La alglucosidasa alfa , que se vende bajo la marca Myozyme entre otros, es un fármaco huérfano de la terapia de reemplazo enzimático (ERT) para el tratamiento de la enfermedad de Pompe ( enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II ), un trastorno de almacenamiento lisosómico raro (LSD). [4] Desde el punto de vista químico, el fármaco es un análogo de la enzima que es deficiente en los pacientes afectados por la enfermedad de Pompe, la alfa-glucosidasa . Es el primer fármaco disponible para tratar esta enfermedad. [2]
Datos clinicos | |
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Nombres comerciales | Myozyme, Lumizyme, otros |
AHFS / Drugs.com | Monografía |
Datos de licencia |
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Vías de administración | Intravenoso [1] [2] |
Código ATC | |
Estatus legal | |
Estatus legal | |
Identificadores | |
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Número CAS | |
DrugBank | |
ChemSpider |
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UNII | |
KEGG | |
Datos químicos y físicos | |
Fórmula | C 4758 H 7262 N 1274 O 1369 S 35 [3] |
Masa molar | 105 338 g · mol −1 [3] |
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Fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en abril de 2006, como Myozyme [5] y en mayo de 2010, como Lumizyme. [6]
Usos médicos
La alglucosidasa alfa está indicada para personas con enfermedad de Pompe (deficiencia de GAA). [1]
En 2014, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Anunció la aprobación de la alglucosidasa alfa para el tratamiento de personas con enfermedad de Pompe de inicio infantil, incluidas las personas menores de ocho años. Además, se está eliminando la estrategia de evaluación y mitigación de riesgos (REMS). [7]
Efectos secundarios
Las reacciones adversas comúnmente observadas al tratamiento con alglucosidasa alfa son neumonía , complicaciones respiratorias, infecciones y fiebre . Las reacciones más graves informadas incluyen insuficiencia cardíaca y pulmonar y shock alérgico . Las cajas de Myozyme contienen advertencias sobre la posibilidad de una respuesta alérgica potencialmente mortal. [2]
Costo
Algunos planes de salud se han negado a subsidiar Myozyme para adultos porque carece de aprobación para el tratamiento en adultos, así como por su alto costo ( US $ 300.000 por año de por vida). [8]
En 2015, Lumizyme fue clasificado como el medicamento más costoso por paciente, con un cargo promedio de $ 630,159. [9]
Referencias
- ^ a b c "Lumizyme- inyección de alglucosidasa alfa, polvo, para solución" . DailyMed . 22 de febrero de 2020 . Consultado el 14 de agosto de 2020 .
- ^ a b c "La FDA aprueba el primer tratamiento para la enfermedad de Pompe" . FDA. 2006-04-28 . Consultado el 7 de julio de 2008 .
- ^ a b c Asociación Médica Estadounidense ( USAN ). "Alglucosidase alfa" (Microsoft Word) . Declaración sobre una denominación común adoptada por el Consejo de USAN . Consultado el 18 de diciembre de 2007 .
- ^ Kishnani PS, Corzo D, Nicolino M, Byrne B, Mandel H, Hwu WL, et al. (Enero de 2007). "Ácido recombinante humano α-glucosidasa: principales beneficios clínicos en la enfermedad de Pompe de inicio infantil" . Neurología . 68 (2): 99–109. doi : 10.1212 / 01.wnl.0000251268.41188.04 . PMID 17151339 .
- ^ "Paquete de aprobación de medicamentos: Myozyme (Alglucosidase Alfa) NDA # 125141" . Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU . Consultado el 14 de agosto de 2020 .
- ^ "Paquete de aprobación de medicamentos: Lumizyme (alglucosidase alfa) NDA # 125291" . Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU . Consultado el 14 de agosto de 2020 . Lay resumen (PDF) .
- ^ "La FDA amplía la aprobación de un fármaco para tratar la enfermedad de Pompe a pacientes de todas las edades; elimina los requisitos de la estrategia de mitigación de riesgos" . FDA. 2014-08-14. Archivado desde el original el 3 de agosto de 2014.
- ^ Anand G (18 de septiembre de 2007). "A medida que aumentan los costos, los nuevos medicamentos se enfrentan a un retroceso" . El Wall Street Journal . Dow Jones & Company . Consultado el 7 de julio de 2008 .
- ^ "Informe de tendencias de farmacia médica de Magellan Rx Management" (PDF) (7ª ed.). 2016. Archivado desde el original (PDF) el 29 de marzo de 2019.
enlaces externos
- "Alglucosidasa Alfa" . Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU.