Jean Bennett es profesora de Oftalmología FM Kirby en la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania . Su investigación se centra en la terapia génica para las enfermedades de la retina . Su laboratorio desarrolló la primera terapia génica aprobada por la FDA para su uso en humanos, que trata una forma poco común de ceguera .
Bennett se graduó con honores con su licenciatura en ciencias en biología de la Universidad de Yale en 1976. En 1980, obtuvo un Doctorado en Filosofía en Zoología; Biología celular y del desarrollo de la Universidad de California, Berkeley . Bennett continuó en la Universidad de Harvard para recibir su Doctorado en Medicina (MD) en 1986.
Bennett recibió su doctorado en Zoología de la Universidad de California, Berkeley en 1980 con el Dr. Daniel Mazia . Su investigación de posgrado se centró en el desarrollo temprano de embriones de erizo de mar . Pasó al trabajo postdoctoral en la Universidad de California, San Francisco, bajo la guía del Dr. Roger Pedersen. Como postdoctorado, colaboró con el Dr. William French Anderson en el desarrollo de técnicas moleculares para la edición de genes. En 1982, dejó este puesto para asistir a la escuela de medicina de la Universidad de Harvard . [1]
En Harvard , Bennett estudió genética humana con. Leon Rosenberg y Wayne Fenton ( Yale ), y también investigó el síndrome de Down y la enfermedad de Alzheimer con John Gearhart, Mary Lou Oster-Granite y Roger Reeves ( Johns Hopkins ). A partir de este trabajo, recibió una beca de desarrollo profesional de la Foundation Fighting Blindness para comenzar la investigación sobre la terapia génica para la retinitis pigmentosa ( ceguera genética ).
Para desarrollar una terapia génica eficaz en la retina , Bennett comenzó investigando adenovirus y virus adenoasociados ( AAV ) para la edición de genes en ratones y primates no humanos en el Instituto de Terapia Génica Humana de la Universidad de Pensilvania . [2] [3] [4] [5] El campo de la terapia génica se vio obstaculizado después de la muerte de Jesse Gelsinger durante 1999 en un ensayo clínico para la edición de genes . [6] Sin embargo, Bennett siguió adelante y demostró que AAVLa administración mediada por un gen RPE65 funcional mejoró significativamente la vista en perros casi ciegos . [7]
Con base en sus datos preclínicos, el equipo de Bennett realizó ensayos clínicos en niños con una forma defectuosa del gen RPE65 . Sus ensayos iniciales mostraron una gran mejora en la sensibilidad a la luz y la función visual en estos niños. [8] [9] [10] [11] Con base en esto, la terapia, comercializada como LUXTURNA® , fue aprobada por la FDA para su uso en humanos. Actualmente, su laboratorio está investigando enfoques de terapia génica para otras enfermedades de la retina. [12] [13] [14]