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Luspatercept
Datos clinicos
Nombres comercialesReblozyl
Otros nombresACE-536, luspatercept-aamt
AHFS / Drugs.comMonografía
MedlinePlusa620043
Datos de licencia
Vías de administraciónInyección subcutánea
Código ATC
Estatus legal
Estatus legal
  • EE . UU . : solo ℞
  • UE : solo con receta
Identificadores
Número CAS
  • 1373715-00-4
PubChem CID
DrugBank
ChemSpider
  • ninguno
UNII
KEGG
Datos químicos y físicos
FórmulaC 3350 H 5070 N 906 O 1044 S 38
Masa molar75 958 .99  g · mol −1

Luspatercept , vendido bajo la marca Reblozyl , es un medicamento que se usa para el tratamiento de la anemia en la beta talasemia y los síndromes mielodisplásicos . Fue desarrollado por Acceleron Pharma en colaboración con Celgene . [2]

La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU . (FDA) otorgó el estado de medicamento huérfano en 2013 y la designación de vía rápida en 2015 para ambas indicaciones. [3] La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase . [4]

Desarrollo clínico

Los ensayos de fase III evaluaron la eficacia de luspatercept para el tratamiento de la anemia en los trastornos hematológicos beta talasemia [5] y síndromes mielodisplásicos. [6] [7]

Estructura y mecanismo

Luspatercept es una proteína de fusión recombinante derivada de humano activin receptor de tipo IIb (ActRIIB) unido a una proteína derivada de inmunoglobulina G . [8] Se une a ligandos de la superfamilia TGF ( factor de crecimiento transformante beta ) para reducir la señalización de SMAD . La reducción de la señalización de SMAD conduce a una mayor maduración de los eritroides . [9]

Historia

La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU . (FDA) otorgó la aprobación del luspatercept-aamt en noviembre de 2019 para el tratamiento de la anemia (falta de glóbulos rojos) en pacientes adultos con beta talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos (RBC). [10] [11] [12] [13] El luspatercept fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en junio de 2020. [14]

Uso médico

Luspatercept se usa en adultos con beta talasemia dependiente de transfusiones y se demostró que reduce la carga de transfusiones en un 33% en comparación con el placebo, además de reducir las concentraciones séricas de ferritina (hierro de almacenamiento). Pero el medicamento no tuvo un efecto significativo con respecto a la disminución de las concentraciones de hierro en el hígado o el corazón. Los posibles efectos adversos incluyen dolor óseo temporal, dolores articulares (artralgias), mareos, presión arterial elevada (hipertensión) y niveles elevados de ácido úrico ( hiperuricemia ). También hubo un mayor riesgo de trombosis (coágulos de sangre) en pacientes que tienen factores de riesgo de trombosis que toman luspatercept. [9]Actualmente se está evaluando el uso de luspatercept en adultos con beta talasemia no dependiente de transfusiones. [15]

Referencias

  1. ^ "Uso de Luspatercept (Reblozyl) durante el embarazo" . Drugs.com . 16 de diciembre de 2019 . Consultado el 27 de enero de 2020 .
  2. ^ "Luspatercept: nuestro candidato a producto líder" . Acceleron Pharma . Consultado el 22 de mayo de 2017 .
  3. ^ "Designación de vía rápida de la FDA concedida a Luspatercept para el tratamiento de pacientes con beta-talasemia" (Comunicado de prensa). Acceleron / Celgene. 18 de mayo de 2015 . Consultado el 22 de mayo de 2017 , a través de Business Wire.
  4. ^ "Aprobaciones de nuevas terapias farmacológicas 2019" . Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU . 31 de diciembre de 2019 . Consultado el 15 de septiembre de 2020 .
  5. ^ Número de ensayo clínico NCT02604433 para "Un estudio de eficacia y seguridad de Luspatercept (ACE-536) versus placebo en adultos que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos debido a la talasemia beta (β) (CREER)" en ClinicalTrials.gov
  6. ^ Número de ensayo clínico NCT02631070 para "Un estudio de Luspatercept (ACE-536) para tratar la anemia debida a síndromes mielodisplásicos de riesgo muy bajo, bajo o intermedio (MEDALIST)" en ClinicalTrials.gov
  7. ^ "Luspatercept" . AdisInsight . Consultado el 1 de febrero de 2017 .
  8. ^ "Luspatercept" . Tesauro del NCI . Instituto Nacional del Cáncer .
  9. ^ a b Taher AT, Musallam KM, Cappellini MD (febrero de 2021). "β-Talasemias". La Revista de Medicina de Nueva Inglaterra . 384 (8): 727–743. doi : 10.1056 / NEJMra2021838 . PMID 33626255 . 
  10. ^ "La FDA aprueba la primera terapia para tratar a pacientes con trastornos sanguíneos poco comunes" . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) (Nota de prensa). 8 de noviembre de 2019. Archivado desde el original el 13 de noviembre de 2019 . Consultado el 13 de noviembre de 2019 . Dominio publico Este artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
  11. ^ "Historial de aprobación de la FDA de Reblozyl (luspatercept-aamt)" . Drugs.com . Archivado desde el original el 13 de noviembre de 2019 . Consultado el 13 de noviembre de 2019 .
  12. ^ "La FDA aprueba Reblozyl (luspatercept-aamt) para el tratamiento de la anemia en adultos con talasemia beta que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos" . Celgene (Comunicado de prensa). 8 de noviembre de 2019. Archivado desde el original el 13 de noviembre de 2019 . Consultado el 13 de noviembre de 2019 .
  13. ^ "Instantáneas de ensayos de drogas: Reblozyl" . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) . 8 de noviembre de 2019 . Consultado el 26 de enero de 2020 . Dominio publico Este artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
  14. ^ "EPAR de Reblozyl" . Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 28 de abril de 2020 . Consultado el 26 de septiembre de 2020 .
  15. ^ Piga A, Perrotta S, Gamberini MR, Voskaridou E, Melpignano A, Filosa A, et al. (Marzo de 2019). "Luspatercept mejora los niveles de hemoglobina y los requisitos de transfusión de sangre en un estudio de pacientes con β-talasemia" . Sangre . 133 (12): 1279-1289. doi : 10.1182 / sangre-2018-10-879247 . PMID 30617198 . 

Enlaces externos

  • "Luspatercept" . Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU.
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