoblast anunció resultados positivos de su seguimiento de 36 meses de su ensayo de fase 2 aleatorizado, controlado con placebo, de 100 pacientes. Una sola inyección intradiscal de 6 millones de MPC resultó en mejoras significativas tanto en el dolor como en la función que fueron duraderas durante al menos 36 meses. "Los beneficios sostenidos sobre el dolor y la función durante tres años observados con una sola inyección de la terapia celular de Mesoblast tienen el potencial de transformar el paradigma de tratamiento para el dolor lumbar crónico debido a la degeneración del disco", dijo el investigador del ensayo, el Dr. Hyun Bae, profesor de cirugía y Director de Educación del Cedars Sinai Spine Center y Director del Spine Institute en Los Ángeles, CA. “En lugar de reemplazar o fusionar el disco, existe una evidencia convincente de que podemos usar esta medicina regenerativa para curar el disco. Nos estamos acercando rápidamente a este punto de inflexión en el tratamiento del dolor lumbar, que es particularmente importante en vista de la epidemia de abuso de opioides ". [21]
En mayo de 2017, Mesoblast señaló en el informe del tercer trimestre que apuntan a que la inscripción de pacientes finalice la fase 3 del ensayo de dolor de espalda para fines de 2017. [24] En octubre de 2017, Mesoblast confirmó que aún anticipaban la finalización de la inscripción de pacientes para fines de 2017. [25]
Durante la presentación del director ejecutivo del 16 de noviembre de 2017 a la reunión general anual, Mesoblast dijo que la finalización de la inscripción de pacientes se redujo al primer trimestre de 2018.
2018
El 29 de marzo de 2018, Mesoblast anunció que había completado la inscripción de pacientes para su ensayo de fase 3. El director ejecutivo de Mesoblast, Dr. Silviu Itescu, dijo: "Existe una necesidad urgente de proporcionar un tratamiento eficaz para los pacientes que sufren de dolor lumbar crónico debido a la enfermedad degenerativa del disco, una población que hoy representa el 50% del uso de opioides recetados. Si la fase 3 resultados demuestran una mejora duradera en el dolor y la función, MPC-06-ID tiene el potencial de marcar una gran diferencia en los pacientes con esta grave enfermedad ". [26]
Además del anuncio de Mesoblast, también se retrasaron otros hitos clave. En el sitio web del gobierno de EE. UU., La fecha estimada de finalización primaria se retrasó de febrero de 2019 a octubre de 2019. La fecha estimada de finalización del estudio también pasó de febrero de 2020 a octubre de 2020. [27]
El 29 de agosto de 2018, Mesoblast informó sus resultados anuales y del cuarto trimestre. Se incluyó una breve mención del ensayo de fase 3 para el dolor de espalda. Mesoblast informó que se está siguiendo a un total de 404 pacientes en 48 sitios para evaluar la mejora relacionada con el tratamiento en el dolor y la función durante dos años. [24]
2019
Las fechas de finalización del estudio de la solución de Mesoblast para el dolor lumbar crónico se retrasaron nuevamente. En el sitio web del gobierno de EE. UU. Para ensayos clínicos, la fecha estimada de finalización primaria pasó de octubre de 2019 a marzo de 2020. Además, la fecha estimada de finalización del estudio también pasó de octubre de 2020 a marzo de 2021. [27] En total, la fecha estimada de finalización primaria se ha retrasado más de un año, ya que su fecha original era febrero de 2019 y ahora es marzo de 2020. La fecha estimada de finalización del estudio originalmente era febrero de 2020 y ahora es marzo de 2021.
