Un ensayo clínico pragmático ( PCT ), a veces llamado ensayo clínico práctico ( PCT ), [1] es un ensayo clínico que se centra en la correlación entre los tratamientos y los resultados en la práctica del sistema de salud del mundo real en lugar de centrarse en demostrar explicaciones causales de los resultados. lo que requiere una gran confusión con criterios de inclusión y exclusión tan estrictos que se corre el riesgo de que los resultados del ensayo sean irrelevantes para gran parte de la práctica del mundo real. [2] [3]
Ejemplos de
Un ejemplo típico es que un medicamento antidiabético en el mundo real a menudo se usará en personas con problemas renales (latentes o aparentes) inducidos por la diabetes , pero si un estudio de su eficacia y seguridad excluye a algunos subconjuntos de personas con problemas renales ( para evitar confusiones), es posible que los resultados del estudio no reflejen bien lo que realmente sucederá en la práctica general. Por tanto, los PCT contrastan con los ensayos clínicos explicativos, [3] que se centran más en la causalidad mediante la desconfusión. La distinción pragmática versus explicativa es un espectro o continuo más que una dicotomía (cada estudio puede caer hacia un extremo o hacia el otro), [4] pero la distinción es importante para la medicina basada en evidencia (MBE) porque los médicos han descubierto que el tratamiento los efectos en los ensayos clínicos explicativos no siempre se traducen en resultados en la práctica habitual. Los responsables de la toma de decisiones (incluidos los médicos individuales que deciden qué hacer a continuación para un paciente en particular , los desarrolladores de guías clínicas y los directores de políticas de salud ) esperan construir una mejor base de evidencia para informar las decisiones alentando a que se realicen más PCT. [1]
Distinción de otras formas de juicios
La distinción entre ensayos pragmáticos y explicativos no es la misma que la distinción entre ensayos aleatorios y no aleatorios. Cualquier ensayo puede ser aleatorizado o no aleatorizado y tener cualquier grado de poder pragmático y explicativo, según el diseño del estudio , siendo preferible la aleatorización si está disponible en la práctica. Sin embargo, la mayoría de los ensayos controlados aleatorios (ECA) hasta la fecha se han inclinado hacia el lado explicativo del espectro explicativo pragmático, en gran parte debido al valor que tradicionalmente se asigna a demostrar la causalidad mediante la desconfusión como parte de la demostración de la eficacia, pero a veces también porque "intenta minimizar el costo y la máxima eficiencia han dado lugar a tamaños de muestra más pequeños ". [2] El movimiento hacia el apoyo de ensayos controlados aleatorios pragmáticos (pRCT) espera asegurarse de que el dinero gastado en ECA se gaste bien al proporcionar información que realmente importa para los resultados del mundo real, [2] independientemente de vincular de manera concluyente la causalidad a variables particulares. Este es el elemento pragmático de tales diseños. Por lo tanto, los pRCT son importantes para la investigación de efectividad comparativa , [2] yA menudo (aunque no siempre) se hace una distinción entre eficacia y efectividad , por lo que la eficacia implica la causalidad demostrada desconociendo otras variables (sabemos con certeza que el fármaco X trata la enfermedad Y mediante el mecanismo de acción Z) pero la eficacia implica correlación con los resultados independientemente de su presencia. de otras variables (sabemos con certeza que las personas en una situación similar a X que toman la droga A tienden a tener resultados ligeramente mejores que las que toman la droga B, e incluso si pensamos que podemos sospechar por qué, la causalidad no es tan importante) . [5]
La explicación sigue siendo importante, al igual que la investigación de eficacia tradicional, porque todavía valoramos el conocimiento de la causalidad para avanzar en nuestra comprensión de la biología molecular y mantener nuestra capacidad para diferenciar la eficacia real de los efectos placebo . Lo que se ha hecho evidente en la era de la tecnología sanitaria avanzada es que también necesitamos conocer la eficacia comparativa en las aplicaciones del mundo real para poder garantizar el mejor uso de nuestros recursos limitados a medida que tomamos innumerables instancias de decisiones clínicas. Y es evidente que la evidencia explicativa, como la evidencia in vitro e incluso la evidencia in vivo de ensayos clínicos con criterios de exclusión estrictos, a menudo no ayuda lo suficiente, por sí misma, con esa tarea. [2]
Referencias
- ↑ a b Tunis, SR; Stryer, DB; Clancy, CM (2003), "Ensayos clínicos prácticos: aumento del valor de la investigación clínica para la toma de decisiones en políticas clínicas y de salud", JAMA , 290 (12): 1624-1632, doi : 10.1001 / jama.290.12.1624 , PMID 14506122 .
- ^ a b c d e Mullins, CD; Whicher, D; Reese, ES; Tunis, S; et al. (2010), "Generación de pruebas para la investigación de la eficacia comparativa utilizando ensayos controlados aleatorios más pragmáticos", Farmacoeconomía , 28 (10): 969–976, doi : 10.2165 / 11536160-000000000-00000 , PMID 20831305 .
- ^ a b Schwartz, D; Lellouch, J; et al. (1967), "Actitudes explicativas y pragmáticas en los ensayos terapéuticos", J Chronic Dis , 20 (8): 637-648, PMID 4860352 .
- ^ Thorpe, KE; et al. (2009), "Resumen pragmático-explicativo de indicadores continuos (PRECIS): una herramienta para ayudar a los diseñadores de ensayos", J Clin Epidemiol , 62 (5): 464–475, doi : 10.1016 / j.jclinepi.2008.12.011 , PMC 2679824 , PMID 19348971 .
- ^ Zimmer, Carl (20 de noviembre de 2020). "2 empresas dicen que sus vacunas tienen una eficacia del 95%. ¿Qué significa eso? Se podría suponer que 95 de cada 100 personas vacunadas estarán protegidas contra Covid-19. Pero no es así como funcionan las matemáticas" . The New York Times . Consultado el 21 de noviembre de 2020 .
Ver también
- Otras formas de utilizar la evidencia vinculada a los resultados, pero no necesariamente a la causalidad conocida
- Datos del mundo real
- Evidencia del mundo real