Sarepta Therapeutics, Inc. ( Nasdaq : SRPT ) es una empresa de investigación médica y desarrollo de fármacos con oficinas corporativas e instalaciones de investigación en Cambridge, Massachusetts , Estados Unidos . Incorporada en 1980 como AntiVirales , [1] poco antes de salir a bolsa, la compañía cambió su nombre de AntiVirales a AVI BioPharma pronto con el símbolo de acciones AVII y en julio de 2012 cambió el nombre de AVI BioPharma a Sarepta Therapeutics y SRPT respectivamente. [2] A finales de 2019, la empresa tiene dos medicamentos aprobados (consulte la sección Productos a continuación).
Negociado como | Nasdaq : componente del índice SRPT Russell 1000 |
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Sede | |
Gente clave | Douglas S. Ingram ( director ejecutivo y presidente) |
Ingresos | $ 301 Millones (2018) |
Sitio web | www |
Historia
Sarepta comenzó en Corvallis, Oregon el 1 de enero de 1980 y originalmente se llamó Antivirals Inc. [3] Después de ocupar varios espacios de laboratorio de investigación en Corvallis, la compañía abrió un laboratorio de producción en Corvallis en febrero de 2002 y pasó a llamarse AVI BioPharma Inc. [4 ] La compañía fue noticia en 2003 cuando anunció que trabajaba en tratamientos para el síndrome respiratorio agudo severo (SARS) y el virus del Nilo Occidental . [4] [5] En julio de 2009, la compañía anunció que trasladaría su sede de Portland, Oregon , al norte, a Bothell, Washington , cerca de Seattle . [6] En ese momento, la empresa dirigida por el presidente y director ejecutivo Leslie Hudson tenía 83 empleados e ingresos trimestrales de 3,2 millones de dólares. [6] AVI aún no había obtenido ganancias y aún no había desarrollado ningún producto comercial en julio de 2009. [6] La compañía perdió $ 19.7 millones en el segundo trimestre de 2009, [7] y luego ganó un contrato de $ 11.5 millones con el Departamento de Defensa de Estados Unidos 's Agencia de Reducción de Amenazas a la Defensa en octubre de 2009. [8] en ese momento, la compañía había completado su traslado de la sede a Bothell. [6] [8]
En 2012, la empresa se mudó por segunda vez a Cambridge, Massachusetts. En ese momento, el director ejecutivo Chris Garabedian indicó que la medida estaba motivada por la necesidad de contratar expertos en enfermedades raras . [9] Las instalaciones del laboratorio de Corvallis se cerraron en 2016.
En febrero, Sarepta adquirió cinco candidatos a terapia génica por $ 165 millones después de que uno de ellos, MYO-101, produjera resultados con un nuevo candidato a terapia génica para pacientes con distrofia muscular de cinturas de extremidades ; dos meses después de recibir un solo tratamiento, los músculos de los tres pacientes estaban produciendo la proteína que no podían producir por sí mismos. [10]
Productos
Sus productos principales son los oligómeros morfolino (PMO), análogos de ácidos nucleicos sintéticos que fueron concebidos por James Summerton e inventados por Summerton con Dwight Weller, desarrollados originalmente con el nombre de NeuGene Antisense. Dado que los oligómeros morfolino pueden formar complejos bicatenarios específicos de secuencia con ARN, son adecuados para su uso en terapia antisentido . En una aplicación, el bloqueo de la traducción, un oligómero morfolino se une al ARN mensajero producido por un gen causante de enfermedad conocido para evitar que se traduzca en proteína. Los morfolinos también pueden funcionar como oligos de conmutación de empalmes , dirigiéndose al pre-ARNm para alterar el empalme y, por lo tanto, provocando cambios en la estructura del ARNm maduro (el mecanismo del fármaco aprobado eteplirsen). Los morfolinos se han probado para una amplia gama de aplicaciones, incluida la prevención de la reestenosis cardíaca después de la angioplastia , el tratamiento de los injertos de derivación de las arterias coronarias, el tratamiento de la poliquistosis renal, la redirección del metabolismo de los fármacos, el tratamiento de algunas mutaciones que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) e inhibición de enfermedades infecciosas. Su mayor éxito clínico y comercial hasta ahora ha sido el tratamiento de la DMD. Una nueva clase de oligos de Morfolino, los Morfolinos ligados a péptidos o PPMO, están vinculados a un péptido penetrante de células rico en arginina para mejorar su suministro a las células y han entrado en ensayos clínicos [11]
El fármaco morfolino eteplirsen , que se dirige al exón 51 del ARNm de la distrofina , ha sido aprobado como terapéutico humano por la FDA en 2016 [12] y se están realizando ensayos clínicos para morfolinos que se dirigen a otros exones. Los morfolinos se han utilizado en estudios preclínicos para inhibir la replicación de una amplia gama de virus, incluidos la influenza , el virus del Nilo Occidental , el SARS , la hepatitis C , el dengue , el Ébola y el Calicivirus , todos los cuales son virus de ARN monocatenario . Están en desarrollo avanzado para la prevención y el tratamiento de los virus del Ébola y Marburg . En marzo de 2013, la Compañía anunció resultados positivos de un estudio en primates no humanos de AVI-7288, el fármaco candidato para el tratamiento de la infección por el virus de Marburg. Los resultados mostraron que la administración intramuscular de AVI-7288 resultó en tasas de supervivencia de hasta el 100 por ciento en monos expuestos a este virus fatal. Estos resultados son similares a los de estudios anteriores cuando el fármaco se administró por inyección intravenosa. [13]
En diciembre de 2019, golodirsen (Vyondys 53) recibió la aprobación de la FDA [14] para el tratamiento de casos que pueden beneficiarse de omitir el exón 53 de la transcripción de distrofina.