Durante los resultados financieros de medio año de la compañía en febrero, Mesoblast informó que un hito clave para la segunda mitad de 2019 sería que todos los pacientes completarán su evaluación de 12 meses de seguridad y eficacia. [28]
2020
En octubre, se informó que se espera que Mesoblast reciba los resultados de sus ensayos de insuficiencia cardíaca crónica y fase tres de dolor lumbar a finales de 2020. Además, Mesoblast y su socio Grünenthal GmbH están colaborando para un ensayo confirmatorio de fase tres en Europa . [29]
2021
El 31 de marzo, Mesoblast informó los resultados semestrales. Los resultados del ensayo de fase 3 de rexlemestrocel-L (MPC-06-ID) en 404 pacientes con dolor lumbar crónico (CLBP) debido a enfermedad degenerativa del disco (DDD) mostraron que una sola inyección de rexlemestrocel-L + ácido hialurónico (HA) El portador puede proporcionar al menos dos años de reducción del dolor, con actividad ahorradora de opioides en pacientes que usan opioides al inicio del estudio. Mesoblast también informó reducciones significativas y duraderas en CLBP durante 24 meses en toda la población evaluable del estudio, y se observó una mayor reducción del dolor en la población preespecificada con CLBP de duración más corta que la mediana del estudio de 68 meses. Los resultados indican que el beneficio del tratamiento puede ser mayor cuando la inflamación es alta y antes de que se produzca una fibrosis irreversible en el disco intervertebral. Mesoblast anunció que tiene la intención de reunirse con la FDA para discutir una vía potencial para la aprobación de rexlemestrocel-L en pacientes con dolor lumbar discogénico crónico basado en la reducción duradera observada del dolor y la actividad ahorradora de opioides en el ensayo CLBP de fase 3. [30]
Crítica
La solución de Mesoblast para el dolor de espalda fue objeto de duras críticas por parte de su competidor Regenexx en agosto de 2015. El Dr. Chris Centeno dijo que los resultados del ensayo fueron "brillantes" con un lenguaje confuso y engañoso, los comunicados de prensa de las fases 1 y 2 no incluían imágenes de resonancias magnéticas para demostrar que los discos se regeneraron y expresaron dudas sobre el mantenimiento de la calidad celular mientras se producen células en masa. También dijo que el sistema inmunológico del huésped elimina las células madre inyectadas. [31]
Centeno dijo: "Siempre que vea que una empresa arroja resultados de imágenes clave que son necesarios para impresionar a las aseguradoras (como cambios positivos en la resonancia magnética en la columna vertebral), casi puede apostar a que se están gestando problemas graves. Luego, cuando observe lo que debería tomar algunas oraciones para describir si el producto ayudó o no al dolor y la función en realidad requiere una página entera de números reportados divididos en 10 formas diferentes, usted sabe que hay problemas serios ". [31]
Artritis Reumatoide
El 11 de enero de 2016, se anunciaron resultados que mostraban un beneficio significativo en la primera cohorte de pacientes con artritis reumatoide tratados con MPC. [32] Después de 12 semanas, el 47% de los pacientes tratados con MPC y el 60% de los pacientes tratados con MPC (con fallas previas de 1 o 2 productos biológicos) alcanzaron los criterios de valoración de eficacia (en comparación con los controles al 25% y 17%). Se observó remisión en la semana 12 en el 20% de los pacientes tratados con MPC (0% en los controles). El 24 de marzo de 2016 [33] se concedió la patente estadounidense 9.265.796 [34] para el uso de células precursoras mesenquimales (MPC) para el tratamiento o la prevención de una amplia gama de enfermedades reumáticas, como artritis reumatoide, osteoartritis , artritis psoriásica , espondilitis anquilosante , sacroileítis , artritis entérica y artritis reactiva .
El 22 de enero de 2016, se informaron resultados muy alentadores de un ensayo clínico de fase 2 en 241 niños con enfermedad de injerto contra huésped aguda, ver Enfermedad de injerto contra huésped, más adelante.
enfermedad de Crohn
Un ensayo de fase 3 multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo está evaluando la seguridad y eficacia de Prochymal® en la enfermedad de Crohn de moderada a grave en pacientes que son resistentes a los tratamientos tradicionales. Los datos preliminares de dos análisis intermedios previstos en el protocolo proporcionaron resultados alentadores. [35]
Enfermedad de injerto contra huésped
El 30 de septiembre de 2014, Mesoblast anunció que su socio japonés, JCR Pharmaceuticals Co Ltd (JCR), se presentó ante la Agencia Japonesa de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA) para recibir la aprobación para la fabricación, comercialización y registro de productos del alogénico o "off El producto JR-031 de células madre mesenquimales (MSC) de estante "para el tratamiento de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH) en niños y adultos. [36]
Durante el año financiero 2015, el licenciatario de Mesoblast, JCR Pharmaceuticals Ltd, solicitó la aprobación regulatoria para su producto GVHD MSC, JR-031, en niños y adultos en Japón. JR-031 recibió una revisión de prioridad de medicamentos huérfanos. Si tiene éxito, será el primer producto a base de células alogénicas aprobado en Japón. [19]
En enero de 2016, se anunciaron los resultados de un ensayo clínico de fase 2 en 241 niños con enfermedad de injerto contra huésped aguda que no respondían a los esteroides. [37] La tasa de supervivencia fue del 82% (frente al 39% de los controles) para aquellos que mostraron alguna mejoría después de 1 mes, y a largo plazo del 72% (frente al 18% de los controles) para aquellos que mostraron poco efecto después de 1 mes. Esta prueba utilizó el producto MSC-100-IV.
Para el ensayo de fase 3 en los Estados Unidos, para la indicación pediátrica, se inició un ensayo de etiqueta abierta de 60 pacientes en el año fiscal 2015. Durante la realización del ensayo pediátrico de Fase 3, Mesoblast espera tener conversaciones con la FDA sobre el diseño del ensayo para un posible ensayo de Fase 3 para respaldar la aprobación de este producto para adultos con EICH intestinal o hepática refractaria a los esteroides. [19]
El 19 de diciembre de 2017, Mesoblast anunció que la prueba de Fase 3 completó la inscripción. En noviembre de 2016, el ensayo de fase 3 tuvo éxito en un análisis de futilidad provisional preespecificado del criterio de valoración principal. [25]
Cuando los tres ensayos fundamentales alcanzaron sus criterios de valoración principales, el Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos se reunió el 13 de agosto de 2020 para revisar los datos que respaldan la Solicitud de Licencia de Biológicos presentada por Mesoblast. La FDA otorgó la Revisión de prioridad de Mesoblast [38] y una decisión antes del 30 de septiembre de 2020.
Nefropatía diabética
El 9 de junio de 2015, Mesoblast anunció que los resultados del ensayo de fase 2 de la compañía en pacientes con nefropatía diabética mostraron que una sola infusión de su producto candidato de células precursoras mesenquimales (MPC) alogénicas administradas por vía intravenosa MPC-300-IV era seguro, reducía la inflamación dañina, y función renal conservada o mejorada durante al menos 24 semanas. Los resultados se presentaron en las últimas sesiones científicas de la 75ª reunión anual de la Asociación Estadounidense de Diabetes (ADA) que se celebró en Boston . La reunión anual de la ADA reúne a aproximadamente 14.000 participantes, incluidos médicos e investigadores de 124 países. [39]
Síntomas de dificultad respiratoria aguda de COVID-19
Ryoncil se probó en un estudio piloto de marzo de 2020 en el Hospital Mount Sinai en la ciudad de Nueva York en pacientes con Covid-19 asistidos por ventilador en etapa tardía que padecían el síndrome de dificultad respiratoria aguda. [40] Con base en los resultados, la FDA aprobó un estudio de Fase 2/3 en 300 pacientes en 30 sitios alrededor de los EE. UU. La Red de Ensayos Quirúrgicos Cardiotorácicos, financiada por los NIH, y Mesoblast (el propietario del producto) comenzaron ese ensayo el 5 de mayo de 2020. [41]
Adquisiciones, fabricación y financiación
En diciembre de 2010, Mesoblast firmó un acuerdo con Cephalon, con sede en EE. UU., Para desarrollar y comercializar nuevas terapias de células madre precursoras mesenquimales (MPC) adultas para afecciones degenerativas de los sistemas cardiovascular y nervioso central. [42]
En septiembre de 2011, Mesoblast firmó un acuerdo con Lonza Group, con sede en Suiza . Según el acuerdo, Lonza fabricará las células madre en cantidad suficiente para satisfacer la demanda mundial de productos de células MPC de Mesoblast. Mesoblast también tendrá acceso exclusivo a las instalaciones de terapia celular de Lonza en Singapur para la fabricación de terapia celular alogénica, sujeto a ciertas excepciones. [43]
En octubre de 2013, Mesoblast adquirió todo el negocio de células madre mesenquimales expandidas (MSC) de Osiris Therapeutics . Se esperan ahorros de costos y otras sinergias en personal, gastos de capital y fabricación. [44] Como resultado de esta adquisición, Mesoblast también heredó una relación con JCR Pharmaceuticals Co. Ltd., con sede en Japón. [45]
En mayo de 2014, Mesoblast anunció que recibiría incentivos de la Junta de Desarrollo Económico de Singapur (EDB) para las actividades en Singapur relacionadas con las operaciones de fabricación, así como el desarrollo y la comercialización de productos. [46]
En junio de 2015, Mesoblast recibió $ 5,8 millones del Gobierno de Australia para las actividades de Investigación y Desarrollo (I + D) realizadas durante el año fiscal 2014. Los fondos se proporcionaron a Mesoblast en el marco del Programa de incentivos fiscales de I + D del gobierno, diseñado para apoyar la innovación de la industria. [47]
En febrero de 2016, el licenciatario de Mesoblast (JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.) vendió su primer producto de células alogénicas TEMCELL® HS Inj., Para el tratamiento de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGVHD) en niños y adultos en Japón. TEMCELL es la primera terapia celular alogénica totalmente aprobada en Japón. [48]
Rendimiento financiero
Mesoblast figura como MSB en la Bolsa de Valores de Australia (ASX), como MESO en el NASDAQ y como MEOBF en los mercados de ATC.
La empresa informó sus resultados financieros en noviembre de 2020. [49] Al 30 de septiembre de 2020:
- El efectivo disponible fue de $ 108.1 millones
- Pérdida neta antes de impuestos $ 25,3 millones
- Las salidas de efectivo para el primer trimestre del año fiscal 21 fueron de $ 24,5 millones.
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