La terapia de reemplazo de proteínas es un tratamiento médico que complementa o reemplaza una proteína en pacientes en los que esa proteína en particular es deficiente o está ausente. [1] [2] Ha habido avances significativos en este tratamiento. PRT se está probando en ensayos clínicos con las enfermedades Progeria y Epidermólisis bullosa distrófica como un tratamiento potencial. Para los pacientes con Epidermólisis bullosa distrófica se han obtenido resultados prometedores. [3] [4]
Ver también
Referencias
- ^ Gorzelany JA, de Souza MP (marzo de 2013). "Terapias de reemplazo de proteínas para enfermedades raras: ¿son fáciles para la aprobación regulatoria?" . Medicina traslacional de la ciencia . 5 (178): 178fs10. doi : 10.1126 / scitranslmed.3005007 . PMID 23536010 .
- ^ Crunkhorn S (junio de 2013). "Reloj regulatorio: mayor probabilidad de éxito para las terapias de reemplazo de proteínas". Reseñas de la naturaleza. Descubrimiento de drogas . 12 (6): 414. doi : 10.1038 / nrd4027 . PMID 23722335 .
- ^ Labbe C (5 de febrero de 2014). "La terapia de reemplazo de proteínas se muestra prometedora en el tratamiento de trastornos raros de la piel" . Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel . Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU . Consultado el 14 de octubre de 2018 .
- ^ Wang X, Ghasri P, Amir M, Hwang B, Hou Y, Khalili M, Khilili M, Lin A, Keene D, Uitto J, Woodley DT, Chen M (julio de 2013). "La aplicación tópica de colágeno de tipo VII recombinante se incorpora en la unión dermoepidérmica y promueve el cierre de la herida" . Terapia molecular . 21 (7): 1335–44. doi : 10.1038 / mt.2013.87 . PMC 3704128 . PMID 23670575 .
Otras lecturas
- Stegmann TJ (diciembre de 2006). "Terapia de proteínas versus terapia génica" . DDNEWS .