Sebelipase alfa , vendido bajo la marca Kanuma , es una forma recombinante de la enzima lipasa ácida lisosomal (LAL) que se usa como medicamento para el tratamiento de la deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL-D). [3] [4] Se administra mediante infusión intravenosa. [2] Fue aprobado para uso médico en la Unión Europea y en los Estados Unidos en 2015. [5] [3] [2] [4]
Sebelipase alfa está indicado para la terapia de reemplazo enzimático (ERT) a largo plazo en personas de todas las edades con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL). [3]
La sebelipasa fue desarrollada por Synageva, que pasó a formar parte de Alexion Pharmaceuticals en 2015. Para su producción, se modifican genéticamente pollos para producir la forma recombinante de LAL (rhLAL) en su clara de huevo . Después de la extracción y purificación, queda disponible como medicamento. [6] El 8 de diciembre de 2015, la FDA anunció que su aprobación provenía de dos centros: El Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) aprobó la aplicación terapéutica humana del medicamento, mientras que el Centro de Medicina Veterinaria(CVM) aprobó la solicitud de una construcción de ADN recombinante en pollos modificados genéticamente para producir rhLAL en sus claras de huevo. [7] En el momento en que obtuvo la aprobación de la FDA, Kanuma fue el primer fármaco fabricado en huevos de gallina y destinado a ser utilizado en humanos. [6]
La sebelipasa alfa es un fármaco huérfano ; su eficacia se publicó después de un ensayo de fase 3 en 2015. [8] La enfermedad de LAL afecta a < 0,2 de cada 10 000 personas en la UE. [5]
Según una estimación de un analista de Barclays en 2015, se esperaba que el precio del fármaco rondara los 375.000 dólares al año. [5]
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