La fosdenopterina (o monofosfato de piranopterina cíclico , cPMP ), que se vende bajo la marca Nulibry , es un medicamento que se usa para reducir el riesgo de muerte debido a una enfermedad genética rara conocida como deficiencia de cofactor de molibdeno tipo A. [2]
Los efectos secundarios más comunes incluyen complicaciones relacionadas con la vía intravenosa, fiebre, infecciones respiratorias , vómitos, gastroenteritis y diarrea . [2]
La fosdenopterina fue aprobada para uso médico en los Estados Unidos en febrero de 2021. [3] Es el primer medicamento aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la deficiencia de cofactor de molibdeno tipo A. [2]
La fosdenopterina está indicada para reducir el riesgo de mortalidad en personas con deficiencia de cofactor de molibdeno (MoCD) tipo A. [1] [2]
Las personas con deficiencia de cofactor de molibdeno tipo A no pueden producir monofosfato de piranopterina cíclico (cPMP) en su cuerpo. [2] La fosdenopterina es un medicamento intravenoso que reemplaza el cPMP faltante. [2] [4] El cPMP es un precursor de la molibdopterina , que es necesaria para la actividad enzimática de la sulfito oxidasa , la xantina deshidrogenasa / oxidasa y la aldehído oxidasa . [5]
La fosdenopterina se desarrolló en las universidades alemanas TU Braunschweig y la Universidad de Colonia . [6] [7]