Eliglustat , vendido bajo la marca Cerdelga , es un medicamento que se usa para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher . Fue descubierto en la Universidad de Michigan, desarrollado por Genzyme Corp , y aprobado por la FDA en agosto de 2014. [3] Comúnmente utilizado como sal tartrato , se cree que el compuesto actúa inhibiendo la glucosilceramida sintasa . [4] [5] Según un artículo en Journal of the American Medical Association, la terapia de reducción de sustrato oralresultó en "mejoras significativas en el volumen del bazo, el nivel de hemoglobina, el volumen del hígado y el recuento de plaquetas" en adultos no tratados con enfermedad de Gaucher tipo 1. [6]
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Datos clinicos | |
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Nombres comerciales | Cerdelga |
AHFS / Drugs.com | Monografía |
MedlinePlus | a618038 |
Datos de licencia |
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Vías de administración | Oral |
Código ATC | |
Estatus legal | |
Estatus legal | |
Identificadores | |
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Número CAS | |
PubChem CID | |
DrugBank | |
ChemSpider | |
UNII | |
KEGG | |
CHEBI | |
CHEMBL | |
Tablero CompTox ( EPA ) | |
Datos químicos y físicos | |
Fórmula | C 23 H 36 N 2 O 4 |
Masa molar | 404,551 g · mol −1 |
Modelo 3D ( JSmol ) | |
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Historia
Norman Radin comenzó a explorar la posibilidad de inhibir la síntesis de sustratos lipídicos involucrados en la enfermedad de Gaucher ya en 1982 y, en colaboración con el laboratorio de Jim Shayman, encontró varios inhibidores candidatos a mediados de la década de 1990. [7] Genzyme inicialmente rechazó los candidatos desarrollados por Radin y Shayman, pero después de que se supo que un competidor estaba desarrollando un nuevo tratamiento para la enfermedad de Gaucher, obtuvo la licencia de las patentes de Radin / Shayman en 2000. [7] Eliglustat no recibió la aprobación de la FDA para otro 14 años, una demora que Shayman especuló se debió a que algunos líderes de la compañía no estaban completamente comprometidos con el desarrollo de un medicamento que competiría con la imiglucerasa (marca Cerezyme ), el tratamiento insignia de Genzyme para la enfermedad de Gaucher. [7]
sociedad y Cultura
Ciencias económicas
En 2014, el costo anual de eliglustat por vía oral dos veces al día fue de $ 310,250. Cerezyme cuesta alrededor de $ 300,000 por la medicación intravenosa si se toma dos veces al mes. [8] Los costes de fabricación de eliglustat son ligeramente inferiores a los de imiglucerasa. Genzyme mantiene precios más altos para los medicamentos huérfanos —por lo general pagados por las aseguradoras— para mantener la sostenibilidad financiera. [8]
Referencias
- ^ "Cerdelga 84 mg cápsulas duras - Resumen de las características del producto (SmPC)" . (emc) . 8 de enero de 2020 . Consultado el 30 de enero de 2021 .
- ^ "Cerdelga- cápsula de eliglustat" . DailyMed . Consultado el 30 de enero de 2021 .
- ^ "La FDA aprueba un nuevo fármaco para tratar una forma de enfermedad de Gaucher" (Comunicado de prensa). Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. 19 de agosto de 2015 . Consultado el 18 de julio de 2015 .[ enlace muerto ]
- ^ Lee L, Abe A, Shayman JA (mayo de 1999). "Inhibidores mejorados de la glucosilceramida sintasa" . La revista de química biológica . 274 (21): 14662–9. doi : 10.1074 / jbc.274.21.14662 . PMID 10329660 .
- ^ Shayman JA (agosto de 2010). "TARTRATO ELIGLUSTAT: Tratamiento inhibidor de glucosilceramida sintasa de la enfermedad de Gaucher tipo 1" . Drogas del futuro . 35 (8): 613–620. doi : 10.1358 / dof.2010.035.08.1505566 . PMC 3340614 . PMID 22563139 .
- ^ Mistry PK, Lukina E, Ben Turkia H, Amato D, Baris H, Dasouki M, et al. (Febrero de 2015). "Efecto de eliglustat oral sobre la esplenomegalia en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1: el ensayo clínico aleatorizado ENGAGE" . JAMA . 313 (7): 695–706. doi : 10.1001 / jama.2015.459 . PMC 4962880 . PMID 25688781 .
- ^ a b c Garber K (diciembre de 2017), Just Reward , Ann Arbor Observer , consultado el 17 de enero de 2021
- ^ a b Weisman R (2 de septiembre de 2014), la nueva píldora Genzyme costará a los pacientes $ 310,250 al año , The Boston Globe , recuperado el 18 de julio de 2015
enlaces externos
- "Eliglustat" . Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU.