La Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) es una designación otorgada por la Administración de Alimentos y Medicamentos a los candidatos a fármacos destinados a tratar afecciones graves o potencialmente mortales según la Ley de Curas del Siglo XXI . [1] Una designación RMAT permite la aprobación acelerada basada en criterios de valoración sustitutos o intermedios . [2]
RMAT va más allá de las características innovadoras de la terapia al permitir la aprobación acelerada de medicamentos basados en criterios de valoración alternativos . Un criterio de valoración sustituto es un biomarcador que sustituye a un criterio de valoración directo, como el beneficio clínico. [3]
La sección 3033 de la Ley de Curas del Siglo XXI introduce la sección 506(g) de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (Ley FD&C) que permite la designación de ciertas terapias como "terapia avanzada de medicina regenerativa" (RMAT) ( 21 USC § 356 ).
Una terapia de medicina regenerativa se define en la sección 506 (g) (8) de la Ley FD&C para incluir terapias celulares , ingeniería de tejidos terapéuticos , productos de células y tejidos humanos. Según la interpretación de la FDA, las terapias génicas y las células genéticamente modificadas que tienen un efecto duradero, como las terapias antitumorales CAR-T , también pueden calificar como terapias de medicina regenerativa.
Una designación RMAT incluye todos los beneficios de las designaciones Fast Track y terapia innovadora . Además, abre interacciones tempranas entre la FDA y los patrocinadores para facilitar la aprobación acelerada. En este contexto, aprobación acelerada significa aprobación basada en
La capacidad de usar 'Evidencia del mundo real' (RWE), es decir, evidencia de seguridad y eficacia posterior a la comercialización, es particularmente útil en el contexto de enfermedades huérfanas , donde puede no ser factible reclutar una cohorte suficientemente grande para ensayos clínicos previos a la comercialización. [5] RWE puede incluir datos de registros de pacientes, registros clínicos y estudios de casos. [6]