Patisiran , vendido bajo la marca Onpattro , es un medicamento para el tratamiento de la polineuropatía en personas con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina . La amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina es una enfermedad rara mortal que se estima que afecta a 50.000 personas en todo el mundo. [1]
Datos clinicos | |
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Nombres comerciales | Onpattro |
Otros nombres | ALN-18328 |
AHFS / Drugs.com | Monografía |
Datos de licencia | |
Vías de administración | Intravenoso |
Código ATC | |
Estatus legal | |
Estatus legal |
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Identificadores | |
Número CAS |
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DrugBank | |
UNII | |
KEGG | |
Datos químicos y físicos | |
Fórmula | C 412 H 520 N 148 O 290 P 40 |
Masa molar | 13 424 0,388 g · mol -1 |
Es el primer fármaco a base de ARN interferente pequeño aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU . (FDA) y el primer fármaco aprobado por la FDA para tratar esta afección. [1] Es un fármaco silenciador de genes que interfiere con la producción de una forma anormal de transtiretina . [2] Patisiran utiliza un enfoque novedoso para apuntar y reducir la producción de la proteína TTR en el hígado a través de la vía RNAi. [3]
Patisiran fue desarrollado y comercializado por Alnylam . [4] La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase. [5]
Uso global
A partir de 2020, había 1050 pacientes en todo el mundo que recibían Onpattro, lo que generó 65,5 millones de dólares en ingresos netos para Alnylam Pharmaceuticals . [6] [7]
Historia
Patisiran obtuvo el estatus de medicamento huérfano , la designación de vía rápida , la revisión de prioridad y la designación de terapia innovadora debido a su mecanismo novedoso y la rareza de la condición que trata. [8] [9] Fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos y en la Unión Europea en agosto de 2018. [10] [11] El costo por paciente es de entre 451.430 y 677.145 dólares estadounidenses por año, según el número. de viales necesarios. [12] [13] [14]
Referencias
- ↑ a b Loftus P (10 de agosto de 2018). "Nuevo tipo de fármaco, genes silenciadores, obtiene la aprobación de la FDA" . El Wall Street Journal . Consultado el 10 de agosto de 2018 .
- ^ Kristen, Arnt V; Ajroud-Driss, Senda; Conceição, Isabel; Gorevic, Peter; Kyriakides, Theodoros; Obici, Laura (27 de noviembre de 2018). "Patisiran, un ARNi terapéutico para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina" . Manejo de enfermedades neurodegenerativas . 9 (1): 5–23. doi : 10.2217 / nmt-2018-0033 . ISSN 1758-2024 . PMID 30480471 .
- ^ "Onpattro (patisiran)" . www.centerwatch.com . Consultado el 18 de junio de 2021 .
- ^ Reidy, Chris (22 de octubre de 2012). "Alnylam, Genzyme Form Alliance" . El Boston Globe . Consultado el 5 de mayo de 2021 .
- ^ Aprobaciones de nuevas terapias farmacológicas 2018 (PDF) . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) (Informe). Enero de 2019 . Consultado el 16 de septiembre de 2020 .
- ^ "Patisiran y Vutrisiran, en desarrollo para el tratamiento de la amiloidosis mediada por transtiretina" (PDF) . Productos farmacéuticos de Alnylam .
- ^ "Alnylam Pharmaceuticals informa resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo 2020 y destaca la actividad del período reciente" . www.businesswire.com . 2021-02-11 . Consultado el 23 de junio de 2021 .
- ^ "La FDA aprueba la primera terapia basada en ARN dirigida para tratar una enfermedad rara" (Comunicado de prensa). EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA). 10 de agosto de 2018 . Consultado el 11 de agosto de 2018 .
- ^ Brooks M (10 de agosto de 2018). "FDA aprueba Patisiran (Onpattro) para polineuropatía en hAATR" . Medscape . WebMD . Consultado el 10 de agosto de 2018 .
- ^ "Paquete de aprobación de medicamentos: Onpattro (patisiran)" . EE.UU. Administración de Drogas y Alimentos (FDA) . El 7 de septiembre de 2018 . Consultado el 2 de septiembre de 2020 .
- ^ "EPAR de Onpattro" . Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . Consultado el 2 de septiembre de 2020 .
- ^ Información, Centro Nacional de Biotecnología; Pike, Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU. 8600 Rockville; MD, Bethesda (1 de agosto de 2019). Resumen ejecutivo . Agencia Canadiense de Medicamentos y Tecnologías en Salud.
- ^ Lipschultz B, Cortez M (10 de agosto de 2018). "El tratamiento de enfermedades raras de Alnylam costará $ 450.000 al año" . Bloomberg . Consultado el 11 de agosto de 2018 .
- ^ "Precios, cupones y programas de asistencia al paciente de Onpattro" . Drugs.com . Consultado el 23 de junio de 2021 .
enlaces externos
- "Patisiran" . Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU.