El asunto de Jiankui

El asunto He Jiankui es una controversia científica y bioética sobre el uso de la edición del genoma luego de su primer uso en humanos por el científico chino He Jiankui , quien editó los genomas de embriones humanos en 2018. [1] [2] El asunto dio lugar a problemas legales y controversias éticas, que resultaron en la acusación de He y dos de sus colaboradores, Zhang Renli y Qin Jinzhou.

He Jiankui

He Jiankui, que trabaja en la Universidad de Ciencia y Tecnología del Sur (SUSTech) en Shenzhen , China, inició un proyecto para ayudar a las personas con problemas de fertilidad relacionados con el VIH , que involucra específicamente a padres VIH positivos y madres VIH negativas. A los sujetos se les ofrecieron servicios estándar de fertilización in vitro y, además, el uso de la edición de genes CRISPR ( CRISPR / Cas9 ), una tecnología para modificar el ADN . Los genomas de los embriones se editaron para eliminar el gen CCR5 en un intento de conferir resistencia genética al VIH . [3]El proyecto clínico se llevó a cabo en secreto hasta el 25 de noviembre de 2018, cuando MIT Technology Review publicó la historia del experimento humano basándose en información del registro de ensayos clínicos chino. Impulsado por la situación, anunció de inmediato el nacimiento de bebés con el genoma editado en una serie de cinco videos de YouTube el mismo día. [4] [5] Los primeros bebés, conocidos por sus seudónimos Lulu ( chino :露露) y Nana (娜娜), son gemelas nacidas en octubre de 2018, y el segundo o tercer bebé nacido fue en 2019. [ 6] [7] [8] Informó que los bebés nacieron sanos. [9]

Sus acciones recibieron críticas generalizadas, [10] [11] e incluyeron preocupación por el bienestar de las niñas. [3] [12] [13] Después de presentar su investigación en la Segunda Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano en la Universidad de Hong Kong el 28 de noviembre de 2018, las autoridades chinas suspendieron las actividades de investigación de He al día siguiente. [14] Fue detenido inmediatamente en el campus de SUSTech y mantenido bajo vigilancia. El 30 de diciembre de 2019, las autoridades chinas anunciaron que fue declarado culpable de falsificación de documentos y conducta poco ética; fue sentenciado a tres años de prisión con una multa de tres millones de yuanes (430.000 dólares). [15] [16]

En 2019, en respuesta al trabajo de He, la Organización Mundial de la Salud emitió un llamado para detener todo el trabajo en la edición del genoma humano y lanzó un registro global para rastrear la investigación en el campo. [17] [18] [19] En mayo de 2019, los abogados chinos informaron que, a la luz del experimento de He, la redacción de regulaciones que cualquier persona encontrara manipulando el genoma humano mediante técnicas de edición del genoma sería responsable de cualquier consecuencia adversa relacionada. [20]

He Jiankui se ha referido de diversas maneras como un "científico rebelde", [6] "el Dr. Frankenstein de China ", [21] y un "genio loco". [22]

El 10 de junio de 2017, una pareja china, un padre VIH positivo y una madre VIH negativa, seudónimamente llamados Mark y Grace, [23] asistieron a una conferencia organizada por He Jiankui en la Universidad de Ciencia y Tecnología del Sur (SUSTech) en Shenzhen. Se les ofreció fertilización in vitro junto con la edición de genes de sus embriones para desarrollar una resistencia innata a la infección por VIH en su descendencia. Accedieron a ofrecerse como voluntarios mediante consentimiento informado y el experimento se llevó a cabo en secreto. Posteriormente se reclutaron otras seis parejas que tenían problemas de fertilidad similares. [6] Las parejas fueron reclutadas a través de un grupo de defensa del sida con sede en Beijing llamado Baihualin China League. [24] Cuando se examinaron más tarde, los formularios de consentimiento se señalaron como incompletos e inadecuados. [23]

Cuando se investigó el lugar del experimento clínico, la Universidad de Ciencia y Tecnología del Sur declaró que la universidad no estaba involucrada y que se encontraba de licencia sin goce de sueldo desde febrero de 2018, y su departamento atestiguó que desconocían el proyecto de investigación. [25] [26]

He Jiankui , el investigador, tomó espermatozoides y óvulos de las parejas, realizó una fertilización in vitro con los óvulos y los espermatozoides y luego editó los genomas de los embriones utilizando CRISPR / Cas9 . [24] La edición apuntó a un gen, CCR5 , que codifica una proteína que el VIH usa para ingresar a las células. [27] [28] Estaba tratando de reproducir el fenotipo de una mutación específica en el gen, CCR5-Δ32 , que pocas personas tienen naturalmente y que posiblemente confiere resistencia innata al VIH , [27] como se ve en el caso de Berlín Paciente . [29] Sin embargo, en lugar de introducir la mutación conocida CCR5-Δ32, introdujo una mutación de cambio de marco destinada a hacer que la proteína CCR5 no fuera completamente funcional. [30] Según He, Lulu y Nana llevaban copias tanto funcionales como mutantes de CCR5 dado el mosaicismo inherente al estado actual de la técnica en la edición de la línea germinal. [31] Hay formas de VIH que utilizan un receptor diferente en lugar de CCR5; por lo tanto, el trabajo de He no protegió teóricamente a Lulu y Nana de esas formas de VIH. [27] Usó un proceso de diagnóstico genético de preimplantación en los embriones que se editaron, donde se extrajeron de tres a cinco células individuales y las secuenciaron por completo para identificar el quimerismo y los errores fuera del objetivo. Él dice que durante el embarazo, el ADN fetal libre de células se secuenció por completo para detectar errores fuera del objetivo, y se ofreció una amniocentesis para detectar problemas con el embarazo, pero la madre se negó. [27] Lulu y Nana nacieron en secreto en octubre de 2018. [5] He informó que eran normales y saludables. [9]

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El anuncio de He Jiankui

He Jiankui planeaba revelar sus experimentos y el nacimiento de Lulu y Nana en la Segunda Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano, que se organizaría en la Universidad de Hong Kong del 27 al 29 de noviembre de 2018. [32] Sin embargo, el 25 En noviembre de 2018, Antonio Regalado, editor senior de biomedicina de MIT Technology Review , publicó en el sitio web de la revista sobre el experimento basado en las aplicaciones de He Jiankui para realizar ensayos clínicos que se habían publicado anteriormente en el registro de ensayos clínicos chino . En ese momento, se negó a comentar sobre las condiciones del embarazo. [4] [33] Impulsado por la publicidad, inmediatamente publicó sobre su experimento y el exitoso nacimiento de los gemelos en YouTube en cinco videos el mismo día. [34] [35] Al día siguiente, Associated Press hizo la primera noticia formal, que probablemente fue un relato escrito antes de la publicidad. [1] Su experimento no había recibido confirmación independiente y no había sido revisado por pares ni publicado en una revista científica . [36] [37] [38] Poco después de la revelación de He, la universidad en la que trabajaba anteriormente, la Universidad de Ciencia y Tecnología del Sur, declaró que la investigación de He se llevó a cabo fuera de su campus. [39] La Comisión Nacional de Salud de China también ordenó a los funcionarios provinciales de salud que investigaran su caso poco después de que se revelara el experimento. [36]

En medio del furor, se le permitió presentar su investigación en la reunión de Hong Kong el 28 de noviembre bajo el título " Edición del gen CCR5 en embriones de ratón, mono y humanos utilizando CRISPR-Cas9". Durante la sesión de discusión, afirmó: "¿Ves a tus amigos o familiares que puedan tener una enfermedad? Necesitan ayuda", y continuó: "Para millones de familias con enfermedades hereditarias o infecciosas, si tenemos esta tecnología podemos ayudar ellos." [40] En su discurso, también mencionó un segundo embarazo en el mismo experimento. [9] No se divulgaron informes, el bebé podría haber nacido alrededor de agosto de 2019, [41] y el nacimiento se confirmó el 30 de diciembre cuando el tribunal chino emitió un veredicto que mencionaba que había "tres bebés editados genéticamente". [42]

Tras la noticia del nacimiento de Lulu y Nana, el People's Daily anunció el resultado experimental como "un avance histórico en la aplicación de la tecnología de edición genética para la prevención de enfermedades". [43] Pero los científicos de la Segunda Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano desarrollaron de inmediato serias preocupaciones. Robin Lovell-Badge , jefe del Laboratorio de Biología de Células Madre y Genética del Desarrollo del Instituto Francis Crick , quien moderó la sesión el 28 de noviembre, recordó que He Jiankui no mencionó los embriones humanos en el borrador del resumen de la presentación. [44] Recibió un mensaje urgente el 25 de noviembre a través de Jennifer Doudna de la Universidad de California, Berkeley , pionera de la tecnología CRISPR / Cas9, a quien le había confiado la noticia esa misma mañana. [6] Como ya se conoció la noticia antes del día de la presentación, la seguridad de la Universidad de Hong Kong tuvo que traerlo desde su hotel. El premio Nobel David Baltimore , presidente del comité organizador de la cumbre, fue el primero en reaccionar después del discurso de He y declaró su horror y consternación por su trabajo. [44]

No reveló los nombres de los padres (aparte de sus seudónimos Mark y Grace) y no se pusieron a disposición para ser entrevistados, por lo que se desconoce su reacción a este experimento y la controversia resultante. [24] Hubo críticas generalizadas en los medios de comunicación y la comunidad científica sobre la realización del proyecto clínico y su secreto, [45] y se plantearon preocupaciones por el bienestar a largo plazo de Lulu y Nana. [9] [38] El bioeticista Henry T. Greely de la Facultad de Derecho de Stanford declaró: "Condeno inequívocamente el experimento", [46] y más tarde, "El experimento de He Jiankui fue, sorprendentemente, incluso peor de lo que pensé". [47] El Dr. Kiran Musunuru , uno de los expertos llamados a revisar el manuscrito del Dr. He, quien más tarde escribió un libro sobre el escándalo, lo llamó un "fiasco ético histórico, un experimento profundamente defectuoso". [48]

La noche del 26 de noviembre, 122 científicos chinos emitieron un comunicado criticando su investigación. Declararon que el experimento no era ético, "loco" y "un gran golpe para la reputación mundial y el desarrollo de la ciencia china". [43] La Academia China de Ciencias Médicas hizo una declaración de condena el 5 de enero de 2019 diciendo que:

Nos oponemos a cualquier operación clínica de edición del genoma de embriones humanos con fines reproductivos en violación de las leyes, regulaciones y normas éticas en ausencia de una evaluación científica completa. En el área de rápido desarrollo de la tecnología de edición del genoma, nuestra comunidad científica debe mantener los más altos estándares de bioética en la realización de investigaciones y aplicaciones biomédicas responsables y defender nuestra reputación científica, la dignidad básica de la vida humana y la integridad colectiva de nuestra comunidad científica. El gobierno chino prohíbe la manipulación genética de gametos, cigotos y embriones humanos con fines reproductivos ... Las operaciones de Jiankui He violaron estas regulaciones. [49]

La universidad de He, las autoridades locales y el gobierno chino abrieron una serie de investigaciones. El 29 de noviembre de 2018, las autoridades chinas suspendieron todas las actividades de investigación de He, diciendo que su trabajo era "de naturaleza extremadamente abominable" y una violación de la ley china. [50] He Jiankui fue secuestrado en un apartamento de la universidad bajo algún tipo de vigilancia, [51] [52] y puede enfrentar graves consecuencias. [53] En febrero de 2019, se informó una noticia que sugería que el gobierno chino podría haber ayudado a financiar el experimento de bebés CRISPR, al menos en parte, basándose en documentos recientemente descubiertos. [54] [55] [56]

Michael W. Deem , profesor estadounidense de bioingeniería en la Universidad de Rice y asesor de doctorado de He, participó en la investigación y estuvo presente cuando las personas involucradas en el estudio de He dieron su consentimiento. [24] Fue el único no chino de los 10 autores enumerados en el manuscrito enviado a Nature . [30] Deem fue investigado por la Universidad de Rice después de que se hiciera pública la noticia del trabajo. [57] Al 31 de diciembre de 2019, la universidad no había emitido una decisión. [58]

La Universidad de Stanford también investigó a su cuerpo docente de confidentes de He, incluidos William Hurlbut , Matthew Porteus y Stephen Quake , el principal mentor de He en la edición de genes. El comité de revisión de la universidad concluyó que los acusados ​​"no participaron en la investigación [de He Jiankui] sobre la edición del genoma de embriones humanos para la implantación y el nacimiento previstos y que no tenían vínculos de investigación, financieros u organizacionales con esta investigación". [59]

El 29 de enero de 2019, se supo que un premio Nobel de Estados Unidos, Craig Mello, entrevistó a He sobre su experimento con bebés editados genéticamente. [60] En febrero de 2019, se informó que las afirmaciones de He fueron confirmadas por investigadores chinos, según NPR News . [61] Más tarde, en febrero de 2019, se informó una noticia que sugería que el gobierno chino podría haber ayudado a financiar el experimento de bebés CRISPR, al menos en parte, basándose en documentos recientemente descubiertos. [62] [63] [64]

El 30 de diciembre de 2019, el Tribunal Popular del Distrito de Shenzhen Nanshan condenó a He Jiankui a tres años de prisión y a una multa de 3 millones de RMB (430.000 dólares estadounidenses). [15] [16] Entre los colaboradores, solo dos fueron acusados: Zhang Renli de la Academia de Ciencias Médicas de Guangdong y el Hospital General de Guangdong, recibió una sentencia de prisión de dos años y una multa de 1 millón de RMB, y Qin Jinzhou del Sur La Universidad de Ciencia y Tecnología recibió una sentencia de prisión de 18 meses y una multa de 500.000 RMB. [65] Los tres fueron declarados culpables de haber "falsificado documentos de revisión ética y engañado a los médicos para que, sin saberlo, implantaran embriones editados genéticamente en dos mujeres". [66]

Ética

La ley china Medidas sobre la administración de tecnología de reproducción humana asistida (2001) prohíbe cualquier manipulación genética de embriones humanos con fines reproductivos y permite que la tecnología de reproducción asistida sea ​​realizada únicamente por personal autorizado. [67] El 7 de marzo de 2017, He Jiankui solicitó la aprobación ética del Hospital de Mujeres y Niños Shenzhen HarMoniCare. En la aplicación, afirmó que los bebés editados genéticamente serían inmunes a la infección por VIH, además de la viruela y el cólera, y comentó: "Este va a ser un gran logro de la ciencia y la medicina desde la tecnología de FIV que fue galardonada con el Premio Nobel". en 2010, y también traerá esperanza a numerosos pacientes con enfermedades genéticas ". Fue aprobado y firmado por Lin Zhitong, el administrador del hospital y director de Direct Genomics, una empresa establecida por He. [6] Tras una investigación, el hospital denegó dicha aprobación. El portavoz del hospital declaró que no había registros de tal aprobación ética y dijo: "[El] proceso de edición de genes no se llevó a cabo en nuestro hospital. Los bebés tampoco nacieron aquí". [68] Más tarde se confirmó que el certificado de aprobación estaba falsificado. [69] [70]

Sheldon Krimsky, de la Universidad de Tufts, informó que "[He Jiankui] no es médico, sino que recibió su doctorado en biofísica y realizó estudios postdoctorales en secuenciación genética; carece de formación en bioética". [71] Sin embargo, estaba al tanto de las cuestiones éticas. El 5 de noviembre de 2018, él y sus colaboradores enviaron un manuscrito sobre pautas éticas para la edición del genoma reproductivo titulado "Borrador de principios éticos para tecnologías de reproducción asistida terapéutica" a The CRISPR Journal . [72] Se publicó el 26 de noviembre, poco después de que estallara la noticia del experimento humano. La revista hizo una investigación sobre conflictos de intereses , que no fue revelada por He. Sin ninguna justificación de He, la revista se retractó del artículo con un comentario de que "muy probablemente violaba las normas bioéticas internacionales aceptadas y las regulaciones locales". [73]

Aunque no había una ley específica en China sobre la edición de genes en humanos, He Jiankui violó las pautas disponibles sobre el manejo de embriones humanos. [74] De acuerdo con las Directrices sobre principios éticos en la investigación con células madre de embriones humanos (2003) del Ministerio de Ciencia y Tecnología y la Comisión Nacional de Salud de China:

La investigación en células madre de embriones humanos se ajustará a las siguientes normas de comportamiento:

  1. Cuando la blástula se obtenga por fecundación externa, trasplante de núcleo somático, técnica de duplicación unisexual o modificación genética, el período de cultivo in vitro no excederá de 14 días a partir del día de la fecundación o del trasplante nuclear. [67]

He Jiankui también asistió a una importante reunión sobre "los aspectos éticos y sociales de la edición genética" en enero de 2017 organizada por Jennifer Doudna y William Hurlbut de la Universidad de Stanford. [75] A invitación de Doudna, presentó un tema sobre "Seguridad de la edición de embriones genéticos humanos" y más tarde recordó que "había muchas preguntas espinosas que desencadenaron acalorados debates y el aire olía a pólvora". [6]

El formulario de consentimiento del experimento titulado "Consentimiento informado" también indica declaraciones dudosas. El objetivo del estudio se presentó como "un proyecto de desarrollo de una vacuna contra el sida", aunque el estudio no se refería a las vacunas. Estaba presente una jerga técnica que sería incomprensible para un profano. [43] [23] Una de las afirmaciones más peculiares es que si los participantes deciden abortar el experimento "en el primer ciclo de FIV hasta 28 días después del nacimiento del bebé", tendrían que "devolver todos los costos que el equipo del proyecto pagó por usted. Si el pago no se recibe dentro de los 10 días calendario posteriores a la emisión de la notificación de infracción por parte del equipo del proyecto, se le cobrarán otros 100,000 RMB [más de £ 11,000] de multa ". [76] Esto viola el carácter voluntario de la participación. [43]

Publicación

Los trabajos científicos normalmente se publican en revistas revisadas por pares, pero no lo hizo con respecto al nacimiento de bebés editados genéticamente. Este fue uno de los motivos por los que fue criticado. [26] [77] Más tarde se informó que envió dos manuscritos a Nature y al Journal of the American Medical Association , los cuales fueron rechazados, principalmente por cuestiones éticas. [78] Su primer manuscrito titulado "Nacimiento de gemelos después de la edición del genoma para la resistencia al VIH" fue enviado a Nature el 19 de noviembre. Compartió copias del manuscrito con Associated Press, a la que permitió además documentar sus trabajos. [79] En una entrevista, Hurlbut opinó que la condena del trabajo de He habría sido menos dura si el estudio se hubiera publicado, y dijo: "Si se hubiera publicado, el proceso de publicación en sí mismo habría traído un nivel de credibilidad debido a el escrutinio normal involucrado; el análisis de datos habría sido examinado ". [80]

Los manuscritos científicos de He fueron revelados cuando una fuente anónima los envió a MIT Technology Review , que los informó el 3 de diciembre de 2019. [30] [81]

Base científica

Es un hecho establecido que el receptor de quimiocinas CC tipo 5 (CCR5) es una proteína esencial para la infección por VIH de los glóbulos blancos al actuar como correceptor del VIH. La mutación en el gen CCR5 (llamado CCR5Δ32 porque la mutación es específicamente una deleción de 32 pares de bases en el cromosoma 3 humano ) genera resistencia al VIH. [82] [83] La resistencia es mayor cuando las mutaciones están en dos copias ( alelos homocigotos ) y en una sola copia (alelos heterocigotos) la protección es muy débil y lenta. Y no todos los individuos homocigotos son completamente resistentes. [84] En la población natural, los homocigotos CCR5Δ32 son más raros que los heterocigotos. [85] En 2007, Timothy Ray Brown (apodado el paciente de Berlín) se convirtió en la primera persona en curarse por completo de la infección por VIH después de un trasplante de células madre de un donante homocigoto CCR5Δ32 . [86]

He Jiankui pasó por alto estos hechos. Dos días después del nacimiento de Lulu y Nana, se extrajo su ADN de muestras de sangre de su cordón umbilical y placenta . La secuenciación del genoma completo confirmó las mutaciones. [87] Sin embargo, las fuentes disponibles indican que Lulu y Nana llevan mutaciones CCR5 incompletas . Lulu porta un CCR5 mutante que tiene una deleción en marco de 15 pb solo en un cromosoma 3 (alelo heterocigoto) mientras que el otro cromosoma 3 es normal; y Nana porta un gen mutante homocigótico con una deleción de 4 pb y una inserción de una sola base . [88] Por lo tanto, no logró la deleción completa de 32 pb. [74] Además, Lulu solo tiene una modificación heterocigótica que no se sabe que prevenga la infección por VIH. [83] Debido a que las mutaciones de los bebés son diferentes de la mutación CCR5Δ32 típica, no está claro si son o no propensos a la infección. [88] También existen preocupaciones sobre el efecto adverso llamado mutación fuera del objetivo en la edición y mosaicismo CRISPR / Cas9, una condición en la que muchas células diferentes se desarrollan en el mismo embrión. [87] La mutación fuera del objetivo puede causar riesgos para la salud, mientras que el mosaicismo puede crear células susceptibles al VIH. Fyodor Urnov, director del Instituto Altius de Ciencias Biomédicas en Washington, afirmó que "esta [mutación fuera del objetivo] es un problema clave para la totalidad del campo de la edición de embriones, uno que los autores esconden debajo de la alfombra", y continuó: "Ellos [él es el equipo] deberían haber trabajado y trabajado y trabajado hasta que redujeron el mosaicismo a lo más cercano a cero posible. Esto falló por completo. De todos modos siguieron adelante". [30]

Sus datos sobre la alineación de mutaciones de Lulu y Nana (en el cromatograma de Sanger ) mostraron tres modificaciones, mientras que deberían esperarse dos. Particularmente en Lulu, la mutación es mucho más compleja de lo que informa He. Había tres combinaciones diferentes de alelos: dos copias normales de CCR5 , una copia normal y una con una deleción de 15 pb, y una copia normal y una inserción grande desconocida. [74] Pero George Church de la Universidad de Harvard, en una entrevista con Science , explicó que las mutaciones fuera del objetivo pueden no ser peligrosas, y que no hay necesidad de reducir el mosaicismo excesivamente, diciendo: "No hay evidencia de que los problemas causen problemas fuera del objetivo". en animales o células. Tenemos cerdos que tienen docenas de mutaciones CRISPR y una cepa de ratón que tiene 40 sitios CRISPR activándose constantemente y hay efectos no deseados en estos animales, pero no tenemos evidencia de consecuencias negativas ". En cuanto al mosaicismo, dijo: "Puede que nunca sea cero. No esperamos a que la radiación sea cero antes de hacer tomografías por emisión de positrones o radiografías". [89]

En febrero de 2019, los científicos informaron que Lulu y Nana pueden haber tenido alteraciones cerebrales inadvertidamente (o quizás intencionalmente [56] ) , [90] ya que CCR5 está relacionado con una función mejorada de la memoria en ratones, [91] así como con una recuperación mejorada de accidentes cerebrovasculares en humanos. [92] Aunque He Jiankui declaró durante la Segunda Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano, que estaba en contra de usar la edición del genoma para la mejora, [93] también reconoció que estaba al tanto de los estudios que vinculan CCR5 con la función de memoria mejorada.

En junio de 2019, los investigadores sugirieron que los humanos supuestamente editados genéticamente pueden haber mutado de una manera que acorta la esperanza de vida . [94] [95] Rasmus Nielsen y Wei Xinzhu, ambos de la Universidad de California, Berkeley, informaron en Nature Medicine de su análisis de la longevidad de 409.693 individuos del registro de defunción británico ( UK BioBank ) con la conclusión de que dos copias de CCR5Δ32 las mutaciones (homocigotos) tenían aproximadamente un 20% más de probabilidades que el resto de la población de morir antes de los 76 años de edad. [96] El hallazgo de la investigación fue ampliamente publicitado en los medios de comunicación populares y científicos. [97] [98] Sin embargo, el artículo pasó por alto el sesgo de muestreo en los datos del UK Biobank, lo que resultó en una interpretación errónea, y fue retirado cuatro meses después. [99] [100]

El primer experimento exitoso de edición de genes de CCR5 en humanos fue en 2014. Investigadores de la Universidad de Pensilvania, Filadelfia, Albert Einstein College of Medicine, Nueva York y Sangamo BioSciences, California, informaron que modificaron CCR5 en las células sanguíneas (CD4 Células T) usando nucleasa de dedos de zinc que introdujeron (infundieron) en pacientes con VIH. Después del tratamiento completo, los pacientes mostraron una disminución de la carga viral y en uno, el VIH desapareció. [101]

En enero de 2019, científicos en China informaron sobre la creación de cinco monos idénticos clonados genéticamente editados , utilizando la misma técnica de clonación que se utilizó con Zhong Zhong y Hua Hua , los primeros monos clonados de la historia, y la oveja Dolly , y el mismo gen. Edición de Crispr : técnica Cas9 supuestamente utilizada por He Jiankui para crear los primeros bebés humanos modificados genéticamente, Lulu y Nana. Los clones de mono se hicieron para estudiar varias enfermedades médicas. [102] [103]

El primer ensayo clínico de CRISPR-Cas9 para el tratamiento de trastornos sanguíneos genéticos se inició en agosto de 2018. El estudio fue realizado conjuntamente por CRISPR Therapeutics , una empresa con sede en Suiza, y Vertex Pharmaceuticals , con sede en Boston. [104] El informe preliminar anunciado el 19 de noviembre de 2019 establece que los dos primeros pacientes, uno con β-talasemia y el otro con anemia de células falciformes , fueron tratados con éxito. [105]

En abril de 2019 , se informó sobre el uso de la tecnología CRISPR para editar genes humanos para tratar por primera vez a pacientes con cáncer , con quienes los tratamientos estándar no tuvieron éxito. [106] [107]

En junio de 2019, Denis Rebrikov, del Centro Nacional de Investigación Médica de Obstetricia, Ginecología y Perinatología de Kulakov en Moscú, anunció a través de Nature que planeaba repetir el experimento de He una vez que obtuviera la aprobación oficial del Ministerio de Salud de Rusia y otras autoridades. Rebrikov afirmó que usaría un método mejor y más seguro que el de He, diciendo: "Creo que estoy lo suficientemente loco como para hacerlo". [108] En un informe posterior el 17 de octubre, Rebrikov dijo que una pareja de sordos se acercó a él en busca de ayuda. Ya comenzó un experimento in vitro para reparar un gen que causa sordera, GJB2 , usando CRISPR. [109]

  • Bebé diseñador
  • Human Nature (documental de la película CRISPR 2019)
  • Selección antinatural (documental de televisión de 2019)

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  • Sitio web oficial / Jiankui He
  • Es presentación y posterior panel de discusión , en la Segunda Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano. 27 de noviembre de 2018, a través de la página de Facebook de Bloomberg Asia