La fosdenopterina (o monofosfato de piranopterina cíclica , cPMP ), que se vende bajo la marca Nulibry , es un medicamento que se usa para reducir el riesgo de muerte debido a una rara enfermedad genética conocida como deficiencia del cofactor de molibdeno tipo A. [2]
Los efectos secundarios más comunes incluyen complicaciones relacionadas con la vía intravenosa, fiebre, infecciones respiratorias , vómitos, gastroenteritis y diarrea . [2]
La fosdenopterina fue aprobada para uso médico en los Estados Unidos en febrero de 2021. [3] Es el primer medicamento aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la deficiencia del cofactor de molibdeno tipo A. [2]
La fosdenopterina está indicada para reducir el riesgo de mortalidad en personas con deficiencia del cofactor de molibdeno (MoCD) tipo A. [1] [2]
Las personas con deficiencia del cofactor de molibdeno tipo A no pueden producir monofosfato de piranopterina cíclica (cPMP) en su cuerpo. [2] La fosdenopterina es un medicamento intravenoso que reemplaza la cPMP que falta. [2] [4] cPMP es un precursor de la molibdopterina , que se requiere para la actividad enzimática de la sulfito oxidasa , la xantina deshidrogenasa / oxidasa y la aldehído oxidasa . [5]
La fosdenopterina se desarrolló en las universidades alemanas TU Braunschweig y la Universidad de Colonia . [6] [7]