La mielofibrosis primaria prefibrótica ( Pre-PMF ) es un cáncer sanguíneo poco común , clasificado por la Organización Mundial de la Salud como un tipo distinto de neoplasia mieloproliferativa en 2016. [1] La enfermedad es progresiva a mielofibrosis primaria manifiesta , aunque la tasa de progresión es variable y no todos los pacientes progresan. Los síntomas y la presentación pueden simular la trombocitemia esencial , siendo el principal diferenciador de la pre-PMF la presencia de fibrosis en la médula ósea .
Tanto la pre-PMF como la trombocitemia esencial pueden compartir similitudes diagnósticas, como la proliferación de megacariocitos y la presencia de una mutación. La presencia de fibrosis de reticulina en pre-PMF proporciona la distinción más clara entre los dos.
Los pacientes considerados de bajo riesgo de trombosis o hemorragia mayor deben ser observados únicamente. Se recomienda la aspirina en dosis bajas para pacientes sin antecedentes de trombosis . Para pacientes de riesgo intermedio, terapia dirigida por síntomas para la anemia o síntomas constitucionales . [ cita requerida ]
Para pacientes de alto riesgo con antecedentes de trombosis, se recomiendan anticoagulantes orales y fármacos citorreductores como la hidroxicarbamida , y el paciente debe ser tratado como en mielofibrosis primaria . [1] [3]
El pronóstico de pre-PMF actualmente adolece de una falta de datos multicéntricos, con varios sesgos resultantes de que la enfermedad se haya diferenciado recientemente en la reclasificación de 2016 de la OMS. La incidencia acumulada de 10 años de progresión a PMF manifiesta está entre el 9,7 y el 31,5%. La incidencia de 10 años de transformación en leucemia mieloide aguda oscila entre el 5,8% y el 12%. [4]
Aún no existe un modelo de puntuación de pronóstico diseñado específicamente para pre-PMF, pero el Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico se puede utilizar para predecir la supervivencia en pacientes con pre-PMF. [5] Un estudio multicéntrico de pacientes reclasificados con PMF mostró una mediana de supervivencia de los pacientes pre-PMF de 17,6 años en comparación con 7,2 años para los pacientes con PMF manifiesta. [1] Sin embargo, otro estudio mostró que el 98% de los pacientes pre-PMF estaban vivos después de 10 años desde el diagnóstico y mientras que los pacientes con PMF abierta mostraron una supervivencia media de 16,6 años, la supervivencia media antes de PMF no se pudo calcular en más de 50 % de los pacientes aún estaban vivos en el momento de la publicación. [6]