Las leyes de derecho a probar son leyes estatales de EE. UU. Y una ley federal que se crearon con la intención de permitir que los pacientes con enfermedades terminales accedan a terapias experimentales (medicamentos, productos biológicos, dispositivos) que hayan completado las pruebas de Fase I pero que no hayan sido aprobadas por Food y Administración de Drogas (FDA). Antes de la aprobación de las leyes del derecho a probar, los pacientes necesitaban la aprobación de la FDA para usar medicamentos experimentales. En 2018, 41 estados de EE. UU. Habían aprobado leyes sobre el derecho a juzgar. El valor de estas leyes fue cuestionado por múltiples motivos, incluido el hecho de que los fabricantes de productos farmacéuticos no tendrían la obligación de proporcionar las terapias que se buscan. [1]En mayo de 2018 se aprobó una ley federal sobre el derecho a juzgar. Desde la firma del proyecto de ley, miles de pacientes han podido utilizar las terapias experimentales. Según Scott Gottlieb , quien se desempeñó como comisionado de la FDA durante la presidencia de Donald Trump , la FDA ya había aprobado el 99% de las solicitudes de los pacientes para acceder a medicamentos experimentales, ya sea inmediatamente por teléfono o dentro de unos días, antes de la aprobación del derecho. para probar la legislación. [2]
Estados con leyes de derecho a intentar
En mayo de 2014, Colorado se convirtió en el primer estado en aprobar una ley sobre el derecho a intentarlo. [4] A agosto de 2018[actualizar], 41 estados habían promulgado tales leyes: Alabama, Alaska, Arizona, Arkansas, California, Colorado, Connecticut, Florida, Georgia, Idaho, Iowa, Illinois, Indiana, Kentucky, Louisiana, Maine, Maryland, Michigan, Minnesota, Mississippi, Missouri, Montana, Nebraska, Nevada, New Hampshire, Carolina del Norte, Dakota del Norte, Ohio, Oklahoma, Oregón, Pensilvania, Carolina del Sur, Dakota del Sur, Tennessee, Texas, Utah, Virginia, Washington, Virginia Occidental, Wisconsin y Wyoming. [3] [5] [6] [7]
Ley federal de derecho a intentar
En enero de 2017, el republicano Ron Johnson de Wisconsin presentó en el Senado un proyecto de ley federal sobre el derecho a juzgar . [8] Johnson pudo aprobar su proyecto de ley en el Senado el 3 de agosto de 2017 en una moción de consentimiento unánime. [9] Johnson había amenazado con retrasar una votación en el Senado sobre la Ley de reautorización de la FDA de 2017 (FDARA), una legislación que debe aprobarse y que permite que la FDA opere, si no se agrega una enmienda sobre el derecho a intentarlo. . Johnson acordó dejar en suspenso a FDARA a cambio de una moción de consentimiento unánime. [10] En febrero de 2017 se presentó un proyecto de ley complementario a la Cámara; al mes siguiente se remitió al Subcomité de la Cámara de Representantes sobre Crimen, Terrorismo, Seguridad Nacional e Investigaciones . [11] El 21 de marzo de 2018, la Cámara de Representantes aprobó un proyecto de ley de derecho a juicio y lo envió al Senado para su consideración. [12] El 22 de mayo, el Senado aprobó la S.204, la ' Ley de derecho a intentar Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn y Matthew Bellina ', y la envió al presidente Trump, quien la firmó el 30 de mayo de 2018 creando un uniforme. sistema para pacientes terminales que buscan acceso a tratamientos en investigación. [13]
Proponentes
El principal defensor de las leyes del derecho a intentarlo es el Goldwater Institute , un grupo de expertos libertarios con sede en Arizona, que creó el acto modelo en el que se basan las leyes estatales. [14] Kurt Altman, asesor de políticas nacionales del Instituto, ha dicho que las leyes sobre el derecho a juzgar devuelven el control de las decisiones médicas "de nuevo al nivel local". [15] Otros proponentes incluyen pacientes y sus familias, así como grupos defensores de pacientes. [16] Los partidarios de estas leyes a veces las describen como proyectos de ley del " Club de compradores de Dallas ", una referencia a una película sobre un hombre estadounidense con SIDA que pasaba de contrabando tratamientos no aprobados de países extranjeros a otros pacientes. [1] Algunos han comparado los esfuerzos de los pacientes terminales para adquirir medicamentos no aprobados en desarrollo con los de ACT-UP y otras organizaciones contra el SIDA de la década de 1980. [17]
Un argumento ético a favor del derecho a probar tratamientos no aprobados es que si los pacientes tienen derecho a morir por suicidio asistido por un médico o eutanasia voluntaria , también se les debe otorgar el derecho a intentarlo. [18]
En 2016, el oncólogo de Houston, Dr. Ebrahim Delpassand, testificó ante un comité del Senado de los EE. UU. Que trató a 78 pacientes de cáncer neuroendocrino con octreotato LU-177 bajo la ley Texas Right to Try, después de que la FDA rechazó el permiso para incluir a esos pacientes en el ensayo clínico que El estaba corriendo. [19] [20] Sin embargo, el fabricante del fármaco, Advanced Accelerator Applications , ha hecho que este fármaco esté disponible a través de un programa de acceso ampliado para pacientes con tumores neuroendocrinos , por lo que se discute si se trata de un caso fundamentado del uso de la ley del derecho a juzgar. para que los pacientes accedan a un producto en investigación. [21] Los legisladores estatales en Texas y Carolina del Norte han presentado proyectos de ley que ampliarían las leyes estatales de derecho a probar para incluir terapias regenerativas basadas en células madre y tejidos actualmente en desarrollo y para permitir que los pacientes con enfermedades crónicas graves utilicen el derecho a -vía de prueba. [22] [23]
Críticos
Los bioeticistas y otros académicos han cuestionado hasta qué punto las leyes del derecho a intentar beneficiarán realmente a los pacientes. Jonathan Darrow, Arthur Caplan , Alta Charo , Rebecca Dresser, Alison Bateman-House y otros han señalado que las leyes no exigen que los médicos prescriban terapias experimentales, no exigen que las compañías de seguros las paguen y no exigen que los fabricantes proporcionen ellos. [24] [25] Debido a que las leyes en realidad no otorgan el derecho a recibir terapias experimentales, podrían considerarse una legislación ineficaz que solo ofrece falsas esperanzas a los moribundos. [26] [27] Incluso si las leyes funcionan según lo previsto, serían problemáticas para los críticos. Debido a que las leyes solo requieren que los medicamentos hayan completado la primera de las tres fases de las pruebas clínicas, no hay datos sobre la eficacia de los medicamentos, especialmente en personas muy enfermas. Tampoco hay datos de seguridad sobre cómo afectarían a las personas muy enfermas. Esto dificulta el consentimiento informado por parte del paciente. El consentimiento informado implica el conocimiento de los pros y los contras de un tratamiento propuesto, luego una decisión tomada a la luz de esos pros y contras. [28] Las leyes de derecho a intentar en algunos estados también ponen a los pacientes en riesgo de perder el hospicio o la atención médica domiciliaria, [29] y los costos relacionados con el tratamiento pueden ser prohibitivos, algo que las leyes de derecho a intentar no arreglan. La bioética Alta Charo calificó las leyes como "una forma simplista de abordar cuestiones mucho más complicadas". [30]
Los expertos médicos y de salud también han expresado su preocupación. Si las leyes permitieran a los pacientes acceder a medicamentos no aprobados, podrían acelerar la muerte o causar un mayor sufrimiento. [31] Peter Temin escribió que "siempre existe la posibilidad de que un medicamento dado no cure una afección o induzca una reacción adversa", como enfermarse o empeorar o incluso morir. [32] Los fármacos que no están completamente estudiados pueden provocar más reacciones adversas en los pacientes. Las leyes reducen la supervisión de la FDA sobre la regulación de medicamentos. [33] Otra crítica es que las leyes estatales sobre el derecho a probar pueden ser inconstitucionales, porque involucran a los estados que regulan la medicina a pesar de la legislación federal que regula la comercialización interestatal de la medicina. [34] Varios autores han pronosticado que las leyes sobre el derecho a juzgar se anularían si se llevaran a los tribunales. [35] [36] Un artículo de 2014 en JAMA Internal Medicine argumentó que las leyes del derecho a juzgar "parecen ser inútiles". [37]
En abril de 2017, el oncólogo David Gorski escribió en Science-Based Medicine que la ley del derecho a probar es dañina para la sociedad, ya que es popular entre el público que no comprende cómo funciona la FDA. Gorski llama a esto "legislación de placebo. los legisladores se sienten bien, pero no hacen nada concreto para ayudar a los pacientes ". Gorski afirma que las leyes sobre el derecho a intentarlo permiten que los "curanderos del cáncer" como la Clínica Burzynski funcionen durante años. "También es importante recordar que el propósito real de las leyes del derecho a probar no es ayudar a los pacientes, sino neutralizar la capacidad de la FDA para regular ciertos medicamentos, de acuerdo con la fuente de esta legislación". Gorski afirma además que estas leyes "descansan sobre una fantasía ... de falsa esperanza ... que tiene sus raíces en la política libertaria ... que afirma que la desregulación es la cura para todo". [38]
En enero de 2019, Jann Bellamy agregó que el derecho a probar no garantiza "que solo los pacientes que no tienen otras opciones de tratamiento reciban acceso; que los costos sean apropiados; que el consentimiento informado sea legal y éticamente sólido; y que el plan de tratamiento propuesto ofrezca un perfil de riesgo / beneficio favorable para el paciente ". Además, "no existe una infraestructura reguladora que explique cómo los pacientes y los médicos deben acceder a los medicamentos en investigación o cómo deben responder las compañías farmacéuticas". [39] Harriet Hall, MD expresó su preocupación de que los pacientes no comprendan completamente los riesgos involucrados en tomar los medicamentos disponibles bajo la ley del derecho a probar, ni comprendan la baja probabilidad de éxito, especialmente los pacientes que no estaban lo suficientemente saludables como para calificar para participar. en ensayos clínicos. [40] Afirma que estos pacientes pueden tener otras afecciones médicas que podrían hacerlos más vulnerables a las complicaciones de los tratamientos experimentales. [40]
Desarrollos recientes
Cuando el presidente Trump promulgó la legislación en mayo de 2018, dijo: "Ahorraremos; ni siquiera quiero decir miles, porque creo que serán mucho más. Miles y miles. Cientos de miles. Nosotros". vamos a salvar un gran número de vidas ". [41] Tras la aprobación de la Ley de Derecho a Probar de Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn y Matthew Bellina, hasta junio de 2019, solo dos pacientes han recibido acceso a productos médicos experimentales a través de la vía del derecho federal a probar. En febrero de 2019, uno de los homónimos de la ley federal, Matt Bellina, quien tiene ELA , dijo que obtuvo acceso a un tratamiento experimental a través de la compañía farmacéutica Brainstorm. Sin embargo, Brainstorm dijo que no aceptarían a ningún otro paciente para los ensayos. [42] Frank Mongiello, quien también tiene ELA, todavía no ha encontrado acceso a un programa de tratamiento. En una entrevista, su esposa dijo: "Teníamos muchas esperanzas de que si se aprobaba el derecho a intentarlo, las compañías farmacéuticas tendrían un incentivo para poner a disposición los medicamentos. Pero ahora no parece que las regalar sus drogas tampoco ". [43]
Natalie Harp, quien fue invitada al escenario por el presidente Trump mientras hablaba en junio de 2019, en una conferencia de Faith and Freedom Coalition , una coalición de cristianos evangélicos conservadores, dijo que la legislación le salvó la vida. Harp, quien afirma que le diagnosticaron cáncer en etapa 2 y se quedó confinada en su casa por un error médico un año después de la aprobación del proyecto de ley, declaró que la legislación le salvó la vida y elogió la lucha de la administración Trump por la atención médica. Escribiendo en LinkedIn , afirma que encontró beneficios en un " medicamento de inmunoterapia aprobado para un uso no aprobado " ( uso no autorizado , que no es infrecuente). [44] [45] [46]
La ley federal de Derecho a Probar requiere que los patrocinadores reporten un resumen anual a la FDA de los usos, incluyendo informes de eventos adversos graves, número de dosis utilizadas, número de pacientes a los que se les administró la dosis y el uso previsto del producto. [8] En el verano de 2020 se publicó un documento de orientación propuesto para los requisitos de presentación de informes; [47] la guía final no se ha publicado. Hasta que se publique esa guía, el uso del derecho a intentar será incierto. Según los registros disponibles, muy pocos pacientes accedieron a productos médicos no aprobados a través del derecho a probar hasta hace poco. [48] En febrero de 2021, el director ejecutivo de NeuroRX, Jonathan Javitt, dio una entrevista en la que indicó que su fármaco, aviptadil, se había utilizado en más de 500 pacientes con COVID-19, después de que el ensayo de fase IIb / III no mostrara un beneficio significativo. La FDA rechazó la solicitud de autorización de uso de emergencia [49], lo que provocó que Javitts y NeuroRX permitieran el uso de aviptadil como un posible fármaco de "granizo maría" para los pacientes con COVID-19 gravemente enfermos. [50]
Ver también
- Acceso ampliado
- Despenalización de la psilocibina en los Estados Unidos
Referencias
- ↑ a b Turkowitz, Julie (10 de enero de 2015). "Los pacientes buscan 'derecho a probar' nuevos medicamentos" . New York Times . Consultado el 14 de agosto de 2015 .
- ^ "Verificación de hechos: Trump hace más de 20 afirmaciones falsas en el mitin de Cincinnati" . CNN . Consultado el 3 de agosto de 2019 .
- ^ a b "En su estado derecho a intentar - Movimiento para pacientes terminales" . Instituto Goldwater . Consultado el 13 de marzo de 2018 .
Aquellos estados que no muestran adopción (por inspección de imágenes): Alaska, Hawái, Nuevo México, Nebraska, Kansas, Wisconsin, Nueva York, Vermont, Massachusetts, Nueva Jersey, Delaware.
- ^ " La ley del ' derecho a intentar' da acceso a los pacientes terminales a medicamentos no aprobados por la FDA" . PBS NewsHour (Transcripción del programa de televisión). NewsHour Productions LLC. 21 de junio de 2014 . Consultado el 13 de marzo de 2018 .
En mayo, el gobernador demócrata de Colorado firmó el primer proyecto de ley de "derecho a intentar" de la nación.
- ^ "El 24º estado de Oregon promulgará la ley de 'Derecho a Probar'" (Comunicado de prensa). Instituto Goldwater. 13 de agosto de 2015. Archivado desde el original el 16 de agosto de 2015, a través de KTVZ.com.
- ^ Blog del Centro de la Décima Enmienda | Firmado por el gobernador: La ley de derecho a intentar de Carolina del Sur rechaza algunas restricciones de la FDA para pacientes terminales
- ^ California se convierte en el estado número 32 en aprobar la ley de "derecho a intentar" para enfermos terminales - Hit & Run: Reason.com
- ^ a b "S.204 - Ley de derecho a intentar Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn y Matthew Bellina de 2017" . 115º Congreso de los Estados Unidos, 1ª sesión.
- ^ "El Senado aprueba el proyecto de ley de derecho a intentar" . Sociedad Profesional de Asuntos Regulatorios.
- ^ "Johnson acuerda abandonar FDARA a cambio de votar sobre el proyecto de ley revisado de derecho a intentar" . Política de salud interna.
- ^ "HR878" . 115º Congreso de los Estados Unidos, 1ª sesión . Consultado el 17 de marzo de 2017 .
- ^ Karlin-Smith, Sarah (21 de marzo de 2018). "House aprueba proyecto de ley de derecho a intentar en el segundo intento" . Politico . Consultado el 11 de mayo de 2018 .
- ^ Malloy, Allie (30 de mayo de 2018). "Trump firma la 'Ley del derecho a intentarlo' destinada a ayudar a los pacientes con enfermedades terminales a buscar tratamientos farmacológicos" . CNN . Consultado el 25 de mayo de 2018 .
- ^ "Derecho del Instituto Goldwater a probar una legislación modelo" (PDF) . Archivado desde el original (PDF) el 15 de enero de 2016 . Consultado el 19 de febrero de 2016 .
- ^ Monir, M (19 de febrero de 2015). "Los estados se mueven para dar medicamentos 'derecho a probar' enfermos terminales" . USA Today . Consultado el 14 de agosto de 2015 .
- ^ Harada, T (9 de mayo de 2014). "Los afligidos tienen derecho a intentarlo" . Atlanta Journal-Constitution . Consultado el 19 de febrero de 2016 .
- ^ Andriote, JM. "¿Quién decide? Raíces profundas no reconocidas de la ley del 'derecho a intentarlo' en el activismo contra el SIDA" . Huffington Post (22 de mayo de 2014) . Consultado el 19 de febrero de 2016 .
- ^ Cohen-Kurzrock, J (24 de mayo de 2016). "Política de salud: el derecho a juzgar se materializa en el derecho a morir" . Reseñas de la naturaleza . Consultado el 20 de noviembre de 2016 .
- ^ "Declaración del senador Johnson de Wisconsin" . El registro del Congreso . 2016-09-28 . Consultado el 10 de febrero de 2017 .
- ^ McCormack, Kevin (19 de diciembre de 2016). " Leyes de ' derecho a intentar' llamadas 'derecho a mendigar' por Stem Cell Advocates" . The Stem Cellar, el blog oficial de CIRM, la agencia de células madre de California . Consultado el 10 de febrero de 2017 .
- ^ "Protocolo de acceso ampliado para uso terapéutico de 177Lu-DOTA0-Tyr3-octreotato en pacientes con tumores carcinoides de intestino medio inoperables, receptores de somatostatina positivos, progresivos bajo terapia análoga de somatostatina" . ClinicalTrials.gov . 2017-02-17 . Consultado el 17 de marzo de 2017 .
- ^ "HB 805 - Parker" . Consultado el 1 de mayo de 2019 .
- ^ "NC HB934" . Consultado el 1 de mayo de 2019 .
- ^ Dennis, B, Eunjung Cha, A (15 de mayo de 2014). " Las leyes de ' derecho a intentar' estimulan el debate sobre el acceso de los pacientes moribundos a los medicamentos experimentales" . Washington Post . Consultado el 14 de agosto de 2015 .
- ^ Darrow, J; et al. (15 de enero de 2015). "Cuestiones prácticas, legales y éticas en el acceso ampliado a medicamentos en investigación". Revista de Medicina de Nueva Inglaterra. doi : 10.1056 / NEJMhle1409465 .
- ^ Yang, Y. Tony; Chen, Brian K. (2015). " Legislación de " derecho a intentar ": ¿progreso o peligro?" . Revista de Oncología Clínica . 24 (33): 2597-2599. doi : 10.1200 / JCO.2015.62.8057 . PMID 26195722 .
- ^ Zuckerman, Diana. "Derecho a probar la ley nacional aprovecharía la falsa esperanza" . Centro Nacional de Investigaciones en Salud . Consultado el 26 de diciembre de 2019 .
- ^ Bateman-House, A; et al. (17 de septiembre de 2015). "Leyes del derecho a probar: esperanza, exageración y consecuencias no deseadas" . Annals of Internal Medicine . Consultado el 19 de febrero de 2016 .
- ^ Kearns, L, Caplan, A (29 de abril de 2015). "Legislación sancionadora por el derecho a intentar" . Unión de tiempos de Albany . Consultado el 19 de febrero de 2016 .
- ^ Leonard, K (18 de noviembre de 2014). "Buscando el derecho a intentar" . US News & World Report . Consultado el 14 de agosto de 2015 .
- ^ Gorski, D (21 de julio de 2014). "La falsa esperanza de 'derecho a intentar' hace metástasis en Michigan" . Medicina basada en la ciencia . Consultado el 19 de febrero de 2016 .
- ^ Temin, P . Tomando su medicamento: Regulación de medicamentos en los Estados Unidos . Cambridge: Prensa de la Universidad de Harvard. págs. 1-2.
- ^ Silverman, E (12 de octubre de 2015). " Leyes de ' derecho a intentar' incorrectas para eludir a la FDA" . Boston Globe . Consultado el 19 de febrero de 2016 .
- ^ Yang, T; et al. (20 de julio de 2015). " Legislación del ' derecho a intentar': ¿progreso o peligro?" . Revista de Oncología Clínica . Consultado el 6 de enero de 2021 .
- ^ Adriance, S (4 de diciembre de 2014). "Luchando por el 'derecho a probar' drogas no aprobadas: la ley como persuasión" . Revista de derecho de Yale . Consultado el 19 de febrero de 2016 .
- ^ Farber, D; et al. (22 de mayo de 2015). "Cómo las leyes estatales de derecho a probar crean expectativas falsas" . Blog de asuntos de salud . Consultado el 19 de febrero de 2016 .
- ^ Zettler, P, Greely, H (1 de diciembre de 2014). "El extraño encanto de las leyes estatales de 'derecho a intentar'" . Medicina Interna JAMA . Consultado el 19 de febrero de 2016 .
- ^ Gorski, David . "La cruel farsa del derecho a intentar vuelve a levantar su fea cabeza a nivel federal" . Medicina basada en la ciencia. Archivado desde el original el 31 de mayo de 2018 . Consultado el 31 de mayo de 2018 .
- ^ Bellamy, Jann. "Las leyes de " derecho a intentar "crean enormes incertidumbres legales; es preferible que la FDA amplíe el acceso" . Medicina basada en la ciencia . Consultado el 27 de febrero de 2019 .
- ^ a b Hall, Harriet . "Libertad en salud, derecho a intentarlo y consentimiento informado" . Escéptico . Consultado el 26 de diciembre de 2019 .
- ^ Hamblin, James. "La falsedad del 'derecho a intentar ' " . El Atlántico . Consultado el 3 de agosto de 2019 .
- ^ Florko, Nicholas (5 de febrero de 2019). "Prominente defensor del 'derecho a intentar' está recibiendo tratamiento bajo la nueva ley" . Noticias STAT . Consultado el 1 de mayo de 2019 .
- ^ Florko, Nicholas (29 de enero de 2019). "Un año después de que Trump promocionara 'derecho a intentarlo', los pacientes aún no reciben tratamiento" . Noticias STAT . Consultado el 1 de mayo de 2019 .
- ^ Harp, Natalie (12 de junio de 2019). "Soy prueba de vida - el partido de la asistencia sanitaria es de Trump" . Linkedin .
- ^ O'Reilly, Andrew (26 de junio de 2019). "Millennial lucha contra el cáncer gracias a Trump por 'derecho a intentar' durante la presentación de la conferencia de fe" . Fox News .
- ^ Marzo, Raymond (24 de junio de 2019). "La legislación del derecho a probar ayuda al paciente a luchar contra el cáncer de hueso" . FDAReview.org . Instituto Independiente.
- ^ "Requisitos de informes anuales resumidos en virtud de la ley de derecho a intentar" . Registro Federal . 2020-07-24 . Consultado el 19 de abril de 2021 .
- ^ "Derecho a intentarlo: una ley 'bien intencionada' pero 'equivocada'" . www.healio.com . Consultado el 19 de abril de 2021 .
- ^ Personal, Reuters (30 de diciembre de 2020). "Las acciones de Relief Therapeutics caen después de que la FDA rechaza la aprobación de emergencia de COVID-19" . Reuters . Consultado el 19 de abril de 2021 .
- ^ "Jefe de NeuroRx alinea Hail Mary para la droga Covid-19 una vez rechazada" . Noticias de Endpoints . Consultado el 19 de abril de 2021 .
enlaces externos
- Derecho a intentar
- Derecho a probar - FDA
- Audición, examen del acceso del paciente a medicamentos en investigación . El Subcomité de Salud de la Comisión de Energía y Comercio. Cámara de Representantes de Estados Unidos. 3 de octubre de 2017