Ionis Pharmaceuticals es una empresa de biotecnología con sede en Carlsbad, California, que se especializa en el descubrimiento y desarrollo de terapias dirigidas al ARN . La compañía tiene 3 medicamentos aprobados comercialmente: Spinraza ( Nusinersen ), Tegsedi ( Inotersen ) y WAYLIVRA y tiene 4 medicamentos en estudios fundamentales: tominersen para la enfermedad de Huntington , tofersen para SOD1- ELA , AKCEA-APO (a) -LRx para enfermedades cardiovasculares. y AKCEA-TTR-LRx para todas las formas de amiloidosis TTR . [1]
Antes | Isis Pharmaceuticals |
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Tipo | Compañía pública |
Negociado como | Nasdaq : componente del índice IONS Russell 1000 |
Industria | Biotecnología |
Fundado | 1989 |
Fundador | Stanley T. Crooke |
Sede | Carlsbad, California , Estados Unidos |
Gente clave | Brett P. Monia, director ejecutivo , Elizabeth L. Hougen, director financiero , Joseph Loscalzo, presidente de la junta |
Productos | nusinersen , inotersen , volanesorsen , plazomicin , mipomersen |
Ingresos | $ 1.122 mil millones (2019) |
Lngresos netos | $ 294 millones (2019) |
Los activos totales | $ 3.233 mil millones (2019) |
Equidad total | $ 1.684 mil millones (2019) |
Número de empleados | 817 (2020) |
Sitio web | www |
Notas al pie / referencias [1] |
La empresa se denominó Isis Pharmaceuticals hasta diciembre de 2015. [2]
Historia
La compañía fue fundada en 1989 como Isis Pharmaceuticals por Stanley T. Crooke, un exjefe de investigación de GlaxoSmithKline , con el objetivo de comercializar la terapia antisentido . [3]
En 1992, para un candidato a fármaco contra las verrugas genitales , la compañía recibió su primera aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos para una nueva solicitud de fármaco en investigación en 1992, lo que marcó la primera vez que se aprobó una terapia antisentido para ser probada en humanos. [4]
En 1995, el fármaco contra las verrugas genitales fracasó en los ensayos clínicos e Isis interrumpió su desarrollo. En ese momento, Gilead Sciences y Genta habían abandonado el campo de la terapia antisentido, dejando solo a Isis, Hybridon y Lynx Therapeutics trabajando en el campo. [5] Gilead vendió las patentes que había desarrollado en antisentido a Isis. [6]
En diciembre de 2015, Isis cambió su nombre a Ionis, impulsado en parte por la imagen negativa de "Isis" generada por el grupo terrorista Estado Islámico de Irak y el Levante , comúnmente conocido como ISIL o ISIS. [2] [7]
En 2017, la compañía completó la escisión corporativa de su subsidiaria de trastornos de lípidos raros Akcea Therapeutics. [8]
Pipeline de drogas
El primer fármaco comercializado por la empresa fue el fomivirsen (Vitravene), que se utilizó en el tratamiento de la retinitis por citomegalovirus (CMV) en pacientes inmunodeprimidos , incluidos los que padecen sida . [9] Fue descubierto en los NIH y fue licenciado y desarrollado inicialmente por Isis, que posteriormente lo autorizó a Novartis . [10] Fue aprobado por la FDA para el CMV en agosto de 1998 y fue el primer fármaco antisentido que fue aprobado. [11] Novartis retiró la autorización de comercialización de fomivirsen en la UE en 2002 [12] y en los EE. UU. En 2006. Si bien la creciente incidencia de CMV en personas con sida creó inicialmente la necesidad de fármacos que trataran este virus, el fármaco fue retirado porque el desarrollo de HAART redujo drásticamente el número de casos de CMV. [10]
El campo antisentido anticipó que la aprobación de fomivirsen marcó el comienzo de una nueva era de tratamientos con fármacos antisentido, que sería similar a la adopción de la terapia con anticuerpos monoclonales , pero la próxima aprobación de la FDA de un fármaco antisentido se produjo en 2013. [11] Parte de lo que detuvo a Isis y otras compañías en el campo, fue la forma en que los oligómeros fueron modificados químicamente para evitar la hidrólisis, lo que en consecuencia también redujo la afinidad por los objetivos de las moléculas antisentido ; alrededor de 2004, el campo estaba cambiando a modificaciones de segunda generación. [13] Los ensayos clínicos de terapias antisentido realizados por Isis y otros a principios de la década de 2000 también estuvieron plagados de falta de eficacia y reacciones inmunes a los fármacos candidatos. [14] Isis redujo su fuerza laboral en un 40% en 2005 debido a las débiles ventas de fomivirsen y la falta de confianza del mercado en la tecnología antisentido. [15]
En 2007, Isis y Alnylam Pharmaceuticals , que se centra en la interferencia de ARN , formaron una empresa conjunta 50/50, Regulus Therapeutics , para aplicar su propiedad intelectual y conocimientos sobre bioterapéuticos oligoméricos a objetivos de micro ARN . [dieciséis]
En 2008, Isis y Genzyme se asociaron para el fármaco candidato mipomersen (Kynamro), destinado a tratar la hipercolesterolemia familiar homocigótica y otros fármacos candidatos; el trato incluía a Genzyme comprando 150 millones de dólares en acciones de Isis y pagando una tarifa de licencia de 175 millones de dólares, así como tarifas y regalías por hitos. [17] Mipomersen fue rechazado por la Agencia Europea de Medicamentos en 2012 [18] y nuevamente en 2013; [19] fue aprobado por la FDA en 2013. [11] En enero de 2016, Ionis puso fin a su acuerdo con Genzyme, afirmando que el medicamento se había comercializado mal. [20] En mayo de 2016, Ionis concedió los derechos de mipomersen a Kastle Therapeutics; Kastle pagó a Ionis $ 15 millones por adelantado con otros $ 10 millones que vencen en mayo de 2019, hasta $ 70 millones en hitos basados en ventas y regalías, e Ionis tiene que pagar un 3% de regalías y un 3% de las regalías no monetarias que recibe a Genzyme. [21] Mipomersen aún no ha sido aprobado en Europa. [14]
En diciembre de 2016, la FDA aprobó el medicamento nusinersen (Spinraza) de Ionis . [22] Se había descubierto en una colaboración entre Adrian Krainer en Cold Spring Harbor Laboratory e Ionis (entonces Isis) [23] [24] [14] [25] y el trabajo preclínico se realizó en la Universidad de Massachusetts . [26] El fármaco fue desarrollado inicialmente por Ionis, que se asoció con Biogen en el desarrollo a partir de 2012, y en 2015 Biogen adquirió una licencia exclusiva del fármaco por una tarifa de licencia de 75 millones de dólares, pagos por hitos de hasta 150 millones de dólares y regalías escalonadas entre 10 y 15% a partir de entonces; Biogen también pagó por todo el desarrollo posterior a la obtención de la licencia. [27] La licencia de Biogen incluía licencias de propiedad intelectual que Ionis había adquirido de Cold Spring Harbor y la Universidad de Massachusetts. [28]
En diciembre de 2016, Ionis tenía diez candidatos para diversas enfermedades hepáticas en ensayos clínicos y un fármaco que descubrió, alicaforsen , estaba en un ensayo de fase III dirigido por otra empresa. [14] También tenía una molécula antisentido que reduce el gen de la huntingtina para la enfermedad de Huntington en la clínica. [29]
Referencias
- ^ a b "Informe anual del formulario 10-K de Ionis Pharmaceuticals, Inc. 2019" . Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU .
- ^ a b Fikes, Bradley (18 de diciembre de 2015). "De Isis Pharma a Ionis" . El San Diego Union-Tribune .
- ^ Crooke, Stanley T. (21 de julio de 2011). "El manifiesto de Isis" . Bioempresario . doi : 10.1038 / bioe.2011.7 .
- ^ Fisher, Lawrence M. (8 de marzo de 1992). "Marcando la diferencia; una luz verde para Isis" . The New York Times .
- ^ Fisher, Lawrence M. (29 de diciembre de 1995). "Isis cae ensayos humanos de un fármaco genético" . The New York Times .
- ^ Jarvis, Lisa M. (17 de abril de 2006). "De vuelta en el juego" . Noticias de Química e Ingeniería .
- ^ Workman, Karen (20 de noviembre de 2015). "Cuando te nombran Isis por la diosa, no el grupo terrorista" . The New York Times .
- ^ "Ionis Pharma despliega la unidad de trastorno de lípidos Akcea con planes para la OPI" . Xconomy . 27 de marzo de 2017.
- ^ Katzung, Bertram G. (2006). Farmacología básica y clínica . Nueva York: S&P Global . pag. 817. ISBN 978-0-07-145153-6.
- ^ a b Bubela, Tania ; McCabe, Christopher (21 de julio de 2014). "Traducción de ingeniería de valor: desarrollo de bioterapéuticos que se alinean con las necesidades del sistema de salud" . Revista estadounidense de atención administrada .
- ^ a b c Jiang, Kevin (19 de febrero de 2013). "La biotecnología llega a sus 'antisentidos' después de la aprobación de un fármaco ganado con esfuerzo: una cucharada de medicina" . Nature Medicine: Spoonful of Medicine Blog .
- ^ "Declaración pública sobre Vitravene (fomiversen): retirada de la autorización de comercialización en la Unión Europea" (PDF) . Agencia Europea de Medicamentos . 6 de agosto de 2002.
- ^ Filmore, David (junio de 2004). "Evaluación de antisentido" (PDF) . Descubrimiento moderno de drogas .
- ^ a b c d Offord, Catherine (1 de diciembre de 2016). "Terapéutica de oligonucleótidos cerca de aprobación" . El científico .
- ^ "Noticias de la empresa; Isis Pharmaceuticals para reducir el 40% de la fuerza laboral" . The New York Times . Noticias de Bloomberg . 11 de enero de 2005.
- ^ Pollack, Andrew (7 de septiembre de 2007). "Dos empresas de biotecnología acuerdan formar una empresa conjunta" . The New York Times .
- ^ Pollack, Andrew (8 de enero de 2008). "Genzyme gana trato de medicamentos para el colesterol" . The New York Times .
- ^ "Comité de EMA derriba mipomersen de la droga de colesterol de Sanofi" . FierceBiotech . 14 de diciembre de 2012.
- ^ "Denegación de la autorización de comercialización de Kynamro (mipomersen)" (PDF) . Agencia Europea de Medicamentos . 21 de Marzo de 2013.
- ^ Fikes, Bradley J. (11 de enero de 2016). "Ionis recupera el medicamento para el corazón Kynamro" . Tribuna de la Unión de San Diego .
- ^ "Ionis vende los derechos de Kynamro a Kastle por hasta $ 95M + Biotech de Bench to Business" . Noticias de Ingeniería Genética . 3 de mayo de 2016.
- ^ Grant, Charley (27 de diciembre de 2016). "La aprobación de medicamentos sorpresa es un regalo de vacaciones para Biogen" . El Wall Street Journal . ISSN 0099-9660 .
- ^ Garber, K (11 de octubre de 2016). "Gran victoria posible para el fármaco antisentido Ionis / Biogen en la atrofia muscular". Biotecnología de la naturaleza . 34 (10): 1002–1003. doi : 10.1038 / nbt1016-1002 . PMID 27727217 . S2CID 37479367 .
- ^ Wadman, Meredith (23 de diciembre de 2016). "Actualizado: la FDA aprueba un fármaco que rescata a los bebés con una enfermedad neurodegenerativa mortal" . Ciencia . doi : 10.1126 / science.aal0476 .
- ^ Tarr, Peter (24 de diciembre de 2016). "La aprobación de CSHL FDA del fármaco SMA que salva vidas es aclamada por su investigador-inventor en CSHL" . Laboratorio de Cold Spring Harbor .
- ^ Saltzman, Jonathan; Weisman, Robert (16 de diciembre de 2017). "En un laboratorio de la UMass, un momento eureka" . El Boston Globe .
- ^ "Biogen desembolsa 75 millones de dólares para desarrollar Nusinersen de Ionis después de los resultados positivos de la fase III" . Noticias de Ingeniería Genética . 1 de agosto de 2016.
- ^ "El informe Nusinersen de Biogen and Ionis Pharmaceuticals cumple el criterio de valoración principal en el análisis intermedio del estudio ENDEAR de fase 3 sobre atrofia muscular espinal de inicio infantil" (comunicado de prensa). Biogen . 1 de agosto de 2016.
- ^ Gallagher, James (19 de octubre de 2015). "Comienza el juicio de Landmark Huntington" . BBC News .
enlaces externos
- Página web oficial
- Datos comerciales de Ionis Pharmaceuticals, Inc .:
- Finanzas de Google
- Yahoo! Finanzas
- Bloomberg
- Presentaciones ante la SEC