Además del desarrollo de morfolinos como terapéuticos, AVI ha realizado seis ensayos en humanos para cánceres colorrectales y de páncreas utilizando su vacuna contra el cáncer AVICINE .
Ver también
- Eteplirsen
Referencias
- ^ Summerton, J (2005). "Oligos antisentido de morfolino: aplicaciones en la investigación biofarmacéutica" . Innovaciones en tecnología farmacéutica . No. Sept . Consultado el 29 de octubre de 2012 .| archiveurl = http://www.gene-tools.com/sites/default/files/Summerton2005_IPT.pdf
- ^ "AVI BioPharma cambia de nombre, divide acciones" . Portland Business Journal . 12 de julio de 2012 . Consultado el 17 de julio de 2012 .
- ^ Summerton, James E. (2017). "Invención e historia temprana de los morfolinos" . En Moulton, Hong; Moulton, Jon (eds.). Oligómeros de morfolino . Métodos en Biología Molecular. 1565 . Nueva York, NY EE.UU .: Humana Press. ISBN 978-1-4939-6815-2.
- ^ a b Moody, Robin J. (5 de noviembre de 2003). "Reducción de pérdidas de AVI BioPharma" . Portland Business Journal . Consultado el 24 de octubre de 2009 .
- ^ Moody, Robin J. (12 de junio de 2003). "La acción de AVI BioPharma alcanza un nuevo máximo de 52 semanas" . Portland Business Journal . Consultado el 24 de octubre de 2009 .
- ^ a b c d DiMesio, Robbie (30 de julio de 2009). "AVI BioPharma mudando HQ fuera de Oregon" . El oregoniano . Consultado el 24 de octubre de 2009 .
- ^ "AVI BioPharma pierde $ 19,7 millones en el segundo trimestre" . Portland Business Journal . 10 de agosto de 2009 . Consultado el 24 de octubre de 2009 .
- ^ a b "AVI BioPharma obtiene contrato militar de $ 11,5 millones" . Portland Business Journal . 5 de octubre de 2009 . Consultado el 24 de octubre de 2009 .
- ^ Timmerman, Luke. Sarepta se muda de Seattle a Boston para el talento. 7 de septiembre de 2012.
- ^ Renauer, Cory (26 de marzo de 2019). "¿Es Sarepta Therapeutics una buena acción de terapia génica para comprar ahora? -" . El loco de Motley . Consultado el 21 de mayo de 2019 .
- ^ "Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de una dosis única de SRP-5051 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) - Vista de texto completo - ClinicalTrials.gov" . Clinicaltrials.gov .
- ^ Comisionado de la Oficina del (6 de marzo de 2019). "La FDA otorga la aprobación acelerada al primer fármaco para la distrofia muscular de Duchenne" . FDA .
- ^ El fármaco Marburg de Sarepta muestra altas tasas de supervivencia después de la administración intramuscular en primates no humanos. Marketwire, 4 de marzo de 2013.
- ^ Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos, Silver Springs, Maryland. Comunicado de prensa: La FDA otorga aprobación acelerada al primer tratamiento dirigido para la mutación rara de la distrofia muscular de Duchenne, 12 de diciembre de 2019. Archivado el 13 de diciembre de 2019 en Wayback Machine.
enlaces externos
- Página web oficial
- AVI BioPharma despide a dos directores y se disuelve el grupo de accionistas - Portland Business Journal