Enasidenib ( DCI ; nombre comercial Idhifa ) es un medicamento que se usa para tratar la leucemia mieloide aguda recidivante o resistente al tratamiento en personas con mutaciones específicas del gen de la isocitrato deshidrogenasa 2 (IDH2), determinadas por una prueba de diagnóstico complementaria IDH2 aprobada por la FDA. [1] Es un inhibidor de IDH2. Fue desarrollado por Agios Pharmaceuticals y tiene licencia de Celgene para su posterior desarrollo.
Enasidenib se usa para tratar la leucemia mieloide aguda recidivante o resistente al tratamiento en personas con mutaciones específicas del gen IDH2, determinadas por una prueba de diagnóstico complementaria IDH2 aprobada por la FDA. [1]
La isocitrato deshidrogenasa es una enzima crítica en el ciclo del ácido cítrico . Las formas mutadas de IDH producen altos niveles del enantiómero ( R ) del 2-hidroxiglutarato (R-2-HG) y pueden contribuir al crecimiento de tumores. IDH1 cataliza esta reacción en el citoplasma, mientras que IDH2 cataliza esta reacción en las mitocondrias. Las mutaciones de IDH2 son más comunes que las mutaciones de IDH1, 8 a 19% en comparación con 7 a 14% respectivamente, [1] en los afectados con AML. El enasidenib interrumpe este ciclo al disminuir los niveles totales de (R) -2-HG en las mitocondrias. [ cita médica necesaria ]
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU . (FDA) otorgó la solicitud para la designación de vía rápida de enasidenib y la designación de medicamento huérfano para la leucemia mieloide aguda en 2014. [3]
Enasidenib fue aprobado por la FDA en agosto de 2017, para la leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o refractaria en personas con mutaciones específicas del gen IDH2, determinadas por una prueba de diagnóstico complementaria IDH2 aprobada por la FDA. [1] [4] [5]