Leonard H. Rome es un biólogo celular y bioquímico que ha sido miembro de la facultad de la Facultad de Medicina David Geffen de la UCLA , desde que se incorporó al Departamento de Química Biológica allí, en 1979. Se convirtió en profesor titular en 1988 y también ha trabajado como Decano Asociado Senior de Investigación en la Escuela de Medicina Geffen de 1997 a 2012. Es el Director Asociado del Instituto de NanoSystems de California (CNSI) desde 2004, y fue Director Interino de 2007-2009. Además, se desempeñó de 2001 a 2005 como vicerrector adjunto de Investigación para las Ciencias de la Vida y la Salud de la Universidad de California, Los Ángeles (UCLA).
Rome obtuvo su licenciatura en química y su maestría y doctorado. en bioquímica (química biológica) en el Sistema de Salud de la Universidad de Michigan con William EM Lands . Fue becario postdoctoral en los Institutos Nacionales de Salud , donde trabajó con Elizabeth F. Neufeld en biogénesis de lisosomas y enfermedades de almacenamiento lisosómico . Su investigación de laboratorio en UCLA se centra en un novedoso orgánulo celular llamado bóveda que él y una ex postdoctora, Nancy Kedersha, descubrieron en 1986. [1] Roma es el ex presidente de la Asociación de Colegios Médicos Americanos(AAMC) Grupo de Avance y Desarrollo de la Investigación (GRAND).
El laboratorio de Rome está utilizando ingeniería molecular de una estructura celular natural llamada bóveda para desarrollar una cápsula a nanoescala flexible y apta para objetivos. Las bóvedas son abundantes partículas celulares de función desconocida que se encuentran en casi todos los eucariotas (células que contienen un núcleo ). En 1986, Rome y su entonces asociada postdoctoral Nancy Kedersha fueron los primeros investigadores en aislar y describir la partícula de la bóveda. [1] La microscopía crioelectrónica , más la reconstrucción de una sola partícula , ha proporcionado dimensiones generales de la bóveda de 42 x 75 nanómetros (un nanómetro es una millonésima parte de un metro). Estas medidas indican que la bóveda es más grande en masa y tamaño que muchosvirus . La estructura general de la bóveda intacta es como un barril hueco con dos tapas que sobresalen y una cintura dentada con un caparazón muy delgado que rodea una cavidad interna lo suficientemente grande como para abarcar varios cientos de proteínas . Por lo tanto, la partícula de la bóveda es una nanocápsula con alto potencial para encapsular, proteger y administrar compuestos. Usando un virus de insecto bien caracterizado en el que se puede insertar fácilmente un gen clonado, es posible producir grandes cantidades de una proteína dada en células de insecto cultivadas.
El laboratorio de Roma ha colaborado con varios grupos para utilizar el sistema de baculovirus para producir grandes cantidades de bóvedas. Cuando la proteína de la bóveda principal (MVP) se expresa en células de insectos, las partículas de la bóveda se ensamblan en polisomas (polirribosomas) en el citoplasma . [2] Mediante el uso de métodos genéticos moleculares para modificar el gen que codifica la principal proteína de la bóveda, se han producido partículas de la bóveda con péptidos químicamente activos unidos a su secuencia. Estas proteínas modificadas se incorporan al interior de la partícula de la bóveda sin alterar su estructura básica.
En 2003, Rome cofundó una empresa llamada Vault Pharma Inc., [3] para trasladar la primera terapia de bóveda a un ensayo clínico de fase I. Esta bóveda está empaquetada con una quimiocina y se utilizará para activar el sistema inmunológico para atacar el cáncer de pulmón. [4] [5] A partir de 2012 [actualizar], Vault Pharma está trabajando con Protein Sciences Corp. , para desarrollar la fabricación de GLP / cGMP de esta terapéutica basada en bóveda